Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）(130a)の株価チャート Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）(130a)の業績 沿革 役員の経歴や変遷
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は「どんな疾患の患者さまも治療法がないと諦めたり、最適な治療が受けられないと嘆いたりすることのない、そんな希望に満ちたあたたかい社会」を実現し発展させるため、AI創薬によってメッセンジャーRNA（mRNA）を標的とする各種医薬品の創出に取り組んでいます。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）はこれまで、インフォマティクスと実験技術を融合させmRNAへの創薬を可能とする独自の創薬プラットフォームibVISⓇを用いておりましたが、その基礎となる複数のルールベースAIを抜本的に改良し、あわせて新たにデータ駆動AIも複数実装することによりバージョンアップを図ったaibVIS（エイアイビス：以下「aibVISプラットフォーム」と表記）として、より効率的かつ確実なmRNA標的創薬を可能としております。
mRNAを標的とする低分子創薬は、医薬品市場において最大のセグメントを形成する低分子医薬品をもって、従来のタンパク質を標的とする創薬技術では狙うことが難しかった様々な疾患にも対応可能な新しい創薬アプローチで、アンメット・メディカル・ニーズ（有効な治療薬や治療法がなく未だ満たされない医療ニーズ）の充足に貢献することが期待されます。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、mRNA標的低分子創薬により、より多くの医薬品を患者さまにお届けするため、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）独自のaibVISプラットフォームを活用し、複数の製薬会社と共同でmRNA標的低分子医薬の創薬研究を進める「プラットフォーム型」のビジネスを展開しております。
加えてＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、自社でパイプラインを保有する「パイプライン型」のビジネスを展開しており、現在、核酸医薬品の自社創薬研究に取り組んでおります。核酸医薬品は、医薬品市場において最も成長率が高いセグメントと見なされています。aibVISプラットフォームの応用により迅速な創出が可能であり、主に希少疾患のアンメット・メディカル・ニーズの充足につながることが期待されます。
なお、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業セグメントは創薬プラットフォーム事業のみの単一セグメントであります。
現在の医薬品市場は、主に疾患の原因となるタンパク質（以下「疾患関連タンパク質」という）に直接結合し、その機能を制御することで異常な働きを止める医薬品（低分子医薬品、抗体医薬品※６など）が主流です（図１）。しかし、これらの医薬品が創薬標的として狙うことのできる疾患関連タンパク質の数はもともと限られており、長年にわたる医薬品の研究開発※７の結果、新薬開発が求められている医療ニーズの高い疾患に対して新たに医薬品を創出することが難しくなっています。このように、創薬標的となりうる疾患関連タンパク質が限られてきている現状、すなわち「創薬標的の枯渇」が、製薬業界共通の課題となっています。
mRNAは、DNA※８から個々のタンパク質の遺伝情報を書き写した個々のタンパク質の設計図です。疾患関連タンパク質の設計図であるmRNAを制御することができれば、疾患関連タンパク質の機能を医薬品で直接制御する場合と同様に、その疾患を治療することが可能になり、これまで創薬標的とできなかったタンパク質を標的にできることから、「創薬標的の枯渇」の解消につながることが期待されます（図１）。
mRNAを標的とする医薬品は、核酸医薬品によって実現されています。核酸医薬品は研究開発期間を短くできる可能性があり、患者数が少ない希少疾患の治療に適しています。しかし、経口投与が難しく、製造コストが高いため、多くの患者さまに広く治療を提供するには適していないと考えられます。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、低分子医薬品のように経口投与が可能で患者さまの負担が少なく、開発・製造技術が確立している安価で供給に問題がない医薬品でmRNA標的創薬を実現することが製薬業界の真のニーズであり、そのためmRNA標的低分子医薬品は今後の大きな市場になる可能性があると考えております。それにもかかわらず、mRNA標的低分子医薬品はこれまでほとんど創出されておりませんでした。低分子創薬では、創薬標的全体の構造を精密に解析し、創薬標的上に低分子医薬品が結合して薬効を示すことが期待できる構造を最初に特定すること（このプロセスを、以下「ターゲット探索」という）が重要です。しかしながら、mRNAは１つの決まった構造をとらず、創薬研究を始める際に精密な構造の解析を行うことが困難であるため、mRNAを創薬標的にして低分子創薬を実施することは難しいという業界の認識がありました。このような状況において、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の創業者である中村が2000年代前半より技術開発してきたインシリコ※９RNA構造解析技術により、mRNAを創薬標的としたターゲット探索が可能になり（詳細は「(2) Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業領域 ③ aibVISプラットフォーム」を参照）、ターゲット探索の結果を活用した実用的な低分子化合物のスクリーニング※10法と合わせて、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の創薬プラットフォームの基礎となっていました。そして現在、ibVISⓇの根幹をなす複数のルールベースAIを抜本的に改良しつつ、起業後に実施した社内研究および製薬会社等との共同研究によりRNAに関する独自の解析データを蓄積し、そのデータを利用するデータ駆動AIを装備することにより、AIと生物学を組み合わせた創薬プラットフォームaibVISに発展させています。
(注) mRNA標的低分子医薬品の研究開発は世界的に見てもほとんどが研究段階であり、
本創薬で上市された低分子医薬品はありません（2025年12月末現在）。
mRNAを標的とした創薬（低分子医薬品及び核酸医薬品）は、タンパク質を標的とした従来の創薬手法では医薬品の研究開発が不可能もしくは困難であった様々な疾患に適用できる潜在性を秘めています。そして疾患関連タンパク質において大きな割合を占めるブルーオーシャン（競争相手のいない又は競争相手の少ない未開拓な市場）を開拓できる創薬アプローチであると考えております（図２）。特に、mRNA標的低分子創薬は、患者さま、製薬業界及び医療経済的な観点からも社会に望まれる低分子医薬品の創出に取り組めることから、次世代創薬の本命の一つとして期待されています（詳細は「第２ 事業の状況 １ 経営方針、経営環境及び対処すべき課題等 (4) 経営環境」を参照）。
出典：The Human Protein Atlas, DrugBank, KS analysis, 2018 をもとにＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）にて作成
現在の医薬品市場の中心の一つであるタンパク質標的低分子医薬品とその創薬標的であるタンパク質の関係は、ちょうど「鍵」と「鍵穴」の関係に例えられ、低分子創薬とは、創薬標的上に「鍵穴」を探索し、様々な工程（「鍵候補」を見つけるスクリーニングなど）を経て「鍵穴」にピタリとはまる「鍵」を創出する一連のプロセスであると言えます（図３）。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、独自のインシリコRNA構造解析により、多くのmRNA上には局所的に低分子医薬品（「鍵」）が結合できる構造（「鍵穴」）があること（Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では、mRNA上に局所的に存在する構造を「部分構造」、そのうち標的として定める構造を「ターゲット構造」と呼んでおり、「鍵穴」は「ターゲット構造」に該当します）、しかも多くの場合、複数の「鍵穴」が存在することを見いだしました。また、これらの「鍵穴」に対して「鍵候補」を見つけるためにＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が独自改良したスクリーニング法の確立等により、従来のタンパク質標的低分子創薬と同様に、新しい創薬アプローチであるmRNA標的低分子創薬の実施が可能になっています（図３）。
(注１) 様々な化合物の中から一定の基準を満たす化合物を選択するためのプロセス（鍵穴に対して鍵候補を見つけるプロセス）
(注２) スクリーニングで一定の基準を満たした化合物（鍵候補）
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、インシリコRNA構造解析技術をはじめとした複数のルールベースAIと創薬技術（biology）を統合したaibVISプラットフォームを活用したmRNA標的創薬を主事業としており、製薬会社との共同創薬研究等を通じて、mRNA標的低分子医薬品の創出に取り組むとともに自社による核酸医薬創薬にも取り組んでいます。
その他、将来の事業の多角化のため、インシリコRNA構造解析技術を応用した農薬事業への取り組みや、オンリーワンとなる核酸医薬品の創出の際に核酸医薬品の根本的な課題克服を目指したドラッグデリバリーシステムの事業化についても進めています（図４）。
私たちの体は、各部位の機能に応じて、その機能を発揮するために必要なタンパク質で構成されています。各部位の細胞内では、細胞の核の中にあるDNAがもつ全ての遺伝情報から必要なタンパク質の遺伝情報のみがmRNAに書き写されます（転写）。mRNAは核内から外に運び出された後、リボソーム※11というタンパク質合成機構によってタンパク質の合成の設計図として用いられます（翻訳）。翻訳の際、まずリボソームが一本のひも状であるmRNAの一方の端（５'末端）に取り付き、このリボソームがもう一方の端（３'末端）に向かって進行しながらmRNAの遺伝情報を読み取り、遺伝情報に対応するアミノ酸（タンパク質の構成要素）をつなげていくことでタンパク質が合成されます（図５）。このように、mRNAは私たちの体に必要なタンパク質の設計図として体内に存在しています。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、そうした設計図であるmRNAに対する創薬として、低分子医薬品創薬と核酸医薬品創薬を行っています。低分子医薬品は、製造コスト（変動費）が低い一方、医薬品候補化合物を取得するまでの研究期間と費用（固定費）は高くなる傾向があります。核酸医薬品は、製造コストが高い一方、医薬品候補化合物を取得するまでの研究期間と費用は低減される傾向があります。すなわち、低分子医薬品が患者数の多い慢性疾患や一般疾患に治療を提供することに適しているのに対して、核酸医薬品は患者数の少ない希少疾患に治療を提供することに適しています。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のmRNA標的低分子創薬では、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）独自のAIにより、ある程度安定で存在確率の高い（低分子化合物が結合しうる）部分構造をmRNA上に見いだしてターゲットとし、そのターゲット構造に結合し安定化する低分子医薬品を見出します。そしてその低分子医薬品がより強固でほどけにくい構造体をmRNA上に構築することで、リボソームによる（そのmRNAという設計図に対応した）タンパク質の翻訳を阻害もしくは制御することを狙っています。これにより、疾患の原因となる疾患関連タンパク質の生成を抑えられれば、従来の低分子医薬品や抗体医薬品等で直接疾患原因タンパク質の機能を阻害もしくは制御する場合と同等の効果が得られると考えています。（図５）
(注) 通常、ある程度安定なmRNA構造があっても、リボソームは構造をほどいてタンパク質を合成する。ある程度安定なmRNA構造が低分子医薬品によってより安定で強固になると、リボソームは構造をほどけずタンパク質の合成がストップする。
一般的に医薬品の研究開発は、創薬標的を決定した後、医薬品候補化合物※12を創出するまでの創薬研究（研究段階）、非臨床試験、臨床試験、承認取得（開発段階）を経て、完了までに長い年月を要します（表１）。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が製薬会社と実施しているmRNA標的低分子創薬では、従来のタンパク質標的低分子創薬と標的は異なりますが、最終目的物は同じ化学的特性をもつ低分子化合物であることから、表１に示す創薬研究以外の非臨床試験、臨床試験、承認審査、さらには承認後の製造・販売で必要となる技術及びインフラは従来の低分子創薬と共通しています。mRNA標的低分子創薬で臨床試験以降の開発に進んでいる例は世界的にみてもまだ限られておりますが、化学的特性が従来の低分子創薬の医薬品候補化合物と同等であることを鑑みると、開発以降のリスクや成功確率は概ね従来の低分子創薬の医薬品候補化合物と同程度であると考えられます。また、低分子医薬品の場合には開発ガイドラインも確立されているため、開発段階以降の障壁は他の新規創薬技術と比較して小さいと考えられます。
以上のことから、mRNA標的低分子創薬で重要なことは、医薬品として十分な効果・安全性等を示す医薬品候補化合物を創出するまでの創薬研究であると言えます。
(注１) 研究は、医薬品として十分な効果・安全性等を示す医薬品候補化合物を創出するまでの段階
(注２) 開発は、創薬研究で取得した医薬品候補化合物の効果・安全性等を規制当局に証明していく段階
医薬品の創薬研究では、疾患関連タンパク質の機能を抑制する効果など、医薬品の主作用（薬効）だけではなく、医薬品が投与されてから血中へ吸収されるか、血中から目的とする組織・細胞へ移行するかといった点や（分布）、医薬品が体内で代謝や排泄される過程、さらには安全性を確保するための毒性の低減、といった様々な課題について検討し、最適化する必要があります（医薬品を投与してから「吸収」「分布」「代謝」「排泄」される過程を「薬物動態」という）。
mRNA標的低分子創薬の創薬研究においても同様に薬物動態や安全性等の検討・最適化が必要ですが、従来のタンパク質標的低分子創薬と比べてmRNA標的低分子創薬の研究過程に特有の検討課題は、細胞内で標的とするmRNAに作用して疾患関連タンパク質を減少させられるかという「細胞内での効果」の工程のみであり、それ以外は従来の低分子創薬と共通しています。つまり、創薬研究段階におけるmRNA標的低分子創薬の新規創薬技術として特有のリスクは、概ね「細胞内での効果」が得られるか、という点になります。もちろん他の工程にもリスクはありますが、そのリスクは従来の低分子創薬と同様であると考えられ、この点については、長年の創薬研究を通じて各製薬会社には技術やノウハウが豊富に蓄積されています。逆に言うと、「細胞内での効果」は十分にあっても、従来の低分子創薬と同じ薬物動態や安全性の課題により、創薬研究が中断するリスクがあります。そのため、mRNA標的低分子創薬により患者さまに医薬品を届けるためには、従来の低分子創薬を通じて蓄積された各製薬会社の技術やノウハウが重要です。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では、mRNA標的低分子創薬により患者さまに医薬品を届けるためには、より多くの製薬会社と共同創薬研究を実施することが重要であると考え、「プラットフォーム型」のビジネスに注力しています（詳細は「(3) ビジネスモデルの特徴」を参照）。
aibVISプラットフォームを活用したＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）と製薬会社との共同創薬研究において、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が担当するのは表１の創薬研究の中でも標的とする「細胞内での効果」に関するものであり、「ターゲットの探索」「スクリーニング」「ヒットtoリード」「リード化合物最適化」で構成されます。それ以外の薬物動態や安全性研究、動物を用いた化合物の効果を検証するための実験、非臨床試験以降の開発段階については、従来の低分子創薬での経験や知見が豊富な提携先の製薬会社にて実施されます（製薬会社との役割分担の詳細は、「③ aibVISプラットフォーム ｂ ワンストップで医薬品候補化合物まで取得」を参照）。
② mRNA標的核酸医薬創薬
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のAI創薬は、mRNAの構造を詳細に解析できるという一般性から、核酸医薬品の創出への応用が可能です。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、自社でパイプラインを保有するハイブリッド型ビジネスにビジネスモデルを転換しており、mRNA標的低分子創薬に続く事業として、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）単独で実施可能な核酸医薬品の創出に向けた取り組みを進めています。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では、これまで理論的な配列設計が困難とされてきた核酸医薬品の一種であるアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）※13の配列設計にインシリコRNA構造解析を応用します。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のインシリコRNA構造解析により、短期間で医薬品候補化合物となるASOを取得でき（Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では最短８カ月で取得）、その結果研究開発費を抑えることが可能になると考えております。加えて、後述するＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）独自のドラッグデリバリーシステム 「Perfusio （パーフュージオ）」を用いて、抜本的な臨床試験期間の短縮とコストの削減を目指します。自社パイプラインの対象疾患については、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の株主価値の向上につながるかどうかを基準に、オンリーワンとなる医薬品の創出のために具体的な検討を開始しています（詳細は「d パイプライン創出と開発の方針」参照）。
ａ 核酸医薬品の作用メカニズム
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のmRNA標的核酸医薬創薬では、mRNA上に核酸医薬品が効果的に結合しうる部分構造をＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）独自のAIにより見いだしてターゲットとし、そのターゲットに対応するASOを創出します。ASOがmRNA上のターゲットに結合すると、それを異物であると認識するRNase HがmRNAを切断します。これにより、疾患の原因となる疾患関連タンパク質の生成を抑えられれば、従来の低分子医薬品や抗体医薬品等で直接疾患原因タンパク質の機能を阻害もしくは制御する場合と同等の効果が得られると考えています(図６)。
図６. mRNA標的核酸医薬品の作用メカニズム
(注) mRNAに対してASOが結合すると、それを異物とみなすRNase Hによって認識されてmRNAが切断される。mRNAの切断によって、疾患関連タンパク質の生成は終了させられる。
ｂ 核酸医薬品創薬の特徴 ― 研究開発における三つの課題とＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）独自の解決策 ―
核酸医薬品が臨床試験を終え、承認申請を経て実際に販売に至った例はこれまでのところ限定的です。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では「 第II相試験終了後、 第III相試験を開始・終了し、申請等を終えて市場に出る」までの確率は、低分子医薬品がおおむね40-50%程度であるのに対し、核酸医薬品は８-10%程度にすぎないと分析しています。つまり、核酸医薬品における最大の課題の一つは、第III相試験で初めて明らかになる毒性（「毒性」）です。具体的には、タンパク質への予測不可能な結合による毒性や、ヒトにおいては重篤になってしまう核酸医薬品に施された各種化学修飾による化学毒性が挙げられます。加えて、第III相試験を始められないことも上記の確率を下げています。すなわち、第III相臨床試験という商業レベルと同じ大きさで始まる製造によってようやくわかってくる商業生産時の製造コスト（「製造」）、および第III相臨床試験前に行われることの多いバイオテクが持つ核酸医薬品の製薬会社へのライセンスアウトの不調（核酸医薬の事業領域の「魅力））だと考えております。核酸医薬品を市場に出すためには、臨床後期に判明するこれらの三つの課題を回避ないし解決することが最も重要というのがＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の考え方です。
これら「毒性」「製造」「魅力」の三つの課題に対し、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）はこれまでシンプルなASOを創出することで毒性と製造コストを抑え、その結果として競合品があっても価格競争力の面で魅力を持たせる方針でした。日本の規制当局との議論を通じて、この方針の有効性を確信しております。加えて2025年には、この考え方をさらに一歩進めることとしました。すなわち、シンプルなままで薬効等をさらに向上させるECM型核酸医薬品という新たな方法論を創出しました。さらに、QbD（Quality by Design）の考え方を採り入れ、医薬品を創出する時点から製造に難点がないかを検討して品質向上や製造コストダウンを図るとともに、三菱ガス化学株式会社と核酸医薬の製造検討を初期段階から行うことにより臨床試験に入る確度とスピードを上げる方針としました。そして、今まで医薬品を特異的に届けることが難しかった臓器に効率的に医薬品を届け、また回収できるドラッグデリバリーシステムとしてPerfusioの実用化に取り組んでおり、これをもってアンメット・メディカル・ニーズを抱える疾患に対して核酸医薬品を創出することで、核酸医薬品の事業領域の魅力を高めようと考えております。これら三つの施策は、どれ一つ矛盾することなく、核酸医薬品が直面する三つの課題を解決するものと考えています（図７）。
図７．核酸医薬品の創薬研究で検討が必要な課題
c Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の核酸医薬品創薬の特徴 ― 開発期間の短縮による株主価値向上へ ―
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が主として自社で実施している核酸医薬品創薬では、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）独自のAI創薬によって医薬品そのものを直接設計できます。そのことによって研究期間を大幅に短縮することができます。開発期間においては、少ないながらも核酸医薬品に関する許認可が進んでいることから、開発ガイドラインも確立されつつあるため、開発段階以降の障壁は他の新規創薬技術と比較して小さいと考えられます。また、希少疾患に対する開発期間は一般的に短くなる傾向があります。
また、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では、主として核酸医薬品のドラッグデリバリーに用いることができるPerfusioの実用化に取り組んでいます。これは、血管用のカテーテルを用いて特定の疾患臓器に動脈側と静脈側の双方からアクセスし、患者さまの体内において対象の臓器を独立させ、医薬品を灌流するというシステムです。このシステムを使う事で、通常のドラッグデリバリーと異なり、医薬品を対象の臓器に直接届け、そしてそれらを対象の臓器から回収することができます。これは、これまで先進医療として行われていた閉鎖循環療法でもみられる発想で、非常に治療効果が高いだけでなく副作用を軽減できることが知られています。この対象臓器を的確に選び、さらに最後に本治療を終了した際に全身への漏出を極限まで抑えることにより全身への医薬品の暴露をほとんどなくすことができれば、医薬品の開発期間を大幅に短縮することが期待できます。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では2026年１月に専属部署として新規事業開発室を設置し、このPerfusioの実用化と開発期間の短縮の試みに取り組んでいます。
このPerfusio実用化により、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が取り組む核酸医薬品のパイプラインの研究開発期間とそのコストを削減し、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の株主価値の向上につなげることを目指します。
d パイプライン創出と開発の方針
自社パイプラインの対象疾患については、特に市場性を重視することで、現在の株主価値に資する現在価値の高いものを選定する方針です。すなわち、(i)将来価値の総額が大きく、(ii)販売開始までの期間が短く、そして(iii)直近のコストを低減させる施策を採れるものです。これら三つの観点は、将来の医薬品の価値を販売開始までの期間や成功確率からディスカウントキャッシュフロー（DCF）法により現在の価値に換算する際、高い現在価値を形成するために重要です。
市場性を基準に自社パイプラインを選定することは、製薬会社にとって事業性の高い魅力あるパイプラインを創出することにもつながります。これにより、将来的に行うパイプライン導出の成功確率も高まることが期待できます。
さらに、Perfusioを利用することで、これまでに核酸医薬品を適用できると考えられていなかった疾患臓器に対する核酸医薬品を創出することができれば、アンメット・メディカル・ニーズに応えるだけでなく高い事業性を持つパイプラインが創出でき、製薬会社への円滑なライセンスアウトが期待されます。今後は、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が創出するパイプラインの現在価値がＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の株主価値に織り込まれるように、パイプラインの創出と開発に関する情報は適時適切な開示等に努めます。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）においては、三菱ガス化学株式会社とＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）で権利を共同保有する自社パイプラインにおいて、三菱ガス化学株式会社に共同研究費の一部を負担いただいております。これは、これまで研究初期段階ではあまり注目されてこなかった、核酸医薬品の商業生産時の製造権を、共同研究開始時点より三菱ガス化学株式会社が保有することを確約することによりマネタイズを図ったものとなります。
以上の方針にもとづき、製造コストを低減しつつ、毒性リスクを第III相試験に持ち越さず、さらに隠された市場性の問題にも対応することで、アンメット・メディカル・ニーズにお悩みの患者さまにまで医薬品として届く可能性の高いパイプラインの創出に取り組みます。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、これまで国内外の多くの製薬会社に、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のibVISⓇプラットフォームの創薬技術及びデジタル技術を紹介してきました。これらの製薬会社より、ibVISⓇプラットフォームでmRNA標的低分子創薬を実施したいと開示をうけた創薬対象遺伝子の数は既に100を超え、そこから推定される疾患領域は、がん領域、中枢神経、各種希少疾患の順に多く、その他は循環器疾患、免疫疾患、感染症など多種多様です（図８）。これは、製薬会社という創薬の専門家から見て、ibVISⓇプラットフォームが様々な疾患に適応可能と理解されていることを示唆するものとＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では分析しております。中でも市場の大きいがん領域の割合が突出しており、医薬品が血液脳関門（神経細胞に影響のある物質をブロックする保護システム。Blood Brain Barrier；BBB）を通過する必要のある中枢神経疾患の割合ががん領域に続いております。これらは、製造コストが低く巨大な市場にも供給可能であり、BBBを通過できる低分子医薬品の強みを活かせる疾患領域であると考えられます。この特徴は、AI創薬をより推進したaibVISプラットフォームにおいても変わりません。
(注) 2025年9月末現在において製薬会社から開示された創薬対象遺伝子に基づきＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）にて作成
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のaibVISプラットフォームは、mRNA上に存在する低分子医薬品の「鍵穴」の候補となる部分構造を網羅的に解析し、その中から標的に適した「鍵穴」すなわちターゲット構造を定める「ターゲット探索」から、数多くの低分子化合物の中からターゲット構造に対して結合が認められる化合物を実験的に選択する「スクリーニング」、スクリーニングで取得したヒット化合物※14とターゲット構造の結合の強度や結合の特徴を詳細に検証する「ヒットtoリード」、ヒットtoリードにより取得したリード化合物※15を医薬品レベルにまで効果を高める「リード化合物最適化」により、最終的に非臨床試験以降に進める医薬品候補化合物を取得するまで、mRNA標的低分子創薬に必要な全ての創薬技術とデジタル技術を備えているとＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は考えております（図９、表２）。さらに、それらの創薬技術とデジタル技術が単に個々の技術としてではなく、一つの創薬システムとして統合されており、各製薬会社はaibVISプラットフォームを活用することで、mRNA標的低分子創薬で直面する多くの課題をワンストップで解決することが可能になるとＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は考えております。
特にＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の「ターゲット探索」は、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が独自開発したルールベースAIを活用したインシリコRNA構造解析ソフトウェアMobyDickⓇにより、製薬会社が任意に選択したmRNAから高速かつ正確に複数のターゲット構造を探索することが可能であり、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の競争優位性の一つとなっています。この優位性は、数多くの製薬会社と共同研究あるいは共同創薬研究を行ってきたＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）において、製薬会社の真のニーズに応える挑戦を通じてさらに強化されています。
（注）共同創薬研究において製薬会社は、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が技術供与したスクリーニング法を使ったスクリーニングの実施及び細胞実験を主に担当します。加えて製薬会社側では、化合物の合成展開※16、薬物動態及び安全性研究、化合物の効果を検証する動物実験などが実施されます。
mRNAは分子内で相互作用して立体構造をとる巨大分子であり、細胞内の環境下では１つの決まった立体構造をとらず、様々なパターンの構造をとってそれらが混在するという性質があります。よって、一般的に一定の構造をとるタンパク質を標的とする従来の創薬と同様の理論では、mRNA標的低分子創薬を実現することはできませんでした。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の中村は、約20年にわたる創薬研究の経験に基づき、１つの決まった状態をとらない事象を取り扱う統計力学※27理論及び熱力学※28理論がmRNAの性質を解析する上で有用な方法であることを見出しました。具体的には、統計力学理論によりmRNA上に局所的に存在する部分構造の存在確率を計算し、熱力学理論により各部分構造のエネルギー状態の計算から安定性・不安定性を評価します。このように、既存創薬の研究領域（化学～生物学）に統計力学理論及び熱力学理論を適切に応用することにより、mRNA上の各部分構造を存在確率や安定性・不安定などの各指標にもとづき定量的に評価する方法論を確立し、その結果、mRNA上にはいつも同じ構造を取ろうとする安定な部分構造が存在することを明らかにしました（図10）。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、こうした理論を実装することに加えて、製薬会社との共同研究等で得ることができた様々な知見等を組み込んだルールベースAI MobyDickⓇを構築し利用しています。MobyDickⓇにより、任意のmRNAから高速で網羅的に部分構造を発見し、低分子医薬品の標的に適したターゲット構造（一般的に、存在確率が高く安定であり、低分子化合物の結合が期待される部分構造）を定量的な評価にもとづき特定できるという強みを持っています。このターゲット探索の強みを活かして、製薬会社の幅広い創薬ニーズに応えるmRNA標的低分子創薬を可能にしています。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のaibVISプラットフォームは、ターゲット探索とスクリーニングにおいて高い達成率を誇っています。製薬会社との共同創薬プロジェクトでは、これまでに製薬会社が選定したがん、中枢神経疾患、感染症等に関連するmRNAに対してターゲット探索を実施し、ターゲット探索で得られたターゲット構造に対して数万から数十万の化合物ライブラリーを使用した高速・高感度スクリーニング（qFRET）を実施しました。その結果、ターゲット探索の達成率は約98％、スクリーニングの達成率は約96％であり、結果的に創薬対象とするmRNAの選定から約94％の成功率でヒット化合物を取得しています（2025年12月末現在）。この手法は、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）で新たに開発したデータ駆動AIであるAISLARを用いることによって、数倍の効率化が期待できます（図11）。
ｅ ヒット化合物検証（細胞実験等）
ヒット化合物を得た後は、化合物の「細胞内での効果」を確認するため、細胞実験にてヒット化合物が対象となる疾患関連タンパク質の発現量に与える影響を確かめます。これまでの製薬会社との共同研究では、様々なヒット化合物が細胞実験により対象となる疾患関連タンパク質を減少させている、すなわち「細胞内での効果」を示す結果が得られています（図12）。この効果を示す化合物の濃度は、この後の医薬品候補化合物の取得を目指した合成展開を開始するのに十分であるとＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は考えております。また、こうしたヒット化合物の特性は、aibVISプラットフォームの創薬技術に含まれるBLI/ITCによる結合の強度等の測定やNMRによる結合の特徴測定によっても確認されます。
f 合成展開への支援
低分子創薬においては、スクリーニングで得られたヒット化合物を参考に、より高い細胞活性やより低い毒性を期待できる化合物を設計し合成する作業が、主としてパートナー企業で行われます（合成展開）。この合成展開によって得られた化合物を、ヒットtoリードのステップで使用した技術によってその特性を逐一確認して合成展開の方向性を定めます。またこの段階では、化合物の化学構造と細胞活性の関係性を意識することで、より効率的に合成展開を行うことになるため、構造活性相関を基礎としたコンピュータ支援ドラッグデザイン（SBDD）の使用が期待されます。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、このSBDDがRNAに対する創薬であっても実行可能であることを、NMRによる低分子化合物とRNAの作る複合体の三次元構造を取得することから始まり、量子化学計算を行って結合のエネルギーを明らかにするという先行例として示し、論文発表を行っております。今般、この先行例をさらに発展させてより効果のある化合物群を創出することについて、学会発表も行っています。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では、NMRに加えて、X線を用いて複合体の三次元構造を実測するX線結晶構造解析についても可能としております。
また、社内研究によってRNAと低分子化合物の結合において、特に重要となる要素を把握しております。したがって、三次元構造を実測する以前から低分子化合物側の特徴だけを用いた量子化学計算によって合成展開に有用な情報を得る試みも可能としています。
④ その他
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のAI創薬は、mRNAの構造を詳細に解析できるという一般性から、様々な応用が可能であると考えております。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、主事業のmRNA標的低分子創薬とこれに引き続く核酸医薬創薬にとどまらない、mRNA関連創薬への多角化についても視野に入れています。より具体的には、農薬への応用をすでに検討しています。
同様に、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）パイプラインの開発段階での課題を解決するために作り出した Perfusio については、その応用範囲は核酸医薬品やＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）内にとどまることなく、一般的に製薬会社が開発を目指す細胞治療等の高価な治療にも及ぶと考えられます。したがって、Perfusio についても実用化と事業化の機会を狙ってまいります。
このように、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は本業を中心とした多角化の機会を逃さない体制でおります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、これまでのプラットフォーム型ビジネスから、自社パイプラインも創出しつつプラットフォーム事業も営むハイブリッド型ビジネスに転換しています。自社パイプラインについては、今後具体化する際にパイプラインごとに個別具体的なビジネスモデルをご説明しますので、ここではプラットフォーム型のビジネスモデルについてご説明します。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、より多くのmRNA標的低分子医薬品を迅速に社会に届けるため、製薬会社の幅広いニーズに応える汎用性の高いaibVISプラットフォームを武器として、複数の製薬会社と多数の共同創薬プロジェクトを同時に進行させる「プラットフォーム型」のビジネスを展開しています（図13）。製薬会社との契約では、契約一時金、研究支援金にとどまらず、マイルストーン、ロイヤリティ等の対価を定めることにより、契約締結直後から長期的かつ継続した事業収益の確保を目指します。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は2025年度末時点において、プラットフォーム型ビジネスのもと、主な事業収益の源泉となる製薬会社との共同創薬プロジェクトを効率的に進めるため、アカデミアとの共同研究をはじめ、各種機関・企業と提携関係にあります（図14）。
図14. Veritas In Silicoの事業系統図
(注) 製薬会社からＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）への対価の詳細は「②契約形式」をご参照ください。
プラットフォーム事業では、製薬会社と医薬品候補化合物を取得するまでの創薬研究を共同で実施する共同創薬研究契約を締結することを基本としています（図15）。共同創薬研究契約では、製薬会社から創薬対象とする標的遺伝子の情報を受領後、その標的遺伝子ごとにプロジェクトを設定し、各プロジェクトの進捗状況に応じて一連の継続的な事業収益が得られるように規定しています（図15、表３）。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）と製薬会社の共同創薬研究契約に基づくパートナーシップ（以下、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）と共同創薬研究契約等に基づき、共同で創薬研究を実施する製薬会社を「パートナー」という）は、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）技術を用いてＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）とパートナーが共同で医薬品候補化合物を創出する創薬研究段階と、医薬品候補化合物の創製におけるＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）貢献部分をパートナーに譲渡し、パートナーが医薬品候補化合物の開発・販売を行うことでＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）に事業収益が発生する開発・販売段階で構成されます（図15）。各段階においてＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が計上する主な事業収益は以下の通りです。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の共同創薬研究契約では、通常締結時にaibVISプラットフォームの使用に対する技術アクセスフィー等として「契約一時金」をパートナーより受領します。研究開始後、研究実施に対する費用支援・対価等として標的遺伝子ごとに設定された「研究支援金」を研究期間中毎年受領します。また、創薬研究中に追加的な研究が必要となる場合には、追加の「研究支援金」を標的遺伝子ごとに受領します。さらに、パートナーと事前にいくつかの研究達成目標、すなわちマイルストーンを設定し、当該マイルストーンを達成した場合には、パートナーより「研究マイルストーン」を受領します。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の共同創薬研究契約では、基本的に、創薬研究における成果のＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）貢献度に基づき、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が開発・販売において受領する「開発マイルストーン」、「ロイヤリティ」、「売上マイルストーン」等の経済条件についても以下のとおり規定しています。
創薬研究で医薬品候補化合物を取得し、パートナーにより非臨床試験に進む判断がされた場合には、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）はこの段階で、最初の「開発マイルストーン」を受領します。その後、医薬品候補化合物の開発はパートナーに委ねられますが、パートナーによる開発が進み、臨床試験に移行した場合には、臨床試験の段階ごとに追加的に「開発マイルストーン」を受領します。さらに、最終的に医薬品として上市された場合には、売上金額に一定の料率を乗じて得られる金額を「ロイヤリティ」として受領します。加えて、上市された医薬品の年間の売上高が所定の売上額に達した場合には、「売上マイルストーン」を受領します。
なお、2025年12月末現在において、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）とパートナーとの共同創薬研究は全て創薬研究段階であり、パートナーが単独で実施する開発・製造・販売にまで進んだ実績はありません。
パイプライン事業では、医薬品候補化合物を取得するまでの創薬研究を自社で実施することを基本としています。社内でのアンメット・メディカル・ニーズのリストアップから始まる基礎検討によって、創薬対象とする標的遺伝子の情報を確定し、その標的遺伝子ごとに自社パイプラインプロジェクトを設定します（図15、表３）。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）技術を用いてＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が独自に行う医薬品候補化合物を創出する創薬研究段階においては、基本的には収益は発生しません。しかしながら、医薬品候補化合物が創製されたのちにその権利を製薬会社に譲渡する時点で導出契約を結ぶことになります。その導出契約においては、契約時に比較的大きな契約一時金が得られ、導入した製薬会社が医薬品候補化合物の開発・販売を行うことでＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）に事業収益が発生します（図15）。各段階においてＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が計上する主な事業収益は以下の通りです。
ａ 創薬研究および開発研究初期
パイプライン事業では、医薬品候補化合物を取得するまでの創薬研究を自社で実施することを基本としています。したがって、この時点では基本的に収入はありません。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では早期の導出契約の締結を目指しますが、それを待たず研究開発段階を進めることとしています。これは、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）で研究開発を停止するとそこまで進んでいる医薬品候補化合物の価値は特許残存期間の減少と言う形で価値が減じてしまいますが、社内の研究開発を進めることで医薬品候補化合物の完成度をより高める事ができ、その結果将来の導出時により価値が増すことになるからです。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では、未だ開発段階に進んだ自社パイプラインはありませんが、すでにご説明したPerfusioの使用などによって開発期間の抜本的な短縮と開発コストの圧縮の実現に向けて取り組み始めています。
ｂ 開発・販売
導出契約は、医薬品業界では一般的な取引です。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が今後行う導出契約においても、契約一時金に加え、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が開発・販売において受領する「開発マイルストーン」、「ロイヤリティ」、「売上マイルストーン」等の経済条件について規定されることになります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）で創出した医薬品候補化合物を導出する際には、その権利全般を製薬会社に委譲します。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）はこの時点で、契約一時金を受領します。その後、医薬品候補化合物の開発は導出先製薬企業に委ねられますが、導出先製薬企業による開発が進み、非臨床試験から臨床試験に移行した場合には、臨床試験の段階ごとに追加的に「開発マイルストーン」を受領します。さらに、最終的に医薬品として上市された場合には、売上金額に一定の料率を乗じて得られる金額を「ロイヤリティ」として受領します。加えて、上市された医薬品の年間の売上高が所定の売上額に達した場合には、「売上マイルストーン」を受領します。
なお、2025年12月末現在において、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）と導出先製薬企業との導出契約を締結した実績はありません。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、aibVISプラットフォームの「ターゲット探索」と「スクリーニング」の特許による権利化と、自社製作の各種AIで構成されるデジタル技術の秘匿化により、プラットフォーム全体の独占性を二重に担保しております。
a 独占性
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）保有の特許「RNAの機能を制御する化合物のスクリーニング方法」により権利化した技術は、デジタル技術の「MobyDick２D」と創薬技術の「qFRET」です。主に、これらの技術を利用するibVISⓇプラットフォームの「ターゲット探索」と「スクリーニング」では、権利化した特許によって他社の利用を排除しつつ、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の優位技術として製薬会社に活用いただいています。2025年７月に米国において特許が付与され、これにより日本、欧州、米国の世界主要地域における権利が確保され、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）事業の独占性が一層担保されています。(図16)
b 秘匿性
創薬研究の各プロセスは、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が独自開発し継続的にアップデートしている大量のデータ解析や実験のサポートをする自社ソフトウェアと自社AIを使用することにより、はじめて実施可能となります。また、各プロセスに導入しているこれらデジタル技術により、並列処理による効率化と精度の高い創薬の実現にくわえ、製薬会社のニーズに応じた技術移転を容易とすることで、拡張性のある創薬が可能になっています。これらの技術には複数のルールベースAIが含まれておりますが、その定期的なアップデートに加えてすでにデータ駆動AIの創出も始まっており、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のAI創薬部分はより頑健性を高めております。
c 今後の特許戦略
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、2027年度までの中期経営計画期間中を「技術開発における第二の創業期」と位置づけ、積極的な技術開発を進めております。その成果として特許により防御すべき、さまざまな技術が創出されています。これらについては、積極的に特許出願するとともにその際に知財の範囲やビジネスの範囲を改めて検討することにより、収益の機会を逃さないようにしています。（図16）
mRNA標的低分子創薬のプラットフォーム型ビジネスを展開するＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、多額の開発費を投入して少数の自社パイプラインを育てる代わりに、共同創薬研究のパートナー数を増やすとともに、各パートナーとのプロジェクトを進捗させることで、相乗的な事業拡大を図っています。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）はこれまでに、プラットフォーム型ビジネスの特徴を活かしたパートナーとの共同研究を通じてibVISⓇプラットフォームの技術力向上を達成し、より高収益の共同創薬研究契約の締結が可能になりました。現在、共同創薬研究のパートナー４社（東レ株式会社、塩野義製薬株式会社、ラクオリア創薬株式会社、武田薬品工業株式会社）とのプロジェクトが進捗しています。
４社とのプロジェクトで最も進んでいるプロジェクトは、現在「ヒットtoリード」の後半「リード化合物創出」段階を実施中です（図17）。
(注) 東レとの共同創薬研究では、医薬品候補化合物の権利は東レとＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）で共有し、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は化合物の持分に応じた収益を受領します。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、共同研究及び共同創薬研究の契約にもとづき、これまでに合計9.2億円の事業収益を獲得しています（2025年12月末現在）。今後は、共同創薬研究中のパートナー４社等との契約にもとづき、短期的（創薬研究期間中）には19.4億円（このうち9.2億円は取得済）の研究支援金又は研究マイルストーン、中期的（開発期間中）には80.5億円の開発マイルストーンを事業収益として獲得する可能性があります（図18）。さらに、医薬品が上市した場合には、長期的（販売期間中）に、販売額に対して数パーセント程度のロイヤリティ及び販売額に応じたマイルストーン収入（最大1,050億円）が見込まれます（図18）。なお、東レとの共同創薬研究においては、医薬品候補化合物の権利を東レとＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）で共有することになっており、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は化合物の持分に応じた収益を受領することを取り決めております。
研究・開発・売上マイルストーンの金額については、いずれも既存のプロジェクトが全て成功した場合の最大値を示しています。創薬の成功確率は相対的に高いとはいえず、現実的に全てのプロジェクトが成功するわけではなく、一部又は全部のプロジェクトが成功に至らない場合や、成功に至った場合であっても当初想定した売上が達成できない場合等には研究・開発・売上のマイルストーンが減少する可能性がある点に十分ご留意ください。
(注) 取得済総額は、共同研究により取得した収益を含みます。マイルストーンは、いずれも既存のプロジェクトが全て成功した場合の最大値を示しています。創薬の成功確率は相対的に高くはなく、現実的に全てのプロジェクトが成功するわけではない点に十分留意が必要です。
mRNA標的低分子創薬は様々な疾患への応用展開が可能なことから、共同創薬研究開始後、パートナーあたりのプロジェクト数が積み上がる場合がある一方、パートナー側の社内優先順位等の関係で、一部のプロジェクトが中止される場合もあります。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、パートナーとの契約締結の際に開発・製造・販売ライセンスに関する取り決めを盛り込む場合を除き、中止されたプロジェクトの成果のＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）への譲渡について契約書に規定することにより、自社プロジェクトへ転用することを可能にしています。実際に、中止されたプロジェクトのうち有望なプロジェクトについては自社プロジェクトに転用しており、事業開発や創薬プラットフォームの技術開発のために活用しています。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のmRNA標的低分子創薬のプロジェクトは、医療ニーズの高いがん領域が中心であり、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のビジネスモデルをハイブリッド型に移行していくにあたり、これらのプロジェクトが自社パイプラインの有力な候補になると考えております。現時点においては、一部のプロジェクトについて、事業開発や創薬プラットフォームの技術開発を目的とした社内研究を実施するにとどめており、具体的に自社パイプライン候補として進捗しているプロジェクトはありません（2025年12月末現在）。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、希少疾患を対象とするものを中心に、自社パイプラインとしてASOの創薬プロジェクトを複数進めております。
核酸医薬品のプロジェクトは、急性腎不全を対象疾患とした遺伝子p53に対するASO、及び東京慈恵会医科大学の岡野ジェイムス洋尚教授との共同研究により創出された、筋萎縮性側索硬化症（ALS）などの神経変性疾患を対象疾患としたASOであり、両プロジェクトともに医薬品候補化合物を取得して物質特許を出願し、p53のASOについては日本で特許が権利化されました（図19）。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では核酸医薬品の自社単独での創出が可能であること、医薬品候補化合物を最短８か月で取得できることから、急性腎不全やALSにこだわらず、市場性を考慮したうえで、新規プロジェクトを選定し、自社パイプラインとして進める予定です。
現在最も先行させているプロジェクトは、p53に対するASOです（図20）。すでに特許が権利化されている物質よりもさらに高活性な物質を得ることができたため、2025年12月に新たに特許申請も行ったうえでＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の最初のパイプラインとしました。このパイプラインは、対象疾患を心臓疾患手術時の虚血性腎疾患の予防と定め、現在も研究開発を進めています。この医薬品は、承認されて販売に至った場合には国内年間売り上げが150億円程度とＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では推定しており、その研究進展によってＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の株主価値に織り込まれるように努めます（図21）。
図19. 核酸医薬品自社プロジェクト進捗状況
＜用語解説＞
文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が判断したものであります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、メッセンジャーRNA（mRNA）を標的とした低分子創薬（以下「mRNA標的低分子創薬」という）のプラットフォーム型ビジネス（独自の基盤技術を、共同創薬研究等を通じて複数の製薬会社へ提供）により、「どんな疾患の患者様も治療法がないと諦めたり、最適な治療が受けられないと嘆いたりすることのない、そんな希望に満ちたあたたかい社会を実現する」ことを経営理念（ミッション）としています（図21）。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、製薬業界で新たな領域を切り拓く先駆者、すなわち「パスファインダー(Pathfinder)」として、どんな疾患の患者様も最適な治療が受けられるように、より多くのmRNAを標的とする低分子医薬品（以下「mRNA標的低分子医薬品」という）を迅速に社会に届けていく方針です。
(2) 経営戦略
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、mRNA標的低分子医薬品の将来市場の見通しを踏まえ、その時期に応じてビジネスモデルを変えることで長期持続的な成長を達成することを目指しています（図22）。
短期的には、現在の「プラットフォーム戦略」により、現在進行中の共同創薬研究をさらに加速・拡大させて事業収益の獲得等による業績の安定化を図るとともに、より多くの国内外製薬会社とのパートナーシップを展開していく方針です（図22、図23 共同創薬プロジェクト）。2023年６月の武田薬品との提携を皮切りに、大手製薬会社や海外製薬会社をパートナー提携先として獲得し、さらなる事業拡大を目指します。中期的には、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）プラットフォームのさらなる技術開発と専門人材の獲得・社内育成により、現在は製薬会社が担当している創薬研究プロセスも自社で実施する体制を構築する方針です。海外大手製薬会社は、共同創薬研究よりもパイプラインをそのまま導入する取引を重視する傾向があるため、共同創薬プロジェクトを推進するプラットフォーム事業にくわえ、自社でパイプラインを創出するパイプライン事業を並行して進める「ハイブリッド型」のビジネスを展開することを計画しております。これにより、継続的な業績の安定化とパイプラインのライセンス等による企業価値の最大化を目指します（図22、図23 自社プロジェクト）。さらに長期的には、創薬研究に特化したバイオテク企業から、研究開発・販売機能等を備えた製薬会社（スペシャリティファーマ）に業態を転換することで、持続的な事業の成長を目指します（図22）。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、こうした短中長期の各成長ステージに合わせて適切な経営を行っていくことを経営戦略としています。
2024年度からの中期経営計画期間は、プラットフォーム事業を遂行する態勢を財政面や人材面でより頑強なものとし、加えて「ハイブリッド型」のビジネスに切り替える準備と実行の時期と位置付けております。
図22. プラットフォーム型ビジネスからスペシャリティファーマに至るまでの成長曲線のイメージ図
(注) あくまでＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が目標とする成長のイメージであり、実際の時価総額の推移を示唆するものではありません。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、プラットフォーム型からハイブリッド型ビジネスへ移行する際には、mRNA標的低分子医薬品又は核酸医薬品のプロジェクトの中から自社パイプライン候補を選定のうえ研究を進め、自社パイプラインの創出につなげる方針です（図23、自社プロジェクト）。mRNA標的低分子創薬の場合には、様々な疾患に適用できるという特性を活かし、マーケット志向にもとづいて医薬品１品目あたり年間200億円以上の売上が見込める自社プロジェクトを選定する方針です。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のibVISⓇプラットフォームから創出された低分子医薬品の実用化により社会に貢献するとともに、製薬会社から医薬品候補化合物の開発の進捗に応じて受領する開発マイルストーン、上市後の製品販売に伴う売上マイルストーン及びロイヤリティ収入によって事業収益を拡大することを経営目標としています。
しかしながら、現時点において、製薬会社とのプロジェクトは全て研究段階であり、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が開発・売上マイルストーン及びロイヤリティ収入を獲得可能となるのは早くても数年後となるため、短期的には、ROAやROEといった経営指標ではなく、製薬会社と締結する新規共同創薬研究契約の獲得数、並びに契約一時金、研究支援金及び製薬会社とのプロジェクト進捗に応じて得られる研究マイルストーンに基づく事業収益全体を、目標達成の判断基準（KPI）として掲げています（図23）。これらKPIは取締役会等に報告されており、目標達成に向けた組織のパフォーマンスの動向を把握できるようにしております。
新規共同創薬研究契約数の目標を達成するための施策として、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）はこれまでに、製薬会社と秘密保持契約書（CDA）の締結からはじまる事業開発活動の実績を統計的に解析しています（図24）。その結果、全CDA締結数のうち本契約まで至った確率はおおよそ48%、CDA締結から本契約に至るまでの期間（中央値）は約14か月となっています（2023年12月末現在）。現時点において製薬会社４社とCDA下で契約交渉を進めているため、これらの解析にもとづき、2024年にはそのうちの２社と契約締結することを目標達成の指標としています。また、2025年以降も毎年２社と契約を締結するという目標のもと、その数に見合うCDA締結数を獲得するべく事業開発活動を実施しています。
(注) 契約締結数と契約交渉中のCDA数は2023年12月末現在の実績
内閣官房の健康・医療戦略室委託事業が2021年３月に発表した『令和二年度 医薬品・再生医療・細胞治療・遺伝子治療関連の産業化に向けた課題及び課題解決に必要な取組みに関する調査報告書』によると、世界の医療用医薬品市場は、2020年の約75兆円から、2030年には約103兆円に成長すると予測されています（図25）。
近年、抗体医薬品やペプチド医薬品などの中分子・高分子医薬品が一定規模の市場を形成しており、今後も成長期市場として存在感を示すと考えられます。低分子医薬品は、既に成熟期に差し掛かっている市場であり、市場成長率は微増であるものの、2030年においても医薬品市場の約半分を占めると予測されています。低分子医薬品は、グローバル市場において、日本企業が占有率を高く保っている領域です。今後日本では、占有率の維持に向けて、低分子医薬品の創薬標的やターゲット構造の拡大、適応疾患の拡大、及び研究開発の効率化による低コスト化が重要視されると考えられます。
出典：内閣官房 健康・医療戦略室委託事業「令和二年度 医薬品・再生医療・細胞治療・遺伝子治療関連の産業化に
向けた課題及び課題解決に必要な取組みに関する調査報告書」をもとにＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）にて作成
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の属するmRNA標的低分子創薬の領域は、現在世界的に見ても研究段階であるため、2030年時点で市場が大きく形成されている可能性は低いと考えられます。しかしながら、従来のタンパク質標的低分子医薬品と競合することなく、全く新規の創薬標的に対して低分子医薬品の創出に取り組めるうえに、低分子医薬品は経口投与が可能で、製造コストが低く、規制体制及び商材としてのバリューチェーンも確立されているため、将来的には、mRNA標的低分子医薬品単独で新たな市場が形成されると考えられます。その市場規模は、将来のある時点において、既存のタンパク質標的低分子医薬品の市場と同等規模になると、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は推定しています（図26）。
(注１) 初期採用者とも呼ばれ、イノベーター（革新者）の次に商品やサービスを購入する人々
(注２) 前期追随者とも呼ばれ、アーリーアダプターからの影響を受ける人々
2010年代後半、米国を中心としてmRNAを標的とした低分子医薬品の創出を目指すバイオテク企業が相次いで立ち上がり、2017年11月には、科学系学術団体としては世界最大のアメリカ化学会の学会誌であるChemical & Engineering Newsに「The RNA hunters」として取り上げられました。さらに、近年の科学技術の発展に伴って低分子医薬品でアプロ―チ可能な創薬標的が拡大したことにより、2023年10月の同学会誌には「Is this a golden age of small-molecule drug discovery?」と特集されるなど、再度低分子医薬品の創出に対する注目が高まっています。その中で、RNA標的低分子創薬についても同学会誌に取り上げられており、創薬の専門家のコメントとして「個人的な見解ではあるものの次の大本命はRNA標的であり創薬の主流になりつつある」という記載がされております。このような流れを受けて、低分子医薬品の研究開発能力を持つ製薬会社はmRNA標的低分子創薬を検討しはじめ、mRNA標的低分子創薬に取り組むバイオテク企業間の競争は今後より一層激しくなると予想されます。その一方で、各社独自のビジネス展開により棲み分けが進んでいくものと考えられます。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、mRNA標的低分子医薬品の潜在的な市場のシェアをいち早く獲得するため、現時点において、製薬会社との提携数やプロジェクト数を増やすことを優先したプラットフォーム型ビジネスに集中しています。加えて、ibVISⓇプラットフォームの優位性を維持するため、短期的に更なる技術力の強化を図るとともに（図27）、中期的にハイブリッド型ビジネスに転換する際には、自社パイプラインの創出に必要なインフラを整備します（図27中の※印）。
(注１) FMOによるCADDとは、量子化学計算の一種であるフラグメント分子軌道法（FMO）による計算を用いて医薬品を設計する手法
（computer-aided drug design：CADD）のこと。タンパク質標的低分子創薬でも用いられる最新の化合物設計手法です。
(注２) 第一原理MDとは、非常に高いレベルの量子化学計算（第一原理計算）を用いた分子動力学法（Molecular Dynamics：MD）のこと。
RNA構造と低分子化合物がどのように動くかシミュレーションすることができ、医薬品を設計する手法（CADD）の精度が飛躍的に
上がることが期待されます。
(注３) RIBOTAC（ribonuclease-targeting chimeras）とは、リボヌクレアーゼ（RNA分解酵素）と結合する化合物と、mRNAに結合する
化合物をつないだ融合化合物のこと。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）にて取得したmRNA結合化合物の活性が十分でない場合でも、RIBOTACによりRNA分解
酵素を誘導することでmRNAの分解を促進することで、活性の飛躍的な向上が期待できます。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の知る限り、国内外の大手製薬会社20社以上がmRNA標的低分子創薬関連のバイオテク企業と提携済みであり（2023年12月末現在）、本創薬への流れは既に始まっていると考えております。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では、mRNA標的低分子創薬関連に取り組むバイオテク企業の中で、以下に示すＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）基準にもとづき、Arrakis Therapeutics、Ribometrix、及びAnima Biotechの３社をＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の主要な競合他社と考えております（図28）。
[競合他社の選定基準]
・Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）同様の作用機序に基づくmRNA標的低分子創薬を目指している企業
・全てのmRNA標的低分子創薬に関する技術を保有していると考えられる企業
・大型提携の実績をもつ企業
そのうえで、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）がもっとも注目している点は、公開情報等から競合他社が主に既知のターゲット構造を創薬対象としていると考えられるのに対して、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は多種多様なターゲット構造を同定し、創薬対象とできることです（Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のターゲット構造を同定する技術の詳細は、「第１ 企業の概況 ３ 事業の内容 (2) Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業領域 ② ibVISⓇプラットフォーム ｃ mRNA標的低分子創薬を可能にするインシリコRNA構造解析技術」を参照）。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の「ターゲット探索」は、各製薬会社の新薬開発ニーズに対して、多種多様なターゲット構造を創薬対象とすることで応えられるため、創薬標的の枯渇という製薬業界の課題に対する抜本的な解決につながると考えております。したがって、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のプラットフォーム技術は、競合他社に比べて「ターゲット探索」において優位性があると考えます。
以上の点に加えて、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は「ターゲット探索」の段階から多くの製薬会社と共同創薬プロジェクトを実施し、mRNA標的低分子創薬に関するノウハウを豊富に蓄積できている点でも、競合他社と比べて優位性があると考えます。
mRNA標的低分子創薬の適用範囲は非常に広いため、少なくとも今後数年間は、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）とこれら競合他社は互いに競合する一方で、本分野のビジネスを相乗的に拡大させていくものとＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は考えております。
(注) 1USD= 140円として換算
出典：Crunchbase及び各社ウェブサイト情報をもとにＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）で作成
経営方針及び経営戦略を実行していくうえで、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題は以下のとおりです。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、mRNA標的低分子創薬で事業提携している製薬会社のニーズを適宜把握し対応することで、滞りなく共同創薬研究を前進させるとともに、その成果を新規の製薬会社との事業提携につなげることで、持続的・安定的な事業収益の獲得を目指します。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業を大きく発展させるためには、RNA研究に関する高い専門性や豊富な創薬研究経験を有する人材、及び事業開発の拡大に資する人材が必要となります。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）ウェブサイトの充実や人材紹介サービス会社の積極的な活用により、優秀な人材の確保に努めます。さらに、従業員が働きやすく、業務を通じて成長できるような環境を整備することで、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の将来を担う人材の育成に努めます。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が取り組むmRNA標的低分子創薬の領域は、今後、国内外のバイオテク企業や製薬会社との競争の激化が予想されます。このような状況の中、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、製薬会社との共同創薬研究及び自社研究を通じて蓄積した知見をＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のプラットフォーム技術にフィードバックするとともに、大学との共同研究や他社との業務提携等により新技術を積極的に取り込むことで、プラットフォームの機能拡充による技術競争力の強化を図ります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、製薬会社との共同創薬研究及び自社研究を通じて、mRNA解析技術を飛躍的に向上させました。mRNA標的低分子創薬にとどまらず、核酸医薬品の創出やmRNA医薬品の設計など、新たな事業領域の拡大の可能性について検討します。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、競争力の確保や将来の事業展開のため、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）独自の創薬技術の特許権利化及び自社開発した各種ソフトウェアの秘匿化を進めています。引き続き、専門分野の弁理士・弁護士と連携しながら、新規技術の権利化や新規ソフトウェアの秘匿化に努めます。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、急速に事業を拡大しており、上場後はさらなるコーポレート・ガバナンスの強化が課題となります。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、役員による業務執行に係る適正な意思決定を行い、法令や社内規程を遵守し、健全性と透明性の高い経営体制の構築に努めます。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業運営及び展開等について、リスク要因として考えられる主な事項を以下に記載しております。中にはＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）として必ずしも重要なリスクとは考えていない事項も含まれておりますが、投資判断上、もしくはＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業活動を十分に理解する上で重要と考えられる事項については、投資家や株主に対する積極的な情報開示の観点からリスク要因として挙げております。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）はこれらのリスクの発生の可能性を十分に認識した上で、発生の回避及び発生した場合の適切な対応に努める方針ですが、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）株式に関する投資判断は、本項及び本項以外の記載も併せて、慎重に検討した上で行っていただく必要があると考えます。また、本項は投資判断のためのリスクを全て網羅したものではなく、これら以外にも様々なリスクを伴っていることにご留意いただく必要があると考えます。なお、文中の将来に関する記載は、提出日現在においてＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が判断したものであります。
医薬品の研究開発は、初期の創薬研究から上市に至るまで長期間を要するとともに、上市までに多額の研究開発投資が必要となります。また、有用な薬効を確認できない場合や副作用など安全性への懸念が生じた場合には、研究開発の延長や中止の判断が行われるなど、研究開発には不確実性が存在します。一般に医薬品の開発の成功の可能性は、他の産業と比較して相対的に低いものとされております。このような一般的な状況のほか、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）はプラットフォーム型ビジネスモデルのため、研究開発の進行が、自社のみではコントロールできず、提携先の方針等によって左右される点、現時点でリード化合物最適化までの創薬研究プロセスを完遂した実績がない点がリスクとして挙げられます。
しかしながら、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、非臨床試験前の創薬研究を主な業務としており、製薬パートナーが行う非臨床試験以降の開発に係るコストを負担することはありません。また、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は現状ではプラットフォーム型ビジネスモデルのため、開発・上市まで進捗しなくとも短期の一時金、研究支援金、研究マイルストーンの事業収益を計上させるような契約を締結することにより、安定的な業績確保を可能となるようにしております。さらに、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の業務範囲である創薬研究は、その後の開発・販売と比較して期間が短く、「医薬品の研究開発」全期間と比較すると、リスクが限定されると考えております。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は複数の製薬会社と複数の創薬研究プロジェクトを実施することで、契約一時金、研究支援金、マイルストーン等の多様な収益を獲得してリスクを分散し、軽減するよう努めております。しかしながら、研究開発の不確実性がＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業、財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
医薬品業界は、研究、開発、製造及び販売のそれぞれの事業活動において、各国の薬機法やその他の関連法令、ガイドラインにより様々な規制を受けております。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、製薬会社との共同創薬研究で医薬品候補化合物を取得した場合、当該製薬会社に化合物の権利を導出する予定であり、かかる場合には薬機法等の規制の影響を直接受ける可能性は低いと考えております。しかしながら、導出先の法域で特殊な法規制が存在する場合、各国の薬機法等の規制に今後大きな変更が生じ、導出した化合物の薬事承認の取得等に影響が出たり、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が新たに規制の対象になった場合等には、計画どおりの事業収益が獲得できず又はＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）に体制整備等の負担が生じ、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業、財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、医薬品の開発、製造及び販売を行っておらず、製造物責任の影響を直接受けることは基本的にはありません。しかしながら、将来的には、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）から導出し提携先の製薬会社により開発・上市された医薬品について製造物責任の問題が生じた場合には、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は計画どおりの事業収益が獲得できない等によりＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の収益が影響を受ける可能性があります。また、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）にレピュテーションリスクが生じる可能性があるほか、想定外の副作用等が発生した場合にＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）に直接損害賠償請求等の訴訟が提起される可能性や提携先から損害賠償請求を受ける可能性があります。このように、提携先の製薬会社により開発・上市された医薬品について製造物責任の問題が生じた場合にはＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）も影響を受けることにより、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
医薬品の販売価格は、日本及びその他各国政府の医療保険政策など薬価に関する規制の影響を受けます。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、医薬品候補化合物を製薬会社に導出する方針であるため、これらの規制の影響を直接受けることはありません。しかしながら、今後、導出した医薬品候補化合物が最終的に医薬品として上市され、当該医薬品にとって想定外の薬価改定や医療保険制度の改定等が実施される等により、計画どおりの事業収益を獲得できなくなる可能性があり、あるいは中長期的に薬価が引き下げられた場合には、今後開始する共同創薬研究契約の条件が悪くなる可能性がある等により、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業、財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の創薬プラットフォームは、mRNA標的低分子創薬に必要な技術群をワンストップで提供します。特に、製薬会社のニーズの高い任意の遺伝子に対してmRNA上に種々の部分構造を発見し、ターゲット構造を定めることができる点に特徴があります。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は引き続き、新技術の開発等を通じて創薬プラットフォームの技術力強化に努めますが、競合する他社技術の発生によりＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の創薬プラットフォームの優位性が損なわれた場合や創薬プラットフォーム間での競争が激化する等した場合には、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業、財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、研究用資材を購入し研究を行っているため、研究用資材の調達先の多様化を進めており、現時点では、特定の調達先に依存しておりません。しかしながら、調達先における事故、生産地における災害発生等による被害、社会不安（テロ、戦争、感染症）等により、研究用資材の調達が困難になった場合や研究用資材が値上がりした場合には、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業、財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業展開上、第三者の権利や利益を侵害した場合、又は相手側が侵害されたと考える場合には、損害賠償等の訴訟を提起されるなど法的な紛争が生じる可能性があります。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は契約締結の都度、その内容を弁護士に相談し法的な紛争を回避するよう努めておりますが、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）と第三者との間に法的な紛争が生じた場合には、紛争の解決に労力、時間及び費用を要するほか、法的紛争に伴うレピュテーションリスクにさらされる等により、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業、財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、パートナーと共同創薬研究契約を締結し、共同で研究活動を行っております。各パートナーにおける経営環境の変化や経営方針の変更などＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が制御し得ない要因によって当該契約が解除された場合、あるいは研究が中断・中止・遅延となった場合には、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業戦略や事業計画が変更となり、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業、財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。また、相手先の事情等により共同創薬研究契約自体が締結できない場合も想定され、その場合にはＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業戦略や事業計画が変更となり、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業、財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、新潟薬科大学の研究室及びかわさき新産業創造センターのインキュベーション施設の一部を、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）研究所として使用しております。このため、両施設の使用ができなくなった場合には、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）研究所の移転を余儀なくされ、追加的な設備投資や賃借料の発生などによって、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、主にmRNA標的低分子医薬品の創薬研究を行っております。mRNA標的低分子医薬品は創薬標的の枯渇という業界の課題を解決できると考えられ、また、創出される低分子医薬品は製造法なども確立していることから、次世代創薬の本命ととらえる企業もあり近年は多くの企業の参入があります。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、当該市場が引き続き成長すると期待しており、今後も継続的に業界動向の情報収集に努め、経営環境の変化に応じた事業運営を行う方針です。しかし、創薬標的がmRNAであることによる毒性リスクなどが顕在化したり、mRNA標的低分子医薬品以外の有力な次世代創薬の開発等による医薬品市場におけるmRNA標的低分子医薬品の位置づけが変化したりすることにより、想定どおりにmRNA標的低分子医薬品市場が拡大しなかった場合や、共同創薬研究に係る提携先が想定どおりに見つからなかった場合には、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業、財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、事業運営上必要な特許権等の知的財産権の出願・取得を進めておりますが、現在出願中の全ての知的財産が登録査定を受けられるとは限りません。また、登録後も異議申立てや無効審判請求により、権利の一部又は全てが無効化されるなどの可能性があります。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は専門分野の弁理士・弁護士と連携しリスクの軽減に努めておりますが、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業運営上重要な特許権等が取得できない場合や権利の一部又は全てが無効化された場合には、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業、財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、第三者の知的財産権の侵害及び事業運営上第三者より使用許諾を受けた知的財産権の権利失効を、リスクとして認識し、専門分野の弁理士・弁護士と連携して、第三者の知的財産権の侵害や知的財産権の失効を回避するよう努めております。知的財産権の使用許諾については、許諾先との適切な契約締結により極力リスクを回避しておりますが、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が予期せずに権利失効した場合には知的財産権が独占して使用できなくなります。また、第三者の知的財産権の侵害については完全にＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）側で検知することは難しく、予期せず侵害した場合には、損害賠償請求、使用差止め、権利に関する使用料等の支払い請求等が発生します。このように、第三者知的財産権に関するリスクが顕在化した場合には、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業、財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業に関連した特許権等の知的財産権について、現在、第三者との間で訴訟やクレームといった問題が発生した事実はありません。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、専門分野の弁護士及び弁理士との連携を図って可能な限り特許侵害・被侵害の発生リスクを軽減する対策を講じております。
今後、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が第三者との間の法的紛争に巻き込まれた場合、弁護士等と協議のうえ、その内容によって個別に対応策を検討していく方針でありますが、解決に時間及び多大の費用を要する可能性があり、また、法的紛争に伴うレピュテーションリスクにさらされる等により、このような事象が発生した場合には、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の属する医薬品業界では、一般的に多額の研究開発資金を長期にわたって先行投資する必要があります。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、非臨床試験以降の開発を行っていませんが、創薬プラットフォームの技術力強化のために先行投資をしており、今後も事業拡大のため必要に応じて設備投資等に資金を投じていく方針です。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のプラットフォームビジネスに関して、コスト面では、主に研究開発費と販売費及び一般管理費が多くを占め、年度によって大きな変動はありません。しかし、将来は、プラットフォームビジネスと並行して、自社創薬ビジネスに取り組み、さらなる成長を目指すことを検討しております。そのような場合には追加で臨床試験等のコストが発生する可能性があります。収益面では、短期的にはプラットフォームビジネスをベースとした共同創薬研究契約に基づく、契約一時金収入、研究支援金収入、研究マイルストーン収入を確保しておりますが、将来、自社創薬ビジネスに取り組んだ場合は、ライセンス収入及び開発マイルストーン収入の獲得を目指します。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、自社創薬研究の要否及び今後の契約締結状況を鑑み、必要に応じて適切な時期に資金調達等を実施し、財務基盤の強化を図る方針ですが、適切な時期に資金調達ができない場合及び投資に比べ収益が小さい場合には、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業、財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が上場時の公募増資により調達する資金は、プラットフォーム事業の強化のみならず、上場後に計画している自社創薬に係る研究開発費、それらに関連する設備・人材への投資等に充当する方針です。しかし、研究開発活動の成果が収益に結びつくには長期間を要するうえに、研究開発投資から期待した成果が得られる保証はありません。その結果、調達した資金が期待される利益に結びつかない場合には、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、将来の事業拡大に伴い、増資を中心とした資金調達を機動的に実施していく可能性があります。その場合には、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の発行済株式数が増加することにより、１株当たりの株式価値が希薄化する可能性があります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）取締役、従業員及び社外協力者の意欲や士気を高め、また優秀な人材を確保する観点から、ストック・オプション制度を採用しています。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の発行済み新株予約権の権利が行使された場合には、新株式が発行され、１株当たりの株式価値は希薄化する可能性があります。今後も優秀な人材の確保のため、株式価値の希薄化に配慮しつつ同様のインセンティブ・プランを継続する可能性があります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は創業以来、株主に対する利益配当及び剰余金配当を実施しておりません。当面は、企業体質の強化及び研究活動の継続的な実施に備えた資金の確保を優先し、配当は行わない方針です。株主への利益還元については、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の重要な経営課題と認識しており、将来的には財政状態及び経営成績を勘案しつつ利益配当及び剰余金配当を検討する所存ですが、収益計上額の大幅な変動又は収益計上の時期の遅延等により、将来的な利益配当及び剰余金配当が遅れる可能性があります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の収益構造は、契約一時金、研究支援金及びマイルストーンの達成等に伴う収入が中心です。収益の変動性が高く、契約を想定通りに締結できなかった場合、想定通りに契約を締結できた場合であっても提携先とのその後の研究方針の不一致等により共同創薬研究契約等が解消された場合、その他、新規契約の契約一時金、進捗に伴うマイルストーン収入（ロイヤリティ収入）の契約金額や計上時期により、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、海外に拠点を置く製薬会社と共同創薬研究の締結を目指しております。また、共同創薬研究契約以外にも、海外拠点の弁護士事務所への相談等海外との取引が発生する可能性があります。これらの契約を締結し、また、取引が発生した場合には、外貨建取引の発生が見込まれることから為替変動リスクにさらされる可能性があります。したがって、急激な為替変動が生じた場合等には、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、医薬品等の研究を行う企業としては小規模組織であるため、各役職員が担当する業務及び責任範囲は相対的に広範となる場合が多く、退職あるいは休職等に対応する補充要員が十分でない環境にあります。今後の事業拡大に伴い、必要な人員補強を図っていきますが、十分な人員の確保又は教育ができる保証はなく、また、多くの人材流出等があった場合には、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、小規模な組織であります。自社ソフトウェアの開発は、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の創業者であり代表取締役社長である中村慎吾に多分に依存しております。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では、過度に特定の人物に依存しない組織的な経営体制の強化を進めておりますが、何らかの理由により、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）代表取締役社長中村慎吾をはじめとする特定の経営陣や責任者等がＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の業務に従事することが困難になった場合には、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業、財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、製薬会社の創薬ターゲットに関する情報をはじめ、社内外の技術、事業開発等に関する機密情報を有しています。これらの情報の外部への流出を防止するため、セキュリティシステムの継続的な改善を図るとともに、情報の取り扱いに関する社員教育、情報へのアクセス権限管理、及び内部管理体制の強化に取り組んでいます。しかしながら、予期せぬ事態により情報が流出する可能性は否定できず、このような事態が生じた場合には、社会的信用の失墜を招くなど、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業、財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、東京都品川区に本社、神奈川県川崎市幸区に基礎研究部門である研究所、及び新潟県新潟市秋葉区に応用研究部門である研究所をそれぞれ設置しております。現所在地の周辺地域において、地震、噴火、水害等の自然災害が発生し、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）設備の損壊、各種インフラの供給制限等の不測の事態が発生した場合には、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業、財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、新型コロナウイルス感染症の感染拡大を契機に、役職員に感染リスクの軽減及び安全確保を目的として在宅勤務、時差出勤の推進、及びオンラインミーティングの活用を推進しております。しかしながら、将来的に新型コロナウイルス感染症やその他の感染症の感染拡大等により、本社・研究所の活動に影響が生じた場合には、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業、財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、法令等諸規則が遵守されるよう、役職員に対するコンプライアンスの徹底に関する教育・啓蒙等を行っておりますが、こうした対策が必ずしも有効に機能するとは限りません。法令違反等が発生した場合や事故や不正等を役職員が起こした場合、損失の発生、行政処分やＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の社会的信用の失墜を招くこと等により、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業、財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、2016年11月に設立された社歴の浅い企業であります。Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、豊富な経験を有する経営陣及び各部門責任者により運営されているものの、企業としては未経験のトラブルが発生する可能性は否定できず、その場合の組織としての対応能力については、一定のリスクがあり、そのような未経験のトラブルが発生した場合には、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業、財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）並びにＶｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の関係者及び取引先に対する否定的な風説や風評は、それが正確な事実に基づいたものであるか否かにかかわらず、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の社会的信用に悪影響を与える可能性があります。マスコミ報道、アナリストレポート又はインターネット上の書き込み等によりこうした事態が発生した場合には、Ｖｅｒｉｔａｓ Ｉｎ Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業、財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。
※金融庁に提出された有価証券報告書のデータを使用しています。
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