Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）（130a）の事業内容、事業の状況や経営戦略、事業等のリスクについて

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Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）(130a)の株価チャート　Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）(130a)の業績　沿革　役員の経歴や変遷

３ 【事業の内容】Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は「どんな疾患の患者さまも治療法がないと諦めたり、最適な治療が受けられないと嘆いたりすることのない、そんな希望に満ちたあたたかい社会」を実現し発展させるため、AI創薬によってメッセンジャーRNA（mRNA）を標的とする各種医薬品の創出に取り組んでいます。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）はこれまで、インフォマティクスと実験技術を融合させmRNAへの創薬を可能とする独自の創薬プラットフォームibVISⓇを用いておりましたが、その基礎となる複数のルールベースAIを抜本的に改良し、あわせて新たにデータ駆動AIも複数実装することによりバージョンアップを図ったaibVIS（エイアイビス：以下「aibVISプラットフォーム」と表記）として、より効率的かつ確実なmRNA標的創薬を可能としております。mRNAを標的とする低分子創薬は、医薬品市場において最大のセグメントを形成する低分子医薬品をもって、従来のタンパク質を標的とする創薬技術では狙うことが難しかった様々な疾患にも対応可能な新しい創薬アプローチで、アンメット・メディカル・ニーズ（有効な治療薬や治療法がなく未だ満たされない医療ニーズ）の充足に貢献することが期待されます。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、mRNA標的低分子創薬により、より多くの医薬品を患者さまにお届けするため、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）独自のaibVISプラットフォームを活用し、複数の製薬会社と共同でmRNA標的低分子医薬の創薬研究を進める「プラットフォーム型」のビジネスを展開しております。加えてＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、自社でパイプラインを保有する「パイプライン型」のビジネスを展開しており、現在、核酸医薬品の自社創薬研究に取り組んでおります。核酸医薬品は、医薬品市場において最も成長率が高いセグメントと見なされています。aibVISプラットフォームの応用により迅速な創出が可能であり、主に希少疾患のアンメット・メディカル・ニーズの充足につながることが期待されます。なお、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業セグメントは創薬プラットフォーム事業のみの単一セグメントであります。 (1) 事業の背景現在の医薬品市場は、主に疾患の原因となるタンパク質（以下「疾患関連タンパク質」という）に直接結合し、その機能を制御することで異常な働きを止める医薬品（低分子医薬品、抗体医薬品※６など）が主流です（図１）。しかし、これらの医薬品が創薬標的として狙うことのできる疾患関連タンパク質の数はもともと限られており、長年にわたる医薬品の研究開発※７の結果、新薬開発が求められている医療ニーズの高い疾患に対して新たに医薬品を創出することが難しくなっています。このように、創薬標的となりうる疾患関連タンパク質が限られてきている現状、すなわち「創薬標的の枯渇」が、製薬業界共通の課題となっています。mRNAは、DNA※８から個々のタンパク質の遺伝情報を書き写した個々のタンパク質の設計図です。疾患関連タンパク質の設計図であるmRNAを制御することができれば、疾患関連タンパク質の機能を医薬品で直接制御する場合と同様に、その疾患を治療することが可能になり、これまで創薬標的とできなかったタンパク質を標的にできることから、「創薬標的の枯渇」の解消につながることが期待されます（図１）。mRNAを標的とする医薬品は、核酸医薬品によって実現されています。核酸医薬品は研究開発期間を短くできる可能性があり、患者数が少ない希少疾患の治療に適しています。しかし、経口投与が難しく、製造コストが高いため、多くの患者さまに広く治療を提供するには適していないと考えられます。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、低分子医薬品のように経口投与が可能で患者さまの負担が少なく、開発・製造技術が確立している安価で供給に問題がない医薬品でmRNA標的創薬を実現することが製薬業界の真のニーズであり、そのためmRNA標的低分子医薬品は今後の大きな市場になる可能性があると考えております。それにもかかわらず、mRNA標的低分子医薬品はこれまでほとんど創出されておりませんでした。低分子創薬では、創薬標的全体の構造を精密に解析し、創薬標的上に低分子医薬品が結合して薬効を示すことが期待できる構造を最初に特定すること（このプロセスを、以下「ターゲット探索」という）が重要です。しかしながら、mRNAは１つの決まった構造をとらず、創薬研究を始める際に精密な構造の解析を行うことが困難であるため、mRNAを創薬標的にして低分子創薬を実施することは難しいという業界の認識がありました。このような状況において、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の創業者である中村が2000年代前半より技術開発してきたインシリコ※９RNA構造解析技術により、mRNAを創薬標的としたターゲット探索が可能になり（詳細は「(2) Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業領域 ③ aibVISプラットフォーム」を参照）、ターゲット探索の結果を活用した実用的な低分子化合物のスクリーニング※10法と合わせて、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の創薬プラットフォームの基礎となっていました。そして現在、ibVISⓇの根幹をなす複数のルールベースAIを抜本的に改良しつつ、起業後に実施した社内研究および製薬会社等との共同研究によりRNAに関する独自の解析データを蓄積し、そのデータを利用するデータ駆動AIを装備することにより、AIと生物学を組み合わせた創薬プラットフォームaibVISに発展させています。 図１. 現在の主な医薬品市場（タンパク質標的医薬品）とＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が取り組む今後の成長市場（mRNA標的医薬品） (注) mRNA標的低分子医薬品の研究開発は世界的に見てもほとんどが研究段階であり、 本創薬で上市された低分子医薬品はありません（2025年12月末現在）。 mRNAを標的とした創薬（低分子医薬品及び核酸医薬品）は、タンパク質を標的とした従来の創薬手法では医薬品の研究開発が不可能もしくは困難であった様々な疾患に適用できる潜在性を秘めています。そして疾患関連タンパク質において大きな割合を占めるブルーオーシャン（競争相手のいない又は競争相手の少ない未開拓な市場）を開拓できる創薬アプローチであると考えております（図２）。特に、mRNA標的低分子創薬は、患者さま、製薬業界及び医療経済的な観点からも社会に望まれる低分子医薬品の創出に取り組めることから、次世代創薬の本命の一つとして期待されています（詳細は「第２ 事業の状況 １ 経営方針、経営環境及び対処すべき課題等 (4) 経営環境」を参照）。 図２. mRNA標的創薬によるブルーオーシャン開拓の可能性 出典：The Human Protein Atlas, DrugBank, KS analysis, 2018 をもとにＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）にて作成 現在の医薬品市場の中心の一つであるタンパク質標的低分子医薬品とその創薬標的であるタンパク質の関係は、ちょうど「鍵」と「鍵穴」の関係に例えられ、低分子創薬とは、創薬標的上に「鍵穴」を探索し、様々な工程（「鍵候補」を見つけるスクリーニングなど）を経て「鍵穴」にピタリとはまる「鍵」を創出する一連のプロセスであると言えます（図３）。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、独自のインシリコRNA構造解析により、多くのmRNA上には局所的に低分子医薬品（「鍵」）が結合できる構造（「鍵穴」）があること（Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では、mRNA上に局所的に存在する構造を「部分構造」、そのうち標的として定める構造を「ターゲット構造」と呼んでおり、「鍵穴」は「ターゲット構造」に該当します）、しかも多くの場合、複数の「鍵穴」が存在することを見いだしました。また、これらの「鍵穴」に対して「鍵候補」を見つけるためにＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が独自改良したスクリーニング法の確立等により、従来のタンパク質標的低分子創薬と同様に、新しい創薬アプローチであるmRNA標的低分子創薬の実施が可能になっています（図３）。 図３. 低分子創薬のターゲット探索（鍵穴の探索）とスクリーニング（鍵候補を見つけるプロセス）(注１) 様々な化合物の中から一定の基準を満たす化合物を選択するためのプロセス（鍵穴に対して鍵候補を見つけるプロセス）(注２) スクリーニングで一定の基準を満たした化合物（鍵候補） (2) Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業領域Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、インシリコRNA構造解析技術をはじめとした複数のルールベースAIと創薬技術（biology）を統合したaibVISプラットフォームを活用したmRNA標的創薬を主事業としており、製薬会社との共同創薬研究等を通じて、mRNA標的低分子医薬品の創出に取り組むとともに自社による核酸医薬創薬にも取り組んでいます。その他、将来の事業の多角化のため、インシリコRNA構造解析技術を応用した農薬事業への取り組みや、オンリーワンとなる核酸医薬品の創出の際に核酸医薬品の根本的な課題克服を目指したドラッグデリバリーシステムの事業化についても進めています（図４）。 図４. Veritas In Silicoの事業領域 私たちの体は、各部位の機能に応じて、その機能を発揮するために必要なタンパク質で構成されています。各部位の細胞内では、細胞の核の中にあるDNAがもつ全ての遺伝情報から必要なタンパク質の遺伝情報のみがmRNAに書き写されます（転写）。mRNAは核内から外に運び出された後、リボソーム※11というタンパク質合成機構によってタンパク質の合成の設計図として用いられます（翻訳）。翻訳の際、まずリボソームが一本のひも状であるmRNAの一方の端（５'末端）に取り付き、このリボソームがもう一方の端（３'末端）に向かって進行しながらmRNAの遺伝情報を読み取り、遺伝情報に対応するアミノ酸（タンパク質の構成要素）をつなげていくことでタンパク質が合成されます（図５）。このように、mRNAは私たちの体に必要なタンパク質の設計図として体内に存在しています。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、そうした設計図であるmRNAに対する創薬として、低分子医薬品創薬と核酸医薬品創薬を行っています。低分子医薬品は、製造コスト（変動費）が低い一方、医薬品候補化合物を取得するまでの研究期間と費用（固定費）は高くなる傾向があります。核酸医薬品は、製造コストが高い一方、医薬品候補化合物を取得するまでの研究期間と費用は低減される傾向があります。すなわち、低分子医薬品が患者数の多い慢性疾患や一般疾患に治療を提供することに適しているのに対して、核酸医薬品は患者数の少ない希少疾患に治療を提供することに適しています。 ①　mRNA標的低分子創薬ａ mRNA標的低分子医薬品の作用メカニズムＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のmRNA標的低分子創薬では、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）独自のAIにより、ある程度安定で存在確率の高い（低分子化合物が結合しうる）部分構造をmRNA上に見いだしてターゲットとし、そのターゲット構造に結合し安定化する低分子医薬品を見出します。そしてその低分子医薬品がより強固でほどけにくい構造体をmRNA上に構築することで、リボソームによる（そのmRNAという設計図に対応した）タンパク質の翻訳を阻害もしくは制御することを狙っています。これにより、疾患の原因となる疾患関連タンパク質の生成を抑えられれば、従来の低分子医薬品や抗体医薬品等で直接疾患原因タンパク質の機能を阻害もしくは制御する場合と同等の効果が得られると考えています。（図５） 図５. mRNA標的低分子医薬品の作用メカニズム (注) 通常、ある程度安定なmRNA構造があっても、リボソームは構造をほどいてタンパク質を合成する。ある程度安定なmRNA構造が低分子医薬品によってより安定で強固になると、リボソームは構造をほどけずタンパク質の合成がストップする。 ｂ　Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のmRNA標的低分子創薬の特徴 ― 研究開発 ―一般的に医薬品の研究開発は、創薬標的を決定した後、医薬品候補化合物※12を創出するまでの創薬研究（研究段階）、非臨床試験、臨床試験、承認取得（開発段階）を経て、完了までに長い年月を要します（表１）。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が製薬会社と実施しているmRNA標的低分子創薬では、従来のタンパク質標的低分子創薬と標的は異なりますが、最終目的物は同じ化学的特性をもつ低分子化合物であることから、表１に示す創薬研究以外の非臨床試験、臨床試験、承認審査、さらには承認後の製造・販売で必要となる技術及びインフラは従来の低分子創薬と共通しています。mRNA標的低分子創薬で臨床試験以降の開発に進んでいる例は世界的にみてもまだ限られておりますが、化学的特性が従来の低分子創薬の医薬品候補化合物と同等であることを鑑みると、開発以降のリスクや成功確率は概ね従来の低分子創薬の医薬品候補化合物と同程度であると考えられます。また、低分子医薬品の場合には開発ガイドラインも確立されているため、開発段階以降の障壁は他の新規創薬技術と比較して小さいと考えられます。以上のことから、mRNA標的低分子創薬で重要なことは、医薬品として十分な効果・安全性等を示す医薬品候補化合物を創出するまでの創薬研究であると言えます。 表１. 一般的な医薬品の研究開発プロセス プロセス期間主な内容研究(注1)創薬研究２～４年創薬標的を決定した後、医薬品候補化合物創出までの創薬研究開発(注2)非臨床試験３～５年ヒトに用いる臨床試験を前提に、実験動物等を用いて有効性及び安全性等を国際的な基準のもとで最終確認する試験臨床試験３～７年第I相少数の健康な方を対象に安全性等を確認する試験第II相少数の患者さまを対象に有効性及び安全性を探索的に確認する試験第III相多数の患者さまを対象に有効性と安全性を検証的に確認する試験承認審査１～２年各国の規制当局による審査 (注１) 研究は、医薬品として十分な効果・安全性等を示す医薬品候補化合物を創出するまでの段階(注２) 開発は、創薬研究で取得した医薬品候補化合物の効果・安全性等を規制当局に証明していく段階 ｃ　Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のmRNA標的低分子創薬の特徴 ― 薬物動態・安全性 ―医薬品の創薬研究では、疾患関連タンパク質の機能を抑制する効果など、医薬品の主作用（薬効）だけではなく、医薬品が投与されてから血中へ吸収されるか、血中から目的とする組織・細胞へ移行するかといった点や（分布）、医薬品が体内で代謝や排泄される過程、さらには安全性を確保するための毒性の低減、といった様々な課題について検討し、最適化する必要があります（医薬品を投与してから「吸収」「分布」「代謝」「排泄」される過程を「薬物動態」という）。mRNA標的低分子創薬の創薬研究においても同様に薬物動態や安全性等の検討・最適化が必要ですが、従来のタンパク質標的低分子創薬と比べてmRNA標的低分子創薬の研究過程に特有の検討課題は、細胞内で標的とするmRNAに作用して疾患関連タンパク質を減少させられるかという「細胞内での効果」の工程のみであり、それ以外は従来の低分子創薬と共通しています。つまり、創薬研究段階におけるmRNA標的低分子創薬の新規創薬技術として特有のリスクは、概ね「細胞内での効果」が得られるか、という点になります。もちろん他の工程にもリスクはありますが、そのリスクは従来の低分子創薬と同様であると考えられ、この点については、長年の創薬研究を通じて各製薬会社には技術やノウハウが豊富に蓄積されています。逆に言うと、「細胞内での効果」は十分にあっても、従来の低分子創薬と同じ薬物動態や安全性の課題により、創薬研究が中断するリスクがあります。そのため、mRNA標的低分子創薬により患者さまに医薬品を届けるためには、従来の低分子創薬を通じて蓄積された各製薬会社の技術やノウハウが重要です。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では、mRNA標的低分子創薬により患者さまに医薬品を届けるためには、より多くの製薬会社と共同創薬研究を実施することが重要であると考え、「プラットフォーム型」のビジネスに注力しています（詳細は「(3) ビジネスモデルの特徴」を参照）。aibVISプラットフォームを活用したＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）と製薬会社との共同創薬研究において、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が担当するのは表１の創薬研究の中でも標的とする「細胞内での効果」に関するものであり、「ターゲットの探索」「スクリーニング」「ヒットtoリード」「リード化合物最適化」で構成されます。それ以外の薬物動態や安全性研究、動物を用いた化合物の効果を検証するための実験、非臨床試験以降の開発段階については、従来の低分子創薬での経験や知見が豊富な提携先の製薬会社にて実施されます（製薬会社との役割分担の詳細は、「③ aibVISプラットフォーム ｂ ワンストップで医薬品候補化合物まで取得」を参照）。 ②　mRNA標的核酸医薬創薬Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のAI創薬は、mRNAの構造を詳細に解析できるという一般性から、核酸医薬品の創出への応用が可能です。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、自社でパイプラインを保有するハイブリッド型ビジネスにビジネスモデルを転換しており、mRNA標的低分子創薬に続く事業として、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）単独で実施可能な核酸医薬品の創出に向けた取り組みを進めています。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では、これまで理論的な配列設計が困難とされてきた核酸医薬品の一種であるアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）※13の配列設計にインシリコRNA構造解析を応用します。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のインシリコRNA構造解析により、短期間で医薬品候補化合物となるASOを取得でき（Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では最短８カ月で取得）、その結果研究開発費を抑えることが可能になると考えております。加えて、後述するＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）独自のドラッグデリバリーシステム 「Perfusio （パーフュージオ）」を用いて、抜本的な臨床試験期間の短縮とコストの削減を目指します。自社パイプラインの対象疾患については、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の株主価値の向上につながるかどうかを基準に、オンリーワンとなる医薬品の創出のために具体的な検討を開始しています（詳細は「d パイプライン創出と開発の方針」参照）。 ａ　核酸医薬品の作用メカニズムＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のmRNA標的核酸医薬創薬では、mRNA上に核酸医薬品が効果的に結合しうる部分構造をＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）独自のAIにより見いだしてターゲットとし、そのターゲットに対応するASOを創出します。ASOがmRNA上のターゲットに結合すると、それを異物であると認識するRNase HがmRNAを切断します。これにより、疾患の原因となる疾患関連タンパク質の生成を抑えられれば、従来の低分子医薬品や抗体医薬品等で直接疾患原因タンパク質の機能を阻害もしくは制御する場合と同等の効果が得られると考えています(図６)。 図６. mRNA標的核酸医薬品の作用メカニズム(注) mRNAに対してASOが結合すると、それを異物とみなすRNase Hによって認識されてmRNAが切断される。mRNAの切断によって、疾患関連タンパク質の生成は終了させられる。 ｂ　核酸医薬品創薬の特徴 ― 研究開発における三つの課題とＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）独自の解決策 ―核酸医薬品が臨床試験を終え、承認申請を経て実際に販売に至った例はこれまでのところ限定的です。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では「 第II相試験終了後、 第III相試験を開始・終了し、申請等を終えて市場に出る」までの確率は、低分子医薬品がおおむね40-50%程度であるのに対し、核酸医薬品は８-10%程度にすぎないと分析しています。つまり、核酸医薬品における最大の課題の一つは、第III相試験で初めて明らかになる毒性（「毒性」）です。具体的には、タンパク質への予測不可能な結合による毒性や、ヒトにおいては重篤になってしまう核酸医薬品に施された各種化学修飾による化学毒性が挙げられます。加えて、第III相試験を始められないことも上記の確率を下げています。すなわち、第III相臨床試験という商業レベルと同じ大きさで始まる製造によってようやくわかってくる商業生産時の製造コスト（「製造」）、および第III相臨床試験前に行われることの多いバイオテクが持つ核酸医薬品の製薬会社へのライセンスアウトの不調（核酸医薬の事業領域の「魅力））だと考えております。核酸医薬品を市場に出すためには、臨床後期に判明するこれらの三つの課題を回避ないし解決することが最も重要というのがＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の考え方です。 これら「毒性」「製造」「魅力」の三つの課題に対し、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）はこれまでシンプルなASOを創出することで毒性と製造コストを抑え、その結果として競合品があっても価格競争力の面で魅力を持たせる方針でした。日本の規制当局との議論を通じて、この方針の有効性を確信しております。加えて2025年には、この考え方をさらに一歩進めることとしました。すなわち、シンプルなままで薬効等をさらに向上させるECM型核酸医薬品という新たな方法論を創出しました。さらに、QbD（Quality by Design）の考え方を採り入れ、医薬品を創出する時点から製造に難点がないかを検討して品質向上や製造コストダウンを図るとともに、三菱ガス化学株式会社と核酸医薬の製造検討を初期段階から行うことにより臨床試験に入る確度とスピードを上げる方針としました。そして、今まで医薬品を特異的に届けることが難しかった臓器に効率的に医薬品を届け、また回収できるドラッグデリバリーシステムとしてPerfusioの実用化に取り組んでおり、これをもってアンメット・メディカル・ニーズを抱える疾患に対して核酸医薬品を創出することで、核酸医薬品の事業領域の魅力を高めようと考えております。これら三つの施策は、どれ一つ矛盾することなく、核酸医薬品が直面する三つの課題を解決するものと考えています（図７）。 図７．核酸医薬品の創薬研究で検討が必要な課題 c Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の核酸医薬品創薬の特徴 ― 開発期間の短縮による株主価値向上へ ―Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が主として自社で実施している核酸医薬品創薬では、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）独自のAI創薬によって医薬品そのものを直接設計できます。そのことによって研究期間を大幅に短縮することができます。開発期間においては、少ないながらも核酸医薬品に関する許認可が進んでいることから、開発ガイドラインも確立されつつあるため、開発段階以降の障壁は他の新規創薬技術と比較して小さいと考えられます。また、希少疾患に対する開発期間は一般的に短くなる傾向があります。また、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では、主として核酸医薬品のドラッグデリバリーに用いることができるPerfusioの実用化に取り組んでいます。これは、血管用のカテーテルを用いて特定の疾患臓器に動脈側と静脈側の双方からアクセスし、患者さまの体内において対象の臓器を独立させ、医薬品を灌流するというシステムです。このシステムを使う事で、通常のドラッグデリバリーと異なり、医薬品を対象の臓器に直接届け、そしてそれらを対象の臓器から回収することができます。これは、これまで先進医療として行われていた閉鎖循環療法でもみられる発想で、非常に治療効果が高いだけでなく副作用を軽減できることが知られています。この対象臓器を的確に選び、さらに最後に本治療を終了した際に全身への漏出を極限まで抑えることにより全身への医薬品の暴露をほとんどなくすことができれば、医薬品の開発期間を大幅に短縮することが期待できます。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では2026年１月に専属部署として新規事業開発室を設置し、このPerfusioの実用化と開発期間の短縮の試みに取り組んでいます。このPerfusio実用化により、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が取り組む核酸医薬品のパイプラインの研究開発期間とそのコストを削減し、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の株主価値の向上につなげることを目指します。 d パイプライン創出と開発の方針自社パイプラインの対象疾患については、特に市場性を重視することで、現在の株主価値に資する現在価値の高いものを選定する方針です。すなわち、(i)将来価値の総額が大きく、(ii)販売開始までの期間が短く、そして(iii)直近のコストを低減させる施策を採れるものです。これら三つの観点は、将来の医薬品の価値を販売開始までの期間や成功確率からディスカウントキャッシュフロー（DCF）法により現在の価値に換算する際、高い現在価値を形成するために重要です。市場性を基準に自社パイプラインを選定することは、製薬会社にとって事業性の高い魅力あるパイプラインを創出することにもつながります。これにより、将来的に行うパイプライン導出の成功確率も高まることが期待できます。さらに、Perfusioを利用することで、これまでに核酸医薬品を適用できると考えられていなかった疾患臓器に対する核酸医薬品を創出することができれば、アンメット・メディカル・ニーズに応えるだけでなく高い事業性を持つパイプラインが創出でき、製薬会社への円滑なライセンスアウトが期待されます。今後は、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が創出するパイプラインの現在価値がＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の株主価値に織り込まれるように、パイプラインの創出と開発に関する情報は適時適切な開示等に努めます。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）においては、三菱ガス化学株式会社とＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）で権利を共同保有する自社パイプラインにおいて、三菱ガス化学株式会社に共同研究費の一部を負担いただいております。これは、これまで研究初期段階ではあまり注目されてこなかった、核酸医薬品の商業生産時の製造権を、共同研究開始時点より三菱ガス化学株式会社が保有することを確約することによりマネタイズを図ったものとなります。以上の方針にもとづき、製造コストを低減しつつ、毒性リスクを第III相試験に持ち越さず、さらに隠された市場性の問題にも対応することで、アンメット・メディカル・ニーズにお悩みの患者さまにまで医薬品として届く可能性の高いパイプラインの創出に取り組みます。 ③ aibVISプラットフォームａ 多種多様な疾患に適応可能Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、これまで国内外の多くの製薬会社に、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のibVISⓇプラットフォームの創薬技術及びデジタル技術を紹介してきました。これらの製薬会社より、ibVISⓇプラットフォームでmRNA標的低分子創薬を実施したいと開示をうけた創薬対象遺伝子の数は既に100を超え、そこから推定される疾患領域は、がん領域、中枢神経、各種希少疾患の順に多く、その他は循環器疾患、免疫疾患、感染症など多種多様です（図８）。これは、製薬会社という創薬の専門家から見て、ibVISⓇプラットフォームが様々な疾患に適応可能と理解されていることを示唆するものとＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では分析しております。中でも市場の大きいがん領域の割合が突出しており、医薬品が血液脳関門（神経細胞に影響のある物質をブロックする保護システム。Blood Brain Barrier；BBB）を通過する必要のある中枢神経疾患の割合ががん領域に続いております。これらは、製造コストが低く巨大な市場にも供給可能であり、BBBを通過できる低分子医薬品の強みを活かせる疾患領域であると考えられます。この特徴は、AI創薬をより推進したaibVISプラットフォームにおいても変わりません。 図８. 創薬対象遺伝子からわかるmRNA標的低分子創薬の適用疾患領域(注) 2025年9月末現在において製薬会社から開示された創薬対象遺伝子に基づきＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）にて作成 ｂ ワンストップで医薬品候補化合物まで取得Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のaibVISプラットフォームは、mRNA上に存在する低分子医薬品の「鍵穴」の候補となる部分構造を網羅的に解析し、その中から標的に適した「鍵穴」すなわちターゲット構造を定める「ターゲット探索」から、数多くの低分子化合物の中からターゲット構造に対して結合が認められる化合物を実験的に選択する「スクリーニング」、スクリーニングで取得したヒット化合物※14とターゲット構造の結合の強度や結合の特徴を詳細に検証する「ヒットtoリード」、ヒットtoリードにより取得したリード化合物※15を医薬品レベルにまで効果を高める「リード化合物最適化」により、最終的に非臨床試験以降に進める医薬品候補化合物を取得するまで、mRNA標的低分子創薬に必要な全ての創薬技術とデジタル技術を備えているとＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は考えております（図９、表２）。さらに、それらの創薬技術とデジタル技術が単に個々の技術としてではなく、一つの創薬システムとして統合されており、各製薬会社はaibVISプラットフォームを活用することで、mRNA標的低分子創薬で直面する多くの課題をワンストップで解決することが可能になるとＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は考えております。特にＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の「ターゲット探索」は、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が独自開発したルールベースAIを活用したインシリコRNA構造解析ソフトウェアMobyDickⓇにより、製薬会社が任意に選択したmRNAから高速かつ正確に複数のターゲット構造を探索することが可能であり、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の競争優位性の一つとなっています。この優位性は、数多くの製薬会社と共同研究あるいは共同創薬研究を行ってきたＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）において、製薬会社の真のニーズに応える挑戦を通じてさらに強化されています。 図９. 創薬技術とAIを備えたワンストップAI創薬プラットフォーム （注）共同創薬研究において製薬会社は、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が技術供与したスクリーニング法を使ったスクリーニングの実施及び細胞実験を主に担当します。加えて製薬会社側では、化合物の合成展開※16、薬物動態及び安全性研究、化合物の効果を検証する動物実験などが実施されます。 表２. aibVISプラットフォームの創薬技術とAI 創薬研究プロセス内　　容ターゲット探索・NCBIデータベースよりmRNA配列データ取得創薬対象とするmRNAを定め、NCBI※17（National Center for Biotechnology Information；国立バイオテクノロジー情報センター）の遺伝子データベースよりmRNA配列データを取得します。・コンピュータによるmRNA構造解析独自のRNA構造解析ソフトウェア「MobyDickⓇ」により、創薬対象に定めたmRNA上の部分構造を網羅的に解析します。・コンピュータによるターゲット構造の評価「MobyDickⓇ」に含まれる熱力学のエネルギー計算により、存在確率及び安定性の高い部分構造の中からターゲット構造候補を探索します。・NMRによるターゲット構造の確認ターゲット構造候補の妥当性を主としてNMR※18 (Nuclear Magnetic Resonance；核磁気共鳴)により実験的に確認し、ターゲット構造と定めます。・実験的スクリーニング系の確立次のプロセスのスクリーニングで、各種低分子化合物とターゲット構造の結合を検出するため、蛍光性のある物質を目印として付けたターゲット構造を合成し、そのターゲット構造がmRNA構造解析どおりの構造を実際に取っているか、スクリーニングで正常に動作するか等を実験的に確認します。 [製薬会社との役割分担]Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）協力のもと製薬会社が創薬対象とするmRNAを定めた後の工程は、全てＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）で担当します。 創薬研究プロセス内　　容スクリーニング・化合物ライブラリーの設計・準備製薬会社が保有する莫大な数の化合物を収める化合物ライブラリーからスクリーニングにかける化合物を選定します（フォーカストライブラリー）。・スクリーニングFRET※19（Fluorescence Energy Transfer；蛍光共鳴エネルギー移動法）による一般的なスクリーニング法を定量的解析ができるように改良した、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）独自のqFRET※20（Quantitative Fluorescence Energy Transfer；定量的蛍光共鳴エネルギー移動法）により、数万から数十万の低分子化合物の中から、陽性を示す（ターゲット構造への結合が検出された）化合物（ヒット化合物）を取得します。・統計解析高精度かつ定量的なスクリーニング及びスクリーニングの結果得られるデータの統計解析を可能とするために、複数の自社製作ソフトウェアとルールベースAIであるplot2tm、Guppy および Viper を利用します。 [製薬会社との役割分担]Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）協力のもと製薬会社が化合物ライブラリーの設計と準備をします。スクリーニングは製薬会社もしくはＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）、あるいは両者で実施します。ヒットtoリード・細胞実験による効果の測定スクリーニングで取得したヒット化合物の妥当性を検証するため、細胞レベルでの効果の確認を行います。・BLI/ITCによる結合の強度測定／NMRによる結合の特徴測定細胞実験にくわえて、BLI※21（Bio-Layer Interferometry；バイオレイヤー干渉法）、ITC※22（Isothermal Titration Calorimetry；等温滴定熱測定）などの熱力学的測定法※23、NMRなどの分光学的手法※24により、ターゲット構造に対するヒット化合物の結合の強度や特徴を解析します。・NMRによる結合の特徴測定NNMRなどの分光学的手法により、ターゲット構造と低分子化合物の結合の強度について確認するとともに、その結合の特徴を解析します。さらに、それぞれの低分子化合物の結合の特徴から、低分子化合物のグループ分けを行います。これについても、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のルールベースAI Snowpeaks が支援します。・量子化学※25計算上記の結果をもとに、ヒット化合物から次段階の化合物（リード化合物）を設計するために必要な量子化学計算を行います。・リード化合物取得上記の結果をもとに、ヒット化合物から次段階の化合物（リード化合物）を獲得するための基礎となる化合物を複数選択します。これらを出発化合物として化合物の合成展開及び本プロセスの検証を繰り返し、低分子医薬品として好ましい特性を持つリード化合物を獲得します。 [製薬会社との役割分担]細胞実験による「細胞内での効果」の測定は、製薬会社によって行われる事が多いものの、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）で実施する場合もあります。その他の解析については、基本的に全てＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が担当します。また、本段階の進展に伴い必要となる化合物合成（合成展開）は、主として製薬会社が担当します。 創薬研究プロセス内　　容リード化合物最適化・RNA-低分子の三次元構造決定ターゲット構造と化合物の複合体の三次元構造を、NMRやX線結晶構造解析※26により実測します。・量子化学計算による化合物最適化（医薬品候補化合物の取得）複合体の構造情報をもとにした量子化学計算を用いて医薬品を設計する手法等による化合物の最適化研究を行います。これにより、低分子医薬品としてリード化合物よりもさらに好ましい活性と物性を示す医薬品候補化合物の理論的創製が可能になります。・コンピュータによる副作用予測自社製作ルールベースAI search4loop を使ったインシリコ副作用予測により、ヒット化合物の副作用を規制当局への説明に使用可能なレベルで評価します。 [製薬会社との役割分担]複合体の構造解析と量子化学計算による化合物の最適化研究は、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が担当します。最適化研究に伴い必要となる化合物合成は、製薬会社が担当します。 ｃ mRNA標的低分子創薬を可能にするRNA構造解析ルールベースAImRNAは分子内で相互作用して立体構造をとる巨大分子であり、細胞内の環境下では１つの決まった立体構造をとらず、様々なパターンの構造をとってそれらが混在するという性質があります。よって、一般的に一定の構造をとるタンパク質を標的とする従来の創薬と同様の理論では、mRNA標的低分子創薬を実現することはできませんでした。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の中村は、約20年にわたる創薬研究の経験に基づき、１つの決まった状態をとらない事象を取り扱う統計力学※27理論及び熱力学※28理論がmRNAの性質を解析する上で有用な方法であることを見出しました。具体的には、統計力学理論によりmRNA上に局所的に存在する部分構造の存在確率を計算し、熱力学理論により各部分構造のエネルギー状態の計算から安定性・不安定性を評価します。このように、既存創薬の研究領域（化学～生物学）に統計力学理論及び熱力学理論を適切に応用することにより、mRNA上の各部分構造を存在確率や安定性・不安定などの各指標にもとづき定量的に評価する方法論を確立し、その結果、mRNA上にはいつも同じ構造を取ろうとする安定な部分構造が存在することを明らかにしました（図10）。 図10. mRNA標的低分子創薬実現への突破口 Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、こうした理論を実装することに加えて、製薬会社との共同研究等で得ることができた様々な知見等を組み込んだルールベースAI MobyDickⓇを構築し利用しています。MobyDickⓇにより、任意のmRNAから高速で網羅的に部分構造を発見し、低分子医薬品の標的に適したターゲット構造（一般的に、存在確率が高く安定であり、低分子化合物の結合が期待される部分構造）を定量的な評価にもとづき特定できるという強みを持っています。このターゲット探索の強みを活かして、製薬会社の幅広い創薬ニーズに応えるmRNA標的低分子創薬を可能にしています。 ｄ　高い達成率を誇るターゲット探索とスクリーニングＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のaibVISプラットフォームは、ターゲット探索とスクリーニングにおいて高い達成率を誇っています。製薬会社との共同創薬プロジェクトでは、これまでに製薬会社が選定したがん、中枢神経疾患、感染症等に関連するmRNAに対してターゲット探索を実施し、ターゲット探索で得られたターゲット構造に対して数万から数十万の化合物ライブラリーを使用した高速・高感度スクリーニング（qFRET）を実施しました。その結果、ターゲット探索の達成率は約98％、スクリーニングの達成率は約96％であり、結果的に創薬対象とするmRNAの選定から約94％の成功率でヒット化合物を取得しています（2025年12月末現在）。この手法は、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）で新たに開発したデータ駆動AIであるAISLARを用いることによって、数倍の効率化が期待できます（図11）。 図11. 高い達成率を誇るibVISⓇプラットフォームのターゲット探索とスクリーニング ｅ　ヒット化合物検証（細胞実験等）ヒット化合物を得た後は、化合物の「細胞内での効果」を確認するため、細胞実験にてヒット化合物が対象となる疾患関連タンパク質の発現量に与える影響を確かめます。これまでの製薬会社との共同研究では、様々なヒット化合物が細胞実験により対象となる疾患関連タンパク質を減少させている、すなわち「細胞内での効果」を示す結果が得られています（図12）。この効果を示す化合物の濃度は、この後の医薬品候補化合物の取得を目指した合成展開を開始するのに十分であるとＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は考えております。また、こうしたヒット化合物の特性は、aibVISプラットフォームの創薬技術に含まれるBLI/ITCによる結合の強度等の測定やNMRによる結合の特徴測定によっても確認されます。 図12．スクリーニングにより取得したヒット化合物の細胞内での効果検証（細胞実験結果） f　合成展開への支援　低分子創薬においては、スクリーニングで得られたヒット化合物を参考に、より高い細胞活性やより低い毒性を期待できる化合物を設計し合成する作業が、主としてパートナー企業で行われます（合成展開）。この合成展開によって得られた化合物を、ヒットtoリードのステップで使用した技術によってその特性を逐一確認して合成展開の方向性を定めます。またこの段階では、化合物の化学構造と細胞活性の関係性を意識することで、より効率的に合成展開を行うことになるため、構造活性相関を基礎としたコンピュータ支援ドラッグデザイン（SBDD）の使用が期待されます。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、このSBDDがRNAに対する創薬であっても実行可能であることを、NMRによる低分子化合物とRNAの作る複合体の三次元構造を取得することから始まり、量子化学計算を行って結合のエネルギーを明らかにするという先行例として示し、論文発表を行っております。今般、この先行例をさらに発展させてより効果のある化合物群を創出することについて、学会発表も行っています。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では、NMRに加えて、X線を用いて複合体の三次元構造を実測するX線結晶構造解析についても可能としております。また、社内研究によってRNAと低分子化合物の結合において、特に重要となる要素を把握しております。したがって、三次元構造を実測する以前から低分子化合物側の特徴だけを用いた量子化学計算によって合成展開に有用な情報を得る試みも可能としています。 ④　その他Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のAI創薬は、mRNAの構造を詳細に解析できるという一般性から、様々な応用が可能であると考えております。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、主事業のmRNA標的低分子創薬とこれに引き続く核酸医薬創薬にとどまらない、mRNA関連創薬への多角化についても視野に入れています。より具体的には、農薬への応用をすでに検討しています。同様に、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）パイプラインの開発段階での課題を解決するために作り出した Perfusio については、その応用範囲は核酸医薬品やＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）内にとどまることなく、一般的に製薬会社が開発を目指す細胞治療等の高価な治療にも及ぶと考えられます。したがって、Perfusio についても実用化と事業化の機会を狙ってまいります。このように、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は本業を中心とした多角化の機会を逃さない体制でおります。 (3) ビジネスモデルの特徴Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、これまでのプラットフォーム型ビジネスから、自社パイプラインも創出しつつプラットフォーム事業も営むハイブリッド型ビジネスに転換しています。自社パイプラインについては、今後具体化する際にパイプラインごとに個別具体的なビジネスモデルをご説明しますので、ここではプラットフォーム型のビジネスモデルについてご説明します。 ①　ビジネスモデルの概要Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、より多くのmRNA標的低分子医薬品を迅速に社会に届けるため、製薬会社の幅広いニーズに応える汎用性の高いaibVISプラットフォームを武器として、複数の製薬会社と多数の共同創薬プロジェクトを同時に進行させる「プラットフォーム型」のビジネスを展開しています（図13）。製薬会社との契約では、契約一時金、研究支援金にとどまらず、マイルストーン、ロイヤリティ等の対価を定めることにより、契約締結直後から長期的かつ継続した事業収益の確保を目指します。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は2025年度末時点において、プラットフォーム型ビジネスのもと、主な事業収益の源泉となる製薬会社との共同創薬プロジェクトを効率的に進めるため、アカデミアとの共同研究をはじめ、各種機関・企業と提携関係にあります（図14）。 図13. 創薬系バイオテク企業のビジネスモデル 図14. Veritas In Silicoの事業系統図(注) 製薬会社からＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）への対価の詳細は「②契約形式」をご参照ください。 ②　契約形式　プラットフォーム事業プラットフォーム事業では、製薬会社と医薬品候補化合物を取得するまでの創薬研究を共同で実施する共同創薬研究契約を締結することを基本としています（図15）。共同創薬研究契約では、製薬会社から創薬対象とする標的遺伝子の情報を受領後、その標的遺伝子ごとにプロジェクトを設定し、各プロジェクトの進捗状況に応じて一連の継続的な事業収益が得られるように規定しています（図15、表３）。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）と製薬会社の共同創薬研究契約に基づくパートナーシップ（以下、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）と共同創薬研究契約等に基づき、共同で創薬研究を実施する製薬会社を「パートナー」という）は、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）技術を用いてＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）とパートナーが共同で医薬品候補化合物を創出する創薬研究段階と、医薬品候補化合物の創製におけるＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）貢献部分をパートナーに譲渡し、パートナーが医薬品候補化合物の開発・販売を行うことでＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）に事業収益が発生する開発・販売段階で構成されます（図15）。各段階においてＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が計上する主な事業収益は以下の通りです。 図15. Veritas In Silicoの収益構造 表３. 主な事業収益の内容 事業収益名内容契約一時金契約締結時に一時金として受け取る事業収益研究支援金研究実施等に対する対価として創薬標的ごとに受け取る事業収益マイルストーン研究・開発・売上の進捗に応じて、事前に設定したイベントを達成した際に受け取る事業収益ロイヤリティ医薬品販売開始後に年間の売上高に応じて受け取る事業収益 ａ　創薬研究Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の共同創薬研究契約では、通常締結時にaibVISプラットフォームの使用に対する技術アクセスフィー等として「契約一時金」をパートナーより受領します。研究開始後、研究実施に対する費用支援・対価等として標的遺伝子ごとに設定された「研究支援金」を研究期間中毎年受領します。また、創薬研究中に追加的な研究が必要となる場合には、追加の「研究支援金」を標的遺伝子ごとに受領します。さらに、パートナーと事前にいくつかの研究達成目標、すなわちマイルストーンを設定し、当該マイルストーンを達成した場合には、パートナーより「研究マイルストーン」を受領します。 ｂ　開発・販売Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の共同創薬研究契約では、基本的に、創薬研究における成果のＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）貢献度に基づき、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が開発・販売において受領する「開発マイルストーン」、「ロイヤリティ」、「売上マイルストーン」等の経済条件についても以下のとおり規定しています。創薬研究で医薬品候補化合物を取得し、パートナーにより非臨床試験に進む判断がされた場合には、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）はこの段階で、最初の「開発マイルストーン」を受領します。その後、医薬品候補化合物の開発はパートナーに委ねられますが、パートナーによる開発が進み、臨床試験に移行した場合には、臨床試験の段階ごとに追加的に「開発マイルストーン」を受領します。さらに、最終的に医薬品として上市された場合には、売上金額に一定の料率を乗じて得られる金額を「ロイヤリティ」として受領します。加えて、上市された医薬品の年間の売上高が所定の売上額に達した場合には、「売上マイルストーン」を受領します。なお、2025年12月末現在において、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）とパートナーとの共同創薬研究は全て創薬研究段階であり、パートナーが単独で実施する開発・製造・販売にまで進んだ実績はありません。 ③　契約形式　パイプライン事業パイプライン事業では、医薬品候補化合物を取得するまでの創薬研究を自社で実施することを基本としています。社内でのアンメット・メディカル・ニーズのリストアップから始まる基礎検討によって、創薬対象とする標的遺伝子の情報を確定し、その標的遺伝子ごとに自社パイプラインプロジェクトを設定します（図15、表３）。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）技術を用いてＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が独自に行う医薬品候補化合物を創出する創薬研究段階においては、基本的には収益は発生しません。しかしながら、医薬品候補化合物が創製されたのちにその権利を製薬会社に譲渡する時点で導出契約を結ぶことになります。その導出契約においては、契約時に比較的大きな契約一時金が得られ、導入した製薬会社が医薬品候補化合物の開発・販売を行うことでＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）に事業収益が発生します（図15）。各段階においてＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が計上する主な事業収益は以下の通りです。 ａ　創薬研究および開発研究初期パイプライン事業では、医薬品候補化合物を取得するまでの創薬研究を自社で実施することを基本としています。したがって、この時点では基本的に収入はありません。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では早期の導出契約の締結を目指しますが、それを待たず研究開発段階を進めることとしています。これは、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）で研究開発を停止するとそこまで進んでいる医薬品候補化合物の価値は特許残存期間の減少と言う形で価値が減じてしまいますが、社内の研究開発を進めることで医薬品候補化合物の完成度をより高める事ができ、その結果将来の導出時により価値が増すことになるからです。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では、未だ開発段階に進んだ自社パイプラインはありませんが、すでにご説明したPerfusioの使用などによって開発期間の抜本的な短縮と開発コストの圧縮の実現に向けて取り組み始めています。　ｂ　開発・販売導出契約は、医薬品業界では一般的な取引です。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が今後行う導出契約においても、契約一時金に加え、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が開発・販売において受領する「開発マイルストーン」、「ロイヤリティ」、「売上マイルストーン」等の経済条件について規定されることになります。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）で創出した医薬品候補化合物を導出する際には、その権利全般を製薬会社に委譲します。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）はこの時点で、契約一時金を受領します。その後、医薬品候補化合物の開発は導出先製薬企業に委ねられますが、導出先製薬企業による開発が進み、非臨床試験から臨床試験に移行した場合には、臨床試験の段階ごとに追加的に「開発マイルストーン」を受領します。さらに、最終的に医薬品として上市された場合には、売上金額に一定の料率を乗じて得られる金額を「ロイヤリティ」として受領します。加えて、上市された医薬品の年間の売上高が所定の売上額に達した場合には、「売上マイルストーン」を受領します。なお、2025年12月末現在において、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）と導出先製薬企業との導出契約を締結した実績はありません。 ④　知的財産戦略（特許及びソフトウェア著作権）Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、aibVISプラットフォームの「ターゲット探索」と「スクリーニング」の特許による権利化と、自社製作の各種AIで構成されるデジタル技術の秘匿化により、プラットフォーム全体の独占性を二重に担保しております。 a　独占性Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）保有の特許「RNAの機能を制御する化合物のスクリーニング方法」により権利化した技術は、デジタル技術の「MobyDick２D」と創薬技術の「qFRET」です。主に、これらの技術を利用するibVISⓇプラットフォームの「ターゲット探索」と「スクリーニング」では、権利化した特許によって他社の利用を排除しつつ、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の優位技術として製薬会社に活用いただいています。2025年７月に米国において特許が付与され、これにより日本、欧州、米国の世界主要地域における権利が確保され、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）事業の独占性が一層担保されています。(図16) b　秘匿性創薬研究の各プロセスは、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が独自開発し継続的にアップデートしている大量のデータ解析や実験のサポートをする自社ソフトウェアと自社AIを使用することにより、はじめて実施可能となります。また、各プロセスに導入しているこれらデジタル技術により、並列処理による効率化と精度の高い創薬の実現にくわえ、製薬会社のニーズに応じた技術移転を容易とすることで、拡張性のある創薬が可能になっています。これらの技術には複数のルールベースAIが含まれておりますが、その定期的なアップデートに加えてすでにデータ駆動AIの創出も始まっており、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のAI創薬部分はより頑健性を高めております。 c　今後の特許戦略Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、2027年度までの中期経営計画期間中を「技術開発における第二の創業期」と位置づけ、積極的な技術開発を進めております。その成果として特許により防御すべき、さまざまな技術が創出されています。これらについては、積極的に特許出願するとともにその際に知財の範囲やビジネスの範囲を改めて検討することにより、収益の機会を逃さないようにしています。（図16） 図16. 2024～2025年の特許出願・取得状況 (4) プロジェクトの進捗状況① mRNA標的低分子創薬のプロジェクト（共同創薬研究）mRNA標的低分子創薬のプラットフォーム型ビジネスを展開するＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、多額の開発費を投入して少数の自社パイプラインを育てる代わりに、共同創薬研究のパートナー数を増やすとともに、各パートナーとのプロジェクトを進捗させることで、相乗的な事業拡大を図っています。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）はこれまでに、プラットフォーム型ビジネスの特徴を活かしたパートナーとの共同研究を通じてibVISⓇプラットフォームの技術力向上を達成し、より高収益の共同創薬研究契約の締結が可能になりました。現在、共同創薬研究のパートナー４社（東レ株式会社、塩野義製薬株式会社、ラクオリア創薬株式会社、武田薬品工業株式会社）とのプロジェクトが進捗しています。４社とのプロジェクトで最も進んでいるプロジェクトは、現在「ヒットtoリード」の後半「リード化合物創出」段階を実施中です（図17）。 図17. 共同創薬研究中の製薬会社のプロジェクト進捗状況(注) 東レとの共同創薬研究では、医薬品候補化合物の権利は東レとＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）で共有し、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は化合物の持分に応じた収益を受領します。 Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、共同研究及び共同創薬研究の契約にもとづき、これまでに合計9.2億円の事業収益を獲得しています（2025年12月末現在）。今後は、共同創薬研究中のパートナー４社等との契約にもとづき、短期的（創薬研究期間中）には19.4億円（このうち9.2億円は取得済）の研究支援金又は研究マイルストーン、中期的（開発期間中）には80.5億円の開発マイルストーンを事業収益として獲得する可能性があります（図18）。さらに、医薬品が上市した場合には、長期的（販売期間中）に、販売額に対して数パーセント程度のロイヤリティ及び販売額に応じたマイルストーン収入（最大1,050億円）が見込まれます（図18）。なお、東レとの共同創薬研究においては、医薬品候補化合物の権利を東レとＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）で共有することになっており、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は化合物の持分に応じた収益を受領することを取り決めております。研究・開発・売上マイルストーンの金額については、いずれも既存のプロジェクトが全て成功した場合の最大値を示しています。創薬の成功確率は相対的に高いとはいえず、現実的に全てのプロジェクトが成功するわけではなく、一部又は全部のプロジェクトが成功に至らない場合や、成功に至った場合であっても当初想定した売上が達成できない場合等には研究・開発・売上のマイルストーンが減少する可能性がある点に十分ご留意ください。 図18. 既存の共同創薬研究契約から得られる事業収益ポテンシャル（2025年12月末現在） (注) 取得済総額は、共同研究により取得した収益を含みます。マイルストーンは、いずれも既存のプロジェクトが全て成功した場合の最大値を示しています。創薬の成功確率は相対的に高くはなく、現実的に全てのプロジェクトが成功するわけではない点に十分留意が必要です。 ②　mRNA標的低分子創薬のプロジェクト（自社研究）mRNA標的低分子創薬は様々な疾患への応用展開が可能なことから、共同創薬研究開始後、パートナーあたりのプロジェクト数が積み上がる場合がある一方、パートナー側の社内優先順位等の関係で、一部のプロジェクトが中止される場合もあります。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、パートナーとの契約締結の際に開発・製造・販売ライセンスに関する取り決めを盛り込む場合を除き、中止されたプロジェクトの成果のＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）への譲渡について契約書に規定することにより、自社プロジェクトへ転用することを可能にしています。実際に、中止されたプロジェクトのうち有望なプロジェクトについては自社プロジェクトに転用しており、事業開発や創薬プラットフォームの技術開発のために活用しています。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のmRNA標的低分子創薬のプロジェクトは、医療ニーズの高いがん領域が中心であり、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のビジネスモデルをハイブリッド型に移行していくにあたり、これらのプロジェクトが自社パイプラインの有力な候補になると考えております。現時点においては、一部のプロジェクトについて、事業開発や創薬プラットフォームの技術開発を目的とした社内研究を実施するにとどめており、具体的に自社パイプライン候補として進捗しているプロジェクトはありません（2025年12月末現在）。 ③　核酸医薬品及びその他プロジェクト（自社研究）Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、希少疾患を対象とするものを中心に、自社パイプラインとしてASOの創薬プロジェクトを複数進めております。核酸医薬品のプロジェクトは、急性腎不全を対象疾患とした遺伝子p53に対するASO、及び東京慈恵会医科大学の岡野ジェイムス洋尚教授との共同研究により創出された、筋萎縮性側索硬化症（ALS）などの神経変性疾患を対象疾患としたASOであり、両プロジェクトともに医薬品候補化合物を取得して物質特許を出願し、p53のASOについては日本で特許が権利化されました（図19）。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では核酸医薬品の自社単独での創出が可能であること、医薬品候補化合物を最短８か月で取得できることから、急性腎不全やALSにこだわらず、市場性を考慮したうえで、新規プロジェクトを選定し、自社パイプラインとして進める予定です。現在最も先行させているプロジェクトは、p53に対するASOです（図20）。すでに特許が権利化されている物質よりもさらに高活性な物質を得ることができたため、2025年12月に新たに特許申請も行ったうえでＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の最初のパイプラインとしました。このパイプラインは、対象疾患を心臓疾患手術時の虚血性腎疾患の予防と定め、現在も研究開発を進めています。この医薬品は、承認されて販売に至った場合には国内年間売り上げが150億円程度とＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では推定しており、その研究進展によってＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の株主価値に織り込まれるように努めます（図21）。 図19. 核酸医薬品自社プロジェクト進捗状況 図20. 自社パイプライン１：p53に対するASO概要 図21. 自社パイプラインによる事業収益ポテンシャル（2025年12月末現在） ＜用語解説＞ 用語解説※１mRNA（メッセンジャーRNA）遺伝情報であるDNA※8配列を写しとって、タンパク質合成のために情報を伝達するRNA。mRNAは、細胞内でタンパク質が合成される際の設計図であり、各タンパク質に対応してそれぞれ個別のmRNAが存在する。※２核酸医薬品DNAやRNAといった遺伝情報を司る物質「核酸」そのものを利用した医薬品であり、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）※13などがある。従来のタンパク質を標的とする低分子医薬品※3や抗体医薬品では狙えないmRNA等を創薬標的とすることができる。分子量は低分子医薬品と抗体医薬品※6の中間にあたり、中分子医薬品とも呼ばれる。商業製造法が確立途中であるため、製造コストは、高額と言われる抗体医薬品よりもさらに高額となる。また抗体医薬と同様に、主に注射により投与される。※３低分子医薬品一般的に分子量が500以下の医薬品。飲み薬や貼付薬など様々な投与方法に展開することが可能である。また製造は化学合成によるため、品質の管理が容易であり、また商業製造法が確立されているため、抗体医薬や核酸医薬品等と比べて極めて安価である。そのため最も一般的に流通し、医薬品市場の約半分を占めている。出典：内閣官房 健康・医療戦略室委託事業「令和二年度 医薬品・再生医療・細胞治療・遺伝子治療関連の産業化に向けた課題及び課題解決に必要な取組みに関する調査報告書」※４パイプライン非臨床試験・臨床試験など開発段階にある医薬品候補化合物（新薬候補）をＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）ではパイプラインと呼び、非臨床前の創薬研究段階のプロジェクトと区別している。※５RNA核酸（塩基と糖、リン酸からなるヌクレオチドが多数重合した生体高分子。DNA※８も核酸の一種）のうち、糖の部分がリボースからなる物質であり、リボ核酸とも呼ばれる。生体内において、遺伝情報の伝達など多くの生命現象にかかわっている。遺伝情報を伝達するメッセンジャーRNA（mRNA）※１、タンパク質の原料であるアミノ酸を運ぶ機能を担う転移RNA（tRNA）、リボソーム※11を構成するリボソームRNAなどに分類される。※６抗体医薬品体内に「抗体」を投与することで治療効果を得ようとする医薬品の総称。創薬標的にピンポイントで作用させることができるため、高い治療効果と副作用の軽減が期待できる。一方、抗体医薬品は製造工程が複雑で品質の管理が難しいため、製造コストが高く、薬価が高額となる。また核酸医薬品と同様に、現在は注射によってのみ投与されている。※７研究開発医薬品の研究開発とは、新しい医薬品を市場に投入するまでの一連のプロセスをいう。そのうち、研究（創薬研究、基礎研究）は、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）がibVISⓇプラットフォームにより技術提供が可能な「ターゲット探索」「スクリーニング」「ヒットtoリード」「リード化合物最適化」に至る医薬品候補化合物※12を取得するまでのプロセスであり、開発は、医薬品候補化合物取得後の非臨床試験、臨床試験に加え、承認申請及び規制当局の承認を含む非臨床試験以降の全てのプロセスである。※８DNA核酸（塩基と糖、リン酸からなるヌクレオチドが多数重合した生体高分子）のうち、糖の部分がデオキシリボースからなる物質であり、デオキシリボ核酸とも呼ばれる。地球上のほぼ全ての生物において遺伝情報の継承を担う生体高分子である。※９インシリコインシリコ（in silico）は、生物学でいうin vivo（生体内）やin vitro（試験管内）とのアナロジーであり、「コンピュータを用いて」を意味する。すなわち、コンピュータを使った計算により、ゲノムをはじめとした生体分子の構造などを数値化し、生理的な条件を踏まえて研究することを指す。※10スクリーニング多数の化合物群（一般的に、数万種類以上の化合物からなるライブラリー）から、特定の条件を満たす化合物を選択するための実験方法のこと。※11リボソーム数本のRNA分子と50種類ほどのタンパク質で構成される巨大なRNAとタンパク質の複合体。大小２つの部分に分かれており、それぞれ 50Sサブユニット、30Sサブユニットと呼ばれる。あらゆる生物の細胞内に存在し、mRNAに転写された遺伝情報を読み取ってタンパク質を合成（翻訳）する機構として機能する。 用語解説※12医薬品候補化合物医薬品候補化合物は、リード化合物を化学合成によりさらに改善したものであり、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の創薬研究ステップの最終成果物である。医薬品候補化合物は、動物等を用いた非臨床試験にて、その有効性と安全性を国際的な基準の下で確認した後、最終的に、ヒトを対象とした試験（臨床試験）に用いられる。臨床試験の結果を規制当局に申請後、審査を経て承認されると医薬品となる。※13アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）核酸医薬品のカテゴリーの一つ。一本鎖のDNAやRNAからなり、mRNAに結合して主にタンパク質の合成（翻訳）を制御する働きを持つ。ASOに安定性や機能などを追加することを目的として様々な化学的な修飾を導入することができる。※14ヒット化合物創薬で用いられる用語。本書においては、ヒット化合物は、創薬の初期のスクリーニングで発見された活性化合物のことを示す。※15リード化合物創薬で用いられる用語。本書においては、リード化合物は、ヒット化合物の次の段階の化合物であり、ヒット化合物を基礎に化学合成により手が加えられ、その活性が動物などで確認される等、ヒット化合物より良好な特性を示す化合物のこと。さらに、活性、溶解度などの物性、毒性、飲み薬にした場合に化合物が吸収されるかなど（薬物動態）の点を化学合成によりさらに改善する基礎になる化合物。ただし、その基準は各製薬会社でさまざまである。※16合成展開低分子医薬品の創出を目的として、低分子化合物を多数合成していくことをいう。具体的には、スクリーニングで取得したヒット化合物等を基点に、目的（活性の向上、薬物動態の改善、毒性の低減等）に合うように新たに構造が類似した低分子化合物を多数設計し、有機化学的に合成して用意する。この新たに用意された低分子化合物に対し各種の試験を行い、より目的にかなう低分子化合物を選択し、その化合物を基点として合成展開は続けられる。このサイクルは、低分子医薬として充分なプロファイルを持つ化合物が得られるまで続けられる。※17NCBINCBI（National Center for Biotechnology Information；国立バイオテクノロジー情報センター）。米国国立衛生研究所の下の国立医学図書館の一部門として設立された公的機関。最も信用のおける遺伝子情報等のデータが蓄積されているため、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では、使用するmRNAの塩基配列情報を主としてNCBIデータベースより取得している。※18NMR核磁気共鳴（Nuclear Magnetic Resonance）。分光学的測定法の一つ。磁場を与えられた状態の原子核に外部から電磁波を照射し、特定の電磁波を吸収する現象（共鳴現象）を観測することで、物質の構造的情報などを取得する方法。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では、RNAの二次構造情報の取得に加え、ヒット化合物等の低分子化合物がRNAに結合する様子や、RNAの三次元構造の解析にも使用している。※19FRETFRET（Fluorescence Energy Transfer；蛍光共鳴エネルギー移動法）。物質間の距離の変化に応じて蛍光強度が変化する現象を利用した物質の形状変化をリアルタイムに測定する研究手法。生命科学研究において不可欠な技術となっている。※20qFRETqFRET（Quantitative Fluorescence Energy Transfer；定量的蛍光共鳴エネルギー移動法）。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）独自の実験プロトコル、実験機器、データ解析手法を統合することにより、蛍光共鳴エネルギー移動法に定量性を持たせた研究手法。※21BLIBLI（Bio-Layer Interferometry；バイオレイヤー干渉法）。熱力学的測定法の一つ。核磁気共鳴センサーチップ上に固定した生体分子と、溶液中の分子の相互作用を測定する装置。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では、構造をとったRNAをセンサーチップ上に固定し、スクリーニングで取得したヒット化合物等の低分子化合物を流して、両者間の相互作用を測定することに使用している。高速に測定できるほか、ごく微量でも測定可能であることが特徴。※22ITCITC（Isothermal Titration Calorimetry；等温滴定型熱量測定）。熱力学的測定法の一つ。分子同士が結合する時に発生する微小な熱量変化を計測し、相互作用解析に用いる装置。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では、RNAとスクリーニングで取得したヒット化合物等の低分子化合物との相互作用を測定することに使用している。一般的に、得られる相互作用の数値は他の手法よりも正確だといわれるが、測定に時間がかかり、多くの試料を要するというデメリットがある。※23熱力学的測定法熱力学的測定法は、等温滴定型熱量測定 (Isothermal Titration Calorimetry；ITC)等により、結合分子を創薬標的に滴下した際に起こる化学反応もしくは結合反応を観測する測定法。物質同士が結合する際には熱の発生もしくは吸収が起こるため、熱量変化を観測することにより、物質同士の結合を定量的に解析することができる。 用語解説※24分光学的手法物理的観測量の強度を周波数、エネルギー、時間などの関数として示すスペクトル(測定結果の成分を、量の大小によって並べて、解析しやすくしたもの）を得ることで、対象物の定量あるいは物性を調べる研究手法である。日本語では「光」という漢字を使うが、必ずしも光を用いる測定法のみが分光学的手法ではない。※25量子化学理論化学（物理化学）の一分野。主として分子や原子、あるいはそれを構成する電子などの振る舞いを、シュレーディンガー方程式といった根源的な理論にもとづく数値計算によって解くことにより、分子構造や物性あるいは反応性を理論的に探究する学問分野である。※26X線結晶構造解析タンパク質やRNAなどが三次元的に規則正しく並んだ結晶をつくり、その結晶にX線を照射することでそれらの三次元構造を解析する手法。X線結晶構造解析技術は、タンパク質やRNA単体はもちろんのこと、タンパク質-化合物複合体やRNA-化合物複合体の三次元構造情報を得るための手段の１つとして用いることができる。※27統計力学統計物理学ともいう。物質を構成する多数の粒子の運動に力学法則及び電磁法則と確率論とを適用し、物質の巨視的な性質を統計平均的な法則によって論じる物理学の分野。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、RNAの構造解析にこれら統計力学の理論を適用できることを見出し、創薬に応用している。※28 熱力学熱力学とは、巨視的な立場から物質の熱的性質を研究する物理学の一分野であり、系全体のマクロな性質を扱う理論である。複雑な系である生物学には当てはまらないとされることが多い。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、RNAの構造解析にこれら熱力学の理論を適用できることを見出し、創薬に応用している。

１ 【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が判断したものであります。 (1) 経営の基本方針Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、mRNAを標的とした低分子創薬のプラットフォーム型ビジネス（独自の基盤技術を、共同創薬研究等を通じて複数の製薬会社へ提供）に加え、自社での医薬品の創出を行うパイプライン型ビジネスによって、「どんな疾患の患者さまも治療法がないと諦めたり、最適な治療が受けられないと嘆いたりすることのない、そんな希望に満ちたあたたかい社会を実現し発展させる」ことを経営理念としています（図22）。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、創薬のブレイクスルーを実現しスペシャリティファーマとなり、より多くのmRNAを標的とする医薬品を迅速かつ継続的に社会に届けていく方針です。 図22. Veritas In Silicoの経営理念 一方、製薬業界では米国の大手製薬会社が自社による創薬を手控え、より他社によって創出された医薬品候補（アセット）の導入を求めるようになっており、その潮流と比較的距離を置いていた日欧の製薬会社も急速にその潮流に追従しつつあります。つまり製薬会社の創薬を支援する契約そのものが世界的に減少傾向にあり、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のプラットフォーム技術の秀劣にかかわらず、製薬会社をパートナーとして共同創薬研究を行うプラットフォーム型ビジネスにとってアゲインストの状況にあります。そのような中、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は以下の取り組みを進めております。 図23. 創薬研究トレンドと Veritas In Silicoの戦略方針 1. プラットフォーム事業については、この潮流を理解しつつチャンスを広げる● 既存の共同創薬研究を進捗させ、mRNA標的低分子創薬の成功例を作る。これにより技術的なブレイクスルーを示して、業界の潮流を変化させる● 将来価値の高いプロジェクトを、創薬の意欲が旺盛な国内外バイオテクと進める契約を締結する● 直近の収益になるプロジェクトを製薬会社と進める契約を締結する努力を怠らない2. 自社パイプラインの拡充: 製薬会社が求める将来のアセットの創出● パイプライン１については、ドラッグデリバリーシステムPerfusioによる臨床試験のコストと期間を抜本的に短縮し、将来価値の向上と早期マネタイズを意識する● パイプライン２については、2026年度に創出する3. 多角化を通じた事業の安定化● Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）技術の応用性を活かし、農薬事業に参入する● ドラッグデリバリーシステム自体のライセンスアウトを視野に入れる Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では、既存のプラットフォーム事業はおおむね順調に推移しており、これはＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の技術力が向上し、実際の創薬に適用できる技術となっていることを示しているものと認識しております。現在進めている共同創薬研究のなかには、中期経営期間中に非臨床試験入りすることが期待できるものも含まれており、対象疾患や創出される医薬品の将来価値等の情報を適時適切に開示することによって株主価値の向上につなげたいと考えています。また、そうしたイベントは「mRNA創薬によって（理想的な）低分子医薬品が作れる」という明白な証明になりますので、製薬各社は現在の潮流にあってもより真剣にＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）との契約を必要とするようになると考えております。加えて2026年度は、特にＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）にとって新たな事業分野であるドラッグデリバリーシステム（DDS）について形を定めていきます。このDDSは、2027年度までの中期経営計画期間中に実用化して販売開始まで進めることが目標です。そして最も順調に進捗した場合には、このDDSによってＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のパイプラインの臨床試験期間とコストを約5分の１程度にまで圧縮することを目指します。 (2) 経営戦略Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は今後の中長期的な目標として、2030年を目途に「スペシャリティファーマとしての地歩を確立すること」を目指します（図24）。 図24. プラットフォーム型ビジネスからスペシャリティファーマに至るまでの成長曲線のイメージ図 (注) あくまでＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が目標とする成長のイメージであり、実際の時価総額の推移を示唆するものではありません。 スペシャリティファーマを目指す道のりの第一段階として、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）はこれまで、創薬プラットフォームibVISⓇを活用したプラットフォーム型ビジネスに注力し、収益基盤を固めました。複数の国内製薬会社とmRNA標的低分子創薬の共同創薬研究を実施し、その過程で得られた知見と実績が、プラットフォーム技術の向上と競合他社との差別化、ひいては収益の確保につながりました。スペシャリティファーマへの道のりの第二段階として、AI創薬プラットフォームをaibVISに発展させてmRNA標的低分子医薬品のプラットフォーム型ビジネスを拡大させつつ、さらに2025年より核酸医薬品を中心として自社独自のパイプラインも創出するパイプライン型ビジネスを本格化させて収益源を複数有する「ハイブリッド型ビジネス」に移行しています。ハイブリッド型ビジネスにより、製薬会社と進めている共同創薬研究から収益を確保するとともに、自社独自のパイプラインを保有することにより、その現在価値が織り込まれるよう情報開示を進め、株主価値の向上を目指します（図25）。 図25. ハイブリッド型ビジネスによる成長コンセプト スペシャリティファーマは、日本だけでなくアメリカにおいても非常によく見られる事業形態で、ニューヨーク証券取引所やNASDAQに上場しているヘルスケア関連企業の中で、上場後10年以上にわたり成長を維持している中堅企業の大半が、この事業形態を採っています。スペシャリティファーマへの道のりの最終段階として、プラットフォーム事業及びパイプライン創出とあわせて、製薬会社として必要な組織、機能、人材等を確保し、持続的な成長が期待できるスペシャリティファーマとしての態勢を整えます。これらスペシャリティファーマを目指すプロセスを通じて、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が中長期的に安定的かつ持続的な成長を実現することにより、株主価値を高めていきます。合わせて、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の技術で創出された医薬品を社会に責任をもって届ける態勢を確保することにより、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が掲げる理念の実現につながるものと考えております。 2030年度にスペシャリティファーマとしての地歩を確立するため、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は2025年度から2027年度にかけての中期経営計画期間中、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の株主価値に寄与する以下の施策を実施し（図26）、ハイブリッド型ビジネスのバイオテク企業として収益基盤の確立を図ります。 図26. 2030年のVISのビジョンに向けた中期経営計画期間（2025～2027年）中の各年度目標 (3) 経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、2030年度にスペシャリティファーマとしての地歩を確保することを経営目標としております。その経営目標を達成する過程ではハイブリッド型ビジネスとして、プラットフォーム型ビジネスからは事業収益を、パイプライン型ビジネスからは自社パイプラインが創出されます。プラットフォーム型ビジネスにおいては、製薬会社とのプロジェクトは全て研究段階であり、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が開発・売上マイルストーン及びロイヤリティ収入を獲得可能となるのは早くても数年後となるため、現時点においては、ROAやROEといった経営指標ではなく、製薬会社との新規共同創薬研究契約の締結数（年間２社）を、目標達成の判断基準（KPI）として掲げています。パイプライン型ビジネスにおいては、年間１本の自社パイプライン創出をKPIとして設定しております。これらKPIは取締役会等に報告されており、目標達成に向けた組織のパフォーマンスの動向を把握できるようにしております。ハイブリッド型ビジネスとして、２つのビジネスのバランスを取ることが重要と認識しており、それは明確な数字を指標とするより、契約一時金、研究支援金及び製薬会社とのプロジェクト進捗に応じて得られる研究マイルストーンに基づく事業収益全体と、社内技術の拡充および社内パイプラインの研究開発費といった事業支出全体をお示ししてご説明を差し上げることで代えることといたします。 ところで、新規共同創薬研究契約数の目標を達成するための施策として、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）はこれまでに、製薬会社と秘密保持契約書（CDA）の締結からはじまる事業開発活動の実績を統計的に解析しています（図27）。その結果、全CDA締結数のうち本契約まで至った確率はおおよそ42%、CDA締結から本契約に至るまでの期間（中央値）は約14か月となっています（2025年12月末現在）。一方で、CDA下での交渉を行う際に、直近で収益が得られる性質の交渉と、自社パイプラインの共同創出を求める性質の二者に分類されることが分かってまいりました。そこでＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）としては、直近で収益が得られる契約も取りこぼさないよう、十二分に注意します。このように事業開発の重点を定め、2026年も２社と契約を締結するという目標のもと、その数に見合うCDA締結数を獲得するなど事業開発活動を実施しています。 図27. 契約締結の実績にもとづく事業開発の展開 (4) 経営環境内閣官房の健康・医療戦略室委託事業が2021年３月に発表した『令和二年度 医薬品・再生医療・細胞治療・遺伝子治療関連の産業化に向けた課題及び課題解決に必要な取組みに関する調査報告書』によると、世界の医療用医薬品市場は、2020年の約75兆円から、2030年には約103兆円に成長すると予測されています（図28）。近年、抗体医薬品やペプチド医薬品などの中分子・高分子医薬品が一定規模の市場を形成しており、今後も成長期市場として存在感を示すと考えられます。低分子医薬品は、既に成熟期に差し掛かっている市場であり、市場成長率は微増であるものの、2030年においても医薬品市場の約半分を占めると予測されています。低分子医薬品は、グローバル市場において、日本企業が占有率を高く保っている領域です。今後日本では、占有率の維持に向けて、低分子医薬品の創薬標的やターゲット構造の拡大、適応疾患の拡大、及び研究開発の効率化による低コスト化が重要視されると考えられます。 図28. 世界の医療用医薬品の市場予測 Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の属するmRNA標的低分子創薬の領域は、現在世界的に見ても研究段階であるため、2030年時点で市場が大きく形成されている可能性は低いと考えられます。しかしながら、従来のタンパク質標的低分子医薬品と競合することなく、全く新規の創薬標的に対して低分子医薬品の創出に取り組めるうえに、低分子医薬品は経口投与が可能で、製造コストが低く、規制体制及び商材としてのバリューチェーンも確立されているため、将来的には、mRNA標的低分子医薬品単独で新たな市場が形成されると考えられます。その市場規模は、将来のある時点において、既存のタンパク質標的低分子医薬品の市場と同等規模になると、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は推定しています（図29）。 図29. mRNA標的低分子医薬品の将来市場の見通し（Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）推定） 2010年代後半、米国を中心としてmRNAを標的とした低分子医薬品の創出を目指すバイオテク企業が相次いで立ち上がり、2017年11月には、科学系学術団体としては世界最大のアメリカ化学会の学会誌であるChemical & Engineering Newsに「The RNA hunters」として取り上げられました。さらに、近年の科学技術の発展に伴って低分子医薬品でアプロ―チ可能な創薬標的が拡大したことにより、2023年10月の同学会誌には「Is this a golden age of small-molecule drug discovery?」と特集されるなど、再度低分子医薬品の創出に対する注目が高まっています。その中で、mRNA標的低分子創薬についても同学会誌に取り上げられており、創薬の専門家のコメントとして「個人的な見解ではあるものの次の大本命はRNA標的であり創薬の主流になりつつある」と記載されております。このような流れを受けて、低分子医薬品の研究開発能力を持つ製薬会社はmRNA標的低分子創薬を検討しはじめ、mRNA標的低分子創薬に取り組むバイオテク企業間の競争は今後より一層激しくなると予想されます。その一方で、各社独自のビジネス展開により棲み分けが進んでいくものと考えられます。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の知る限り、国内外の大手製薬会社20社以上がmRNA標的低分子創薬関連のバイオテク企業と提携済みであり（2025年12月末現在）、本創薬への流れは既に始まっていると考えております。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では、mRNA標的低分子創薬関連に取り組むバイオテク企業の中で、以下に示すＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）基準にもとづき、Arrakis Therapeutics、Ribometrix、及びAnima Biotechの３社をＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の主要な競合会社と考えております。 [競合他社の選定基準]・Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）同様の作用機序に基づくmRNA標的低分子創薬を目指している企業・全てのmRNA標的低分子創薬に関する技術を保有していると考えられる企業・大型提携の実績をもつ企業 そのうえで、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）がもっとも注目している点は、公開情報等から競合他社が主に既知のターゲット構造を創薬対象としていると考えられるのに対して、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は多種多様なターゲット構造を同定し、創薬対象とできることです（Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のターゲット構造を同定する技術の詳細は、「第１ 企業の概況 ３ 事業の内容 (2) Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業領域 ③ aibVISプラットフォーム」を参照）。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の「ターゲット探索」は、各製薬会社の新薬開発ニーズに対して、多種多様なターゲット構造を創薬対象とすることで応えられるため、創薬標的の枯渇という製薬業界の課題に対する抜本的な解決につながると考えております。したがって、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のプラットフォーム技術は、競合他社に比べて「ターゲット探索」において優位性があると考えます。 近年、抗体医薬、遺伝子治療、細胞治療等と並び、核酸医薬品は次世代モダリティの一角として国際的な注目を集めております。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が自社パイプラインの創出と言う形で取り組む核酸医薬品は、図28において、特に希少疾患向けとしての切り札と考えられているため、主要な医薬品の中にあって最も成長率の高いセグメントであると認知されています。核酸医薬品は、従来の低分子医薬品や抗体医薬では標的化が困難であった遺伝子発現制御を可能とし、極めて高い治療的潜在力を有します。主要な核酸医薬品であるASO医薬品およびsiRNA医薬品につきましては、2025年度中も家族性高カイロミクロン血症治療薬であるsiRNA医薬品Redemploや遺伝性血管性浮腫治療薬であるASO Dawnzeraなどが米国などで承認されるなど、臨床的有用性を示しております。これらの実績の蓄積を背景に、我が国におきましても核酸医薬品の品質・非臨床安全性・臨床評価に関する規制上の考え方が整理されつつあり、当局による各種ガイドラインの整備も進展しております。このような規制環境の明確化は、開発リスクの低減および投資判断の合理化に資するものであり、核酸医薬品分野の持続的発展に向けた重要な基盤形成と位置付けられるものです。 一般に、医薬品産業は高度な知識集約型産業であると同時に、厳格な品質管理の下で大量生産を行う製造業としての側面を有しております。いかに優れた創薬コンセプトでありましても、再現性・安定性・経済合理性を備えた製造法が確立されて初めて、社会に広く普及させることが可能となります。この観点から、核酸医薬品におきましても、原薬合成技術、精製技術、製剤化技術等の高度化およびスケールアップ体制の構築が、現在まさに業界横断的な重要課題として位置付けられております。日本においても、日東電工株式会社や味の素株式会社、株式会社日本触媒などの化学・素材メーカーが、積極的に研究開発や設備投資を進め、強力な原薬製造能力を保有しグローバルに供給しようとしている状況にあります。さらに、核酸医薬品の実用化においては、標的臓器・標的細胞へ有効成分を効率的に送達するDDSが不可欠の基盤技術と認識されております。しかしながら、DDSに用いられるリポソームや高分子ミセルについては、安全性に関する知見がなお限定的であり、それらに由来する毒性が懸念されるとともに、複雑な製造工程や品質管理の難易度の高さが事業化上の制約要因となり得ます。他方で、DDSの導入は、これまで治療介入が困難であった臓器・組織への薬剤送達を可能とし、製品の市場的魅力および医療的価値を飛躍的に高める可能性を有しております。したがいまして、現在求められておりますDDSは、単に送達効率を向上させるのみならず、安全性において予見可能性を備え、かつ商業生産に適した製造合理性を確保し得る技術です。すなわち、「魅力」を高めつつ「毒性」や「製造」に関する課題を同時に克服する統合的ソリューションの確立が、核酸医薬品分野における競争優位の鍵を握るものと考えられます（図７）。 Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、前述の通り、核酸医薬品の課題を、毒性、製造コスト、医薬品自体のビジネス的魅力、の三つととらえており、毒性や製造コストと矛盾なく核酸医薬品のビジネス的魅力を高めるDDSが重要だと考えております。その点、カテーテルを用いて対象臓器にだけ医薬品を送達および回収できるPerfusioは毒性をさらに下げることが期待でき、また既存のカテーテルを利用することが可能であるためにPerfusio自体の製造コストは軽微であり、むしろ使用薬剤量を低減できることで全体のコストは低減されます。つまり、応用範囲が広くデメリットの少ないＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）独自のPerfusioを利用し、これまで核酸医薬品を適用することがそもそも想起されてこなかった臓器への核酸医薬品を作ることで、競合のいないオンリーワンとなり当然にファーストインクラスとなることを達成しようと考えています。PerfusioはＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のAI創薬による核酸医薬創薬の加速と合わせて、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の優位性に資すると考えております。 (5) 優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題経営方針及び経営戦略を実行していくうえで、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題は以下のとおりです。 ● プラットフォーム事業の拡大と収益の獲得 Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のmRNA標的低分子創薬事業（プラットフォーム事業）は、共同創薬研究契約の相手方である製薬会社が抱えるニーズや課題を的確に把握し、適切に対応を進め、創薬研究を着実に前進させることにより、研究支援金や研究成果に応じたマイルストーン収入等の収益を獲得します。また新たな共同創薬研究契約の締結のため、欧州での事業開発活動に注力するなど戦略的かつ計画的に取り組みます。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）はこれまでに引き続き、現在進行中の共同創薬研究をそれぞれ進捗させること、また新規契約を着実に締結してゆくことを通じて、持続的・安定的な事業の拡大と収益の獲得を目指します。 ● 自社パイプラインの創出Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、これまでのプラットフォーム事業にとどまらず、自社パイプライン事業を進めております。具体的には、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）単独で創出が可能な核酸医薬品に加えて、低分子医薬品も候補とします。その際、創出する医薬品の将来価値総額の大きさ、製品として市場に出るまでの期間の短縮、直近のコストの低減に特に留意します。これにより、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の株主価値の持続的な拡大につなげてまいります。 ● 技術競争力の強化と独占性の確保Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、これまでに実施した製薬会社との共同創薬研究や、自社独自の研究を通じて蓄積した経験と知見を、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のプラットフォーム技術に反映させるとともに、大学等との共同研究を通じて新たな技術を積極的に吸収し、技術競争力の強化を図ります。引き続き、専門分野の弁理士等と連携しながら、積極的な特許出願・国際展開、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）独自のソフトウェアとデータベースの構築及び秘匿化などにより、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の技術について独占性の確保・維持と将来の事業展開への素地を作ります。 ● 株主価値の向上を目指す経営の実践Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、株主価値を高めることにより株主に報いる経営に取り組みます。具体的には、将来の株主価値を高める事業に経営資源を振り向け、事業を計画的に実行してまいります。また健全性と透明性の高い経営を実践しつつ、適時的確で積極的な情報開示や株主との対話等を通じて、適正な株主価値の構築とその向上に努めます。 ● 優秀な人材の確保・育成Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業を持続的かつ安定的に発展させるために、RNA研究に関する高い専門性や豊富な創薬研究経験を有する人材、事業の拡大に資する人材の確保を進めます。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、従業員が働きやすく、業務を通じて成長できる環境を整備することにより、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）への帰属意識や従業員満足度を高めます。こうしたサステナビリティ経営を通じて、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業基盤を盤石にいたします。

３ 【事業等のリスク】Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業内容、経営成績及び財政状態等に関するリスク要因について、投資者の判断に重要な影響を与える可能性のある事項を以下に記載しております。なお、本項目の記載はすべてのリスク要因を網羅したものではなく、業績等に影響を与えうるリスク要因は下記の項目に限定されるものではありません。また、本項における将来に関する記載は、本書提出日現在において入手可能な情報に基づき、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）において合理的であると判断したものです。 ● 事業活動にかかるリスクに関する事項(1) 収益の変動性について Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の主な収益には、共同研究等の相手方より定期的に受け取る研究支援金のほか、新規契約時に受け取る契約一時金、研究活動の目標達成時に受け取るマイルストーン収入の臨時的収入があります。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が締結する共同創薬研究等は、相手先ごと、プロジェクトごとに契約内容を個別に取り決めているため、契約にもとづく収益の発生時期や金額は契約案件ごとに異なります。また新規契約の交渉においては、相手方における経営環境の変化や経営方針の変更など、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の裁量が及ばない要因によって契約締結時期が計画より遅延する可能性もあります。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では定期的に受け取る収入の割合を高め、収益の安定化、平準化に努めるとともに、提携候補先の数を増やし、また提携候補先の所在する地域を多様性することにより、収益変動リスクの分散や軽減を図ろうとしております。さらに、自社の裁量によりコントロール可能な自社パイプラインを創出し、その事業化を進捗させることにより収益変動リスクの回避に努める方針です。しかしながら、新規契約を計画通りに締結できない可能性や、新規契約を計画通りに締結できた場合であっても提携先との研究方針の不一致等の要因により予定していた収益が想定通りに得られない可能性があり、将来の時点におけるＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。 (2) 創薬研究の不確実性について医薬品の研究は、初期の創薬研究から開発に至るまでに時間を要するとともに、投資が必要となります。また、有用な化合物を見いだせない場合や副作用など安全性への懸念が生じた場合には、研究の延長や中止の判断が行われるなど、創薬研究には不確実性が存在します。一般に医薬品の創薬研究の成功の可能性は、他の産業と比較して低いものとされています。このような一般的な状況に加えて、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）のプラットフォーム型ビジネスにおいては、創薬研究の進行が自社の裁量のみではコントロールできず、提携先の方針や判断等によって左右される等の不確定要因があります。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では、自社の裁量によりコントロール可能な自社パイプラインの創出に加えて、複数の製薬会社と複数の創薬研究プロジェクトを進めることにより、これらリスク要因の分散や軽減に努めております。しかしながら、かかるリスクが顕在化した場合には、研究活動の長期化や中止等につながる可能性があり、結果として将来の時点におけるＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。 (3) 自社パイプライン事業の不確実性についてＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が取り組むパイプライン事業においては、ライセンスアウト用のデーターセットの作成や開発プロセスを実施した実績がありません。そのため現時点では、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が想定している収益化に至る過程には不確実性があります。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では、パイプライン導出先の候補となる企業との間で、あらかじめ希望遺伝子のリサーチを行い、かかる不確実性の低減を図っております。また現時点で策定している中期経営計画（2025～2027年度分の計画）にはパイプライン導出による収益は織り込まず、当該リスクが顕在化した場合においても、直ちにＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の財政状態や経営成績に関する想定について変更を余儀なくされる事態には至らないものと想定しております。導出先候補会社の意向が変更された場合ないし、何らかの事由によりパイプライン導出が想定より大きく遅延する事態に至った場合には、将来の時点におけるＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響が生じる可能性があります。 (4) Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）技術の優位性についてＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の創薬プラットフォームは、mRNA標的創薬に必要な技術群をワンストップで提供します。特に、製薬会社のニーズの高い任意の遺伝子に対してmRNA上に創薬に適した部分構造を発見し、ターゲット構造を定めることが可能である点に特徴があり、日本、米国、欧州での特許を取得しております。この点がＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の競争優位性の源泉であり、同時に他社との有力な差別化要因でもあります。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は引き続き、新たな技術の開発等を通じて創薬プラットフォームの技術力を強化するとともに、外部環境の変化による影響を受けにくい自社パイプラインの創出も進め、競争優位を維持する方針です。しかしながら、同業他社による新たな技術の実用化によりＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）技術の相対的な優位性が失われる場合や、他社が運営する創薬プラットフォームとの競争が激化する等の外部環境の変化が生じた場合には、将来の時点におけるＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。 (5) 知的財産権の確保についてＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、今後創出する自社パイプラインの物質特許を含め、事業運営上必要となる特許権等の知的財産権の出願・取得を積極的に進めます。しかしながら、一般的に知的財産権には第三者に先願される可能性があり、また現在Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）が出願中の知的財産権が、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の希望通りに付与される保証はありません。また、権利化の後においても異議申立てや無効審判請求等により、権利の一部又は全てが無効化される可能性があります。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は当該分野の知財状況をモニターし、この分野で高い専門性を有する弁理士・弁護士と連携するなどの方法により不確実性の軽減に努めております。しかしながら、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業運営に必要な特許権等が取得できない事態や、権利の一部又は全てが無効化される事態が生じた場合には、将来の時点におけるＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。 (6) 研究活動における情報セキュリティについてＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では、社内の秘密情報、顧客の秘密情報、自社及び顧客との共同研究を通じて得られる実験データなどの研究情報など、さまざまな秘匿すべき情報があります。これら情報の取り扱いにおいては、一般的に故意または過失による漏洩、外部からの侵入等による漏出などの情報セキュリティリスクがあります。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では、秘匿すべき情報にアクセスできる社員を限定するとともに、役員及び社員の全員を対象とする情報セキュリティ教育を随時実施し、情報漏洩リスクに対する意識を高めるとともに、過失による情報漏洩を防ぐソフトウェアの活用や外部からの侵入を防ぐ各種の情報セキュリティ対策を講じることにより、かかるリスクの低減に努めております。これらの施策にもかかわらず、万一、情報漏洩等が発生した場合には、その対応等に要する労力や時間、費用の発生等により、将来の時点におけるＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。 ● 組織及び人材にかかるリスクに関する事項(7) 小規模組織であることについてＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）は、医薬品等の研究を行う企業としては小規模な組織であり、役員及び社員が各々担当する業務及び責任範囲は相対的に広範となります。Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では事業の拡大に伴い、今後必要な人員補強を図ってゆく方針であり、計画的に人材の採用及び社内教育を進めていく予定です。しかしながら、計画通りに人材の採用ができなかった場合や、多くの人材流出等があった場合には、今後の事業運営が滞る等の影響が生じ、将来の時点におけるＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。 (8) 特定人物への依存についてＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では、過度に特定の人物に依存しない組織的な経営体制の強化を進めております。しかしながら、何らかの理由により、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）代表取締役社長中村慎吾をはじめとする特定の人物が、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の業務を継続することが困難になった場合には、将来の時点におけるＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。 ● サステナビリティリスクに関する事項(9) 自然災害等への対応についてＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）では、自然災害等の発生に備えて「防災マニュアル」を拠点ごとに整備し、役員及び社員の安全を最優先に行動することに努めております。また、事業継続が危ぶまれる事態を想定して「事業継続計画（BCP）」を策定し、定期的な訓練を実施しております。しかしながら、Ｖｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の役員または社員への人的被害や、建物や施設に対する物理的被害が発生した場合には、その回復にかかる費用や時間等の発生、事業の再開継続に支障が生ずる等の要因により、将来の時点におけるＶｅｒｉｔａｓ　Ｉｎ　Ｓｉｌｉｃｏ（ヴェリタスインシリコン）の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。