アンジェス（4563）の事業内容、事業の状況や経営戦略、事業等のリスクについて
３ 【事業の内容】アンジェスグループは、アンジェス及び連結子会社３社より構成され、遺伝子医薬品を中心とする医薬品の開発及び販売を進めております。また、希少遺伝性疾患のスクリーニング検査を中心として、検査受託サービスを実施しております。さらにアンジェス子会社であるEmendoBio Inc.(以下「EmendoBio社」といいます。)では、今まで治療法のなかった疾患の治療を可能にするゲノム編集製品の研究開発を進めております。 アンジェスグループと各事業における位置付け及び事業系統図は、以下のとおりです。 ＜アンジェスグループと各事業における位置付け＞名称主要な事業の内容アンジェス遺伝子医薬品(遺伝子治療用製品、核酸医薬品)などの医薬品の研究開発と販売希少遺伝性疾患等の検査受託AnGes USA, Inc.米国での遺伝子医薬品などの医薬品開発EmendoBio Inc.米国でのゲノム編集技術プラットフォーム及びゲノム編集技術による遺伝子治療の研究開発但し、研究開発はイスラエルの子会社であるEmendo Research and Development Ltd.にて実施 アンジェスグループの事業の系統図は、次のとおりであります。 アンジェスグループのような医薬品開発事業では、新薬開発において候補となる化合物から新薬として上市できる確率は、およそ３万分の１といわれ、その開発期間も10年を超えることも多く、新薬の製品化は大変難しいものであります。そのため、アンジェスグループのような創薬ベンチャーでは、新薬の開発にかかる研究開発費が先行する事業構造となっております。医薬品の開発では、開発初期から販売までを一貫して行う以外に、他社が開発中の製品を導入して自社品として開発する場合や、その逆で、開発の途中で開発中の製品を他社に導出するなど様々な手法がとられます。これら、他社からの導入や他社への導出にあたっては、契約により、「契約一時金」「開発協力金」「マイルストーン」「ロイヤリティ」などの費用の支払いや、収入が発生します。アンジェスの研究開発に関する詳細は、「第２ 事業の状況 ６.研究開発活動」をご覧ください。さらにアンジェスは、2021年４月にアンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（以下、「ACRL」といいます。）を開設し、希少遺伝性疾患検査のスクリーニング検査を自治体や医療機関から受託しており(※)、手数料収入に計上しております。（※）2021年４月から一般社団法人希少疾患の医療と研究を推進する会（CReARID）が運営する「オプショナルスクリーニング」の検体測定を受託していましたが、2025年４月より、アンジェスが「オプショナルスクリーニング」の運営を引き継いでおります。 ＜医薬品開発における想定される主な収益＞収益内容契約一時金契約締結時に受ける収益開発協力金研究開発に対する経済的援助として受け取る収益マイルストーン研究開発の進捗(予め設定されたイベント達成)に応じて受け取る収益ロイヤリティ製品上市後に販売額の一定比率を受け取る収益
有価証券報告書（2025年12月決算）の情報です。
１ 【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】文中の将来に関する事項は、有価証券報告書提出日現在においてアンジェスが判断したものであります。(1) 会社の経営の基本方針① 経営方針アンジェスグループは「遺伝子の力を活用し、すべての人に治療の機会を届けます」をミッションとして、あるべき姿「遺伝子医薬のグローバルリーダーとして、未だ有効な治療法が存在しない疾患に革新をもたらし、世界中の人々のQOL向上に貢献します」というビジョンのもと事業活動を行っています。② 利益配分に関する基本方針 アンジェスグループの事業のステージは、現時点では創薬における先行投資の段階にあることから、利益配当は実施しておりません。アンジェスグループは研究開発活動を継続的に実施していく必要があることから、当面は、利益配当は実施せず、研究開発資金の確保を優先する方針です。しかしながら株主への利益還元についても経営課題と認識しており、将来、収益が改善した折には、経営成績及び財政状態を勘案しながら、利益配当も検討する所存です。③ 投資単位の引き下げに関する方針 投資単位の引き下げは、個人株主増加や株式流動性向上のために望ましい施策であると考えております。このため、投資単位の引き下げについては、株価の動向を見極めつつ、引き下げによる費用増加、アンジェス株式の出来高、株主数、株主分布状況を考慮しながら、慎重に検討していきたいと考えております。 (2) 経営環境従来は低分子化合物が中心であった医薬品市場は、創薬ターゲットの枯渇を背景に、抗体などのバイオ医薬品や核酸医薬品などの市場が拡大してモダリティ（※１）の多様化を迎えていますが、研究開発の成功確率は決して高くなく、研究開発費は年々増大する傾向にあります。また、治療技術の向上により再生医療や遺伝子治療など新たな治療法の開発も進み、さらにはゲノム解析技術の進歩による個別化医療の普及、デジタル・IT技術を用いたデジタル医療の登場など、治療の選択肢は広がりを見せています。一方で、難病、希少疾患をはじめ、未だに治療法のない疾患も多数存在し、高いアンメット・メディカル・ニーズ（※２）があります。それら疾患の治療の実現に向けて、世界中のバイオベンチャーや製薬会社が研究開発を加速しています。※１ 低分子薬、抗体医薬、核酸医薬、細胞治療、遺伝子細胞治療、遺伝子治療などの治療手段のこと※２ 未だ満たされていない医療ニーズ、つまり有効な治療方法がない疾患に対する医療ニーズのこと (3) 目標とする経営指標アンジェスグループは研究開発型の創薬系バイオベンチャーであり、利益が本格的に拡大するのは、現在開発している複数の新薬が上市され、あるいは提携先からロイヤリティの支払いを受ける時期になる予定です。従って、現段階においては、提携先から契約一時金や開発協力金を受け取り財務リスクの低減を図りながら、研究開発を進め、営業利益をはじめとした各種利益項目の黒字化を目指しております。 (4) 中長期的な会社の経営戦略具体的には以下の方針に沿って事業を進めてまいります。 ・HGF遺伝子治療用製品の製品価値最大化HGF遺伝子治療用製品は、2019年３月に条件及び期限付製造販売承認を厚生労働省から取得し、同年９月から販売しておりましたが、2023年５月に本承認に向けた製造販売承認を申請しました。一方、2024年６月に米国における後期第Ⅱ相臨床試験の結果の速報値において、良好な結果が確認されました。このような状況から、アンジェスは2024年６月に戦略的な観点から日本国内における製造販売の承認申請を取下げ、米国での開発を優先することといたしました。日本国内における承認申請の取下げに伴い、条件及び期限付製造販売承認は期限が満了し、販売を終了いたしました。一方、米国において実施した臨床試験結果が大変良好であったことから、米国食品医薬品局（以下、「FDA」といいます。）よりブレイクスルー・セラピーに指定を受け、その後、FDAとの協議の結果、臨床試験を完了とし、生物製剤認可申請（以下、「BLA申請」といいます。）に向けた準備を進めることとなりました。今後は、米国における早期の申請、承認を目指してまいります。さらに、適応症についても、慢性動脈閉塞症の他に、HGFの生物活性を生かせる強皮症などの種々疾患への適応拡大の可能性を追求していきます。これらの諸施策により、HGF遺伝子治療用製品の価値最大化をはかります。・グローバル展開の推進 遺伝子医薬のグローバルリーダーとして、革新的な医薬品を世界中の患者さんにお届けするアンジェスのミッションに従い、世界最大市場である米国及びこれに続く欧州主要国を中心に医薬品の開発並びに事業化のグローバル展開を推進します。既にグローバル展開に取り組んでいるHGF遺伝子治療用製品以外の開発品やゲノム編集技術についても、米国を中心にグローバル展開を視野に臨床開発を進め、グローバル・パートナーとの提携を活用した展開を進めていきます。・創薬プラットフォームの深化と拡大基本プラットフォームであるプラスミドDNA（※３）及び核酸（※４）について、プラットフォームの深化をはかりながら創薬を推進します。プラスミドDNAは、構造の改変や最適化、標的の臓器・組織に効率よく届ける薬物送達システム（Drug Delivery System：DDS）を組み合わせて、より効率の高い遺伝子発現を目指します。また、プラスミドDNAやウイルスベクター（※５）を用いて遺伝子を補充・付加する従来の遺伝子治療に加え、異常な遺伝子や不要な遺伝子の修復や破壊が可能な、究極の遺伝子治療とも言われるゲノム編集を用いた治療法の開発が世界的に進められ、激しい競争が繰り広げられています。2020年に子会社化したEmendoBio社は、新規CRISPRヌクレアーゼ（※６）を探索・最適化する独自のプラットフォーム技術（以下、「OMNI Platform」といいます。）により疾患に応じて構築するゲノム編集戦略を用いて、これまでゲノム編集では対象とできなかった疾患を含め、様々な疾患に対する安全で有効な治療の開発を進めております。これらの取り組みにより、アンジェスグループとしてパイプラインの拡大につなげていきます。・パイプラインの継続的拡大アンジェスグループの創薬プラットフォームを利用した研究開発によりパイプラインの継続的な拡大をはかりますが、遺伝子医薬、核酸医薬、ゲノム編集を含む遺伝子治療の領域は極めて進歩が速く、多様なモダリティーの開発が進められている技術分野です。そのため、アンジェスグループは、国内外の大学などで生まれた研究成果や、国内外の企業の開発品を積極的に導入し、開発パイプラインの継続的な拡大を図っていきます。・希少遺伝性疾患への取り組み強化及び検査事業の活用2021年に希少遺伝性疾患のスクリーニング検査事業を開始したACRLでは、スクリーニング検査の受託拡大に加え、検査の種類・項目を増やして事業の拡大をはかっていくのと並行して、アンジェスグループの研究開発や事業への活用を推進していきます。アンジェスグループは、過去に希少遺伝性疾患であるムコ多糖症VI型の治療薬「ナグラザイム」について、国内で承認を取得して販売した実績があり、小児科KOL（※７）とのネットワーク構築など希少遺伝性疾患治療薬を開発、販売するためのノウハウを有しています。これらの実績とノウハウを活用して、希少遺伝性疾患ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（以下、「HGPS」といいます）及びプロセッシング不全性プロジェロイド・ラミノパチー（以下、「PDPL」といいます）の治療薬である「ゾキンヴィ」について、2022年５月に日本での独占販売権を獲得し、2024年１月に製造販売承認を取得、2024年５月に販売を開始しました。「ゾキンヴィ」の承認取得に合わせ、ACRLにおいて同疾患の検査を受託できる体制を整えました。さらに、「ゾキンヴィ」に続く希少遺伝性疾患治療薬の導入時においてもACRLの検査事業を活用していきます。これらの取り組みにより、アンジェスグループの医薬品の研究開発事業と検査事業を有機的に結び付けてシナジー効果を追求していきます。※３ 染色体とは別個に存在し、独立して複製する小さなDNA分子 遺伝子工学研究においてプラスミドDNAは必須のツール※４ 細胞核の中に存在している物質でDNAとRNA2つがあり、DNAは「親から子へ、細胞から細胞へ」性質を伝える遺伝子の本体として働いており、RNAはDNAの情報に基づいてタンパク質を合成する働きを担っています※５ 分子生物学研究において遺伝物質を細胞に送達するために使用される遺伝子の運び屋（ベクター）のうち、ウイルスをベースとしたもの※６ ゲノム編集に使用されるDNAを切断する酵素※７ Key Opinion Leader 知識が豊富で権威性があり影響力を兼ね備えた医師などの専門家のこと ＜アンジェスグループの経営戦略＞医薬品開発には一般に多額の資金と長い期間が必要であり、加えて開発の成功確率の点で大きなリスクを伴います。最先端の技術を使い革新的な医薬品開発に挑戦しているアンジェスグループの場合には、特にこれが当てはまります。さらに販売面においても、販売・マーケティング機能を自社で構築するには多額の資金を必要とします。このため、経営資源の限られたベンチャー企業であるアンジェスグループは、アンジェスグループが開発中の医薬品の後期臨床開発や販売・マーケティングについては他の製薬企業と積極的に提携することで、提携先が持つ医薬品開発力・販売力を活用し、さらに提携先から契約一時金・マイルストーン及びロイヤリティを受け取ることで、開発・財務面でのリスクを低減することを目指しています。なお、アンジェスグループは、未だ先行投資の段階にあるため現時点では親会社株主に帰属する当期純損失を計上しておりますが、事業計画に沿って研究開発を着実に進め、将来、医薬品の販売から得られる収益によって損益を改善し、さらには利益を拡大する計画です。 ＜開発段階と収益構成＞ ＜一般的な新薬開発のプロセスと期間＞ プロセス期間内容基礎研究２～３年医薬品ターゲットの同定、候補物質の創製及び絞込み前臨床試験３～５年実験動物を用いた有効性及び安全性の確認試験臨床試験３～７年第Ⅰ相：少数の健康人を対象に、安全性及び薬物動態を確認する試験第Ⅱ相：少数の患者を対象に、有効性及び安全性を確認する試験第Ⅲ相：多数の患者を対象に、有効性及び安全性を最終的に確認する試験申請・承認１～２年国(厚生労働省)による審査 (5) 会社の対処すべき課題アンジェスグループは、創薬系バイオベンチャーとして、次世代のバイオ医薬品である遺伝子医薬（DNAプラスミド製剤、核酸医薬）などの医薬品開発と製造販売の事業を推進しております。さらに2020年度より、先進のゲノム編集技術を有するEmendoBio社を買収し、事業基盤の拡大を推進してまいりました。一方で、医薬品事業は、製品化までに多額の資金と長い時間を要する等の特性があり、アンジェスグループは継続的な営業損失の発生及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上している状況にあり、全ての開発投資を補うに足る収益は生じておりません。そのため、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在しております。このような環境のもと、アンジェスグループは、当該状況の解消と継続的な発展を目指し、下記を重要な課題として取り組んでおります。① 自社既存プロジェクトの推進アンジェスグループは、現在開発している医薬品等のプロジェクトを確実に進捗させることが重要な課題と認識しております。アンジェスグループでは、2019年３月にHGF遺伝子治療用製品の条件及び期限付承認を厚生労働省から取得し、同年９月から販売を開始いたしました。その後、米国で実施された後期第Ⅱ相臨床試験の結果が2024年６月に良好であることが判明したことを踏まえ、戦略的な観点から、同年６月に期限満了に伴い販売も終了いたしました。一方、米国では、2024年９月に米国FDAから画期的新薬（以下、「ブレイクスルー・セラピーといいます。）に指定され、2025年11月に米国心臓学会（AHA）が発行する学術誌「Circulation: Cardiovascular Interventions」に臨床試験結果の論文が掲載されました。これらの状況から、米国での製品化を最優先とし、最短での製造販売承認を目指し米国での開発に注力しております。椎間板性腰痛症向けの核酸医薬NF-κBデコイオリゴDNAは、米国において後期第Ⅰ相臨床試験を完了し、その結果が北米脊椎学会（NASS）が発行する「The SPINE JOURNAL」に掲載されました。2023年10月からは、日本国内における第Ⅱ相臨床試験を開始し、予定どおり症例登録を実施しております。これら開発中の医薬品について、今後も優先順位を明確にし、開発速度を最大限に高めながら進めてまいります。② 開発パイプラインの拡充と事業基盤の拡大アンジェスグループの主力事業である医薬品開発において、上記プロジェクトのように遺伝子医薬や核酸医薬等、新しい分野の医薬品開発に取り組んでおりますが、これらの製品化は非常に難易度が高いため、常に開発パイプラインを充実させることが重要な課題と認識しております。そのため、アンジェスグループではアカデミアによる研究成果や他社の開発品について共同開発を行う等、開発パイプラインの拡充に努めております。開発パイプラインの拡充実績として、2018年にカナダのVasomune Therapeutics, Inc.（以下。「Vasomune社」といいます。）との共同開発契約を締結したTie2受容体アゴニストがあり、対象疾患をインフルエンザ等のウイルス性及び細菌性肺炎を含む急性呼吸切迫症候群（ARDS）として現在米国において前期第Ⅱ相臨床試験を実施中です。また、2025年12月にVasomune社と共同開発契約の対象を全ての疾患に拡大する契約を締結いたしました。今後も、アカデミアとの協業並びに提携先との共同開発等により、開発パイプラインの拡充を目指してまいります。また、事業基盤の拡大としては、既に海外で販売され、日本国内では販売されていない医薬品を日本において製造販売承認を取得し販売することや、希少遺伝性疾患の治療に必要な各種検査を受託する事業等による実現を目指しております。事業基盤の拡大実績としては、2022年５月に米国のバイオ医薬品企業Eiger社と早老症治療薬ゾキンヴィの日本における独占販売契約を締結し、2023年５月に、厚生労働省に国内製造販売承認申請を行い、2024年１月に同省から製造販売承認を取得し、本治療薬を販売しております。また、希少遺伝性疾患の拡大新生児スクリーニング検査を受託しているACRLでは自治体や民間の検査センター等との連携により受託拡大を進めております。今後も、ライセンス導入や希少遺伝性疾患への取り組み等による事業基盤の拡大を図り、開発パイプラインの拡充をとおして将来の成長を実現してまいります。③ 開発プロジェクトにおける提携先の確保アンジェスグループでは、製薬会社との提携により、開発リスクを低減するとともに、契約一時金・マイルストーンや開発協力金を受け取ることにより財務リスクを低減しながら開発を進め、上市後にロイヤリティを受領するという提携モデルを事業運営の基本方針としております。提携状況につきましては、NF-κBデコイオリゴDNAの日本国内における慢性椎間板性腰痛症を対象とした第Ⅱ相臨床試験では、塩野義製薬株式会社から臨床試験費用の一部負担等の協力を受けるとともに、続く第Ⅲ相臨床試験の実施について協議いたします。また、HGF遺伝子治療用製品に関しましては、その高い有効性への期待からFDAからブレイクスルー・セラピーに指定されたことを生かし、欧米地域を中心にグローバル展開を行っていくことができるパートナーとの提携を検討しております。今後も、製薬会社等との更なる提携を検討するとともに、開発プロジェクトに協力いただける企業を開拓し、事業基盤の強化に努めてまいります。④ 資金調達の実施アンジェスグループにとって、上記①②を実現するために機動的に資金調達を行うことは重要な課題と認識しており、この課題に取り組んでおります。2024年９月にCantor Fitzgerald Europeを割当先とした第45回新株予約権（第三者割当て）を発行し、開始から2025年８月末日までに71億60百万円（新株予約権発行に伴う入金を含む）を調達いたしました。2025年11月にCantor Fitzgerald Europeを割当先とした第46回新株予約権（第三者割当て）を発行し、2025年12月末日までに２億11百万円（新株予約権発行に伴う入金を含む）を調達いたしました。今後も、研究開発活動推進及び企業活動維持のために必要となる資金調達の可能性を適宜検討してまいります。しかしながら、現時点において、第46回新株予約権の行使は株価等の動向に左右されることから未確定であり、また上記に記載したプロジェクトを継続的に進めるための更なる資金調達の方法、調達金額、調達時期については確定しておらず、アンジェスは継続企業の前提に関する重要な不確実性が存在していると判断しております。なお、連結財務諸表は継続企業を前提としており、上記のような継続企業の前提に関する重要な不確実性の影響を連結財務諸表には反映しておりません。
事業等のリスク
３ 【事業等のリスク】有価証券報告書に記載した事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、投資者の判断に重要な影響を及ぼす可能性のある事項には、以下のようなものがあります。将来に関する事項については有価証券報告書提出日現在において判断したものであります。なお、アンジェスグループは、これらのリスク発生の可能性を認識した上で、発生の回避及び発生した場合の対応に努める方針ですが、アンジェス株式に関する投資判断は、以下の記載事項及び本項以外の記載事項を慎重に検討した上で行われる必要があると考えております。 (1) 遺伝子治療について遺伝子治療とは、遺伝子を用いて病気を治療することです。 遺伝子治療が有効と考えられる対象疾患としてはまず、遺伝子の変異が原因の遺伝子疾患があります。遺伝子疾患では、遺伝子治療により正常な遺伝子を補充することで治療効果が期待しやすいと考えられます。最近では「ゲノム編集」技術の医療への応用が急速に進歩しています。「ゲノム編集」とは、ヒトゲノムの特定の部位で外因性の遺伝子を追加・挿入、あるいは遺伝子変異を修正・削除できる最新の遺伝子工学技術であり、従来の遺伝子組み換え技術と比べて著しく精度と効率が高いため、今後医療や科学にとって不可欠な技術になるとみられております。2010年代になり遺伝子を自在に書き換える「ゲノム編集」（Genome Editing）技術が開発され、その技術は今日ますます発展を遂げております。特に遺伝子異常による難病を持つ患者の治療方法として開発が進んでおり、医療・ヘルスケア業界だけでなく、農業・食品分野に革命的な影響を及ぼしており事業性の面からも注目されております。しかしながら、最新の「ゲノム編集」技術を利用した遺伝子（細胞）治療は新規性が高く有効性が期待されるものの、現段階では未知のリスクを否定できず、幅広い実用化には至らない可能性があります。そのような場合には、アンジェスグループの事業戦略や業績が影響を受ける可能性があります。 (2)医薬品開発及び販売について一般に新薬の開発には、長期にわたる開発期間と多額の費用が必要です。しかしながら、以下の理由等により、アンジェスグループが開発、販売する医薬品が計画通り進捗しない可能性があります。そのような場合には、アンジェスグループの事業戦略や業績が影響を受ける可能性があります。① 研究開発について医薬品の開発は計画通りに進行するとは限らず、臨床試験のために必要とされる症例数を適時に確保できないこと、臨床試験の実施に係る各種業務を支援・代行するCRO（医薬品開発業務受託機関）における業務が計画通り進行しないこと等の様々な要因によって遅延する可能性があります。さらに、様々な試験の結果、期待した有効性を確認できなかったり、安全性に関する許容できない問題が生じたりした場合には、研究開発を中止する可能性があります。そのような場合には、アンジェスグループの事業戦略や業績が影響を受ける可能性があります。② 製造についてアンジェスグループは、製品及び治験薬等を自社で製造しておらず、他社からの供給に依存しております。従って、製品や治験薬等について、何らかの要因により、品質上の問題が生じたり、若しくは予定通りに必要な数量を確保できない場合には、開発に遅れが生じたり、製品供給の不足になる可能性があります。そのような場合には、アンジェスグループの業績が影響を受ける可能性があります。③ 販売についてアンジェスグループが開発中の医薬品については、国内、米国及び欧州等の各地域において、将来競合する可能性のある製品及び開発品が存在するものもあります。アンジェスグループは、競争力の高い製品を早期に開発、上市することで、一定の市場シェアの獲得を目指しております。しかしながら、競合他社がアンジェスの想定より早く承認を取得する、あるいは想定以上のシェアを獲得した場合には、アンジェスグループが開発した製品が上市された場合においても期待通りの収益を上げられない可能性があります。また、日本や欧州においては新薬の価格は原則として政府あるいはそれに準じた公的機関により決定され、また、米国においては保険会社・マネージドケア（健康保険運営団体）及び政府のメディケア・プログラムとの交渉により決定されます。そのため、アンジェスグループが開発した製品についてアンジェスグループが想定した薬価とならない場合があり期待通りの収益を上げられない可能性があります。加えて、アンジェスが販売する医薬品について、予期しない副作用が発生した場合には売上高が減少する可能性があります。そのような場合には、アンジェスグループの業績が影響を受ける可能性があります。④ 薬事法制による規制について薬事法制は、医薬品・医療機器等の品質、有効性、安全性確保の観点から、企業が行う開発・製造・販売等に関して必要な規制を行う法律であり、アンジェスグループが実施している医薬品の研究開発は日本をはじめ各国の薬事法制の規制を受けております。各国において、様々な要因による承認要件の変更、さらに薬事法制度の変更により、承認を計画通りに取得できない可能性があります。そのような場合には、アンジェスグループの事業戦略や業績が影響を受ける可能性があります。 (3) 知的財産権について① 特許戦略アンジェスグループが現在開発しているHGF遺伝子治療用製品、NF-κBデコイオリゴDNAの研究開発活動は、主にアンジェスグループが保有する又はアンジェスグループが実施権を有する特許権に基づき実施しております。以下において、それらのうち特に重要なものを記載しております。しかしながら、アンジェスグループが現在出願中の特許が全て登録されるとは限りません。また、アンジェスグループの研究開発を超える優れた研究開発によりアンジェスグループの特許が淘汰される可能性は、常に存在しております。仮にアンジェスグループの研究開発を超える優れた研究開発がなされた場合、アンジェスグループの事業戦略や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。さらに、アンジェスグループの今後の事業展開の中でライセンスを受けることが必要な特許が生じ、そのライセンスが受けられない可能性があります。そのような場合には、アンジェスグループの事業戦略や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。 対象表題保有者登録(出願)状況HGF遺伝子治療用製品糖尿病性虚血性疾患遺伝子治療アンジェス日本において延長登録済NF-κBデコイオリゴDNA椎間板の疾患を治療、阻害及び回復するための方法及び組成物アンジェスラッシュ大学(米国)日本、米国、欧州(EP)、カナダにて成立済キメラデコイアンジェス株式会社ジーンデザイン物質特許。日本、米国、欧州（EP）にて成立済デコイを含む薬学的組成物の新規な用途アンジェス日本国内で出願済み今後、海外へも展開予定 ② 知的財産権に関する訴訟、クレーム連結会計年度末現在において、アンジェスグループの開発に関連した特許権等の知的財産権について、第三者との間で訴訟やクレームが発生したという事実はありません。 但し、他社がアンジェスグループと同様の研究開発を行っていないという保証はなく、今後とも知的財産について問題が発生しないという保証はありません。 アンジェスグループとしても、このような問題を未然に防止するため、事業展開にあたっては特許調査を実施しており、アンジェスグループ特許が他社の特許に抵触しているという事実は認識しておりません。しかしながら、アンジェスグループのような研究開発型企業にとって、このような知的財産権侵害問題が発生する可能性があります。そのような場合には、アンジェスグループの事業戦略や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。 （4）検査受託サービスについてACRLの検査事業は、受託先や地域の拡大、検査の種類・項目を増やすことにより、事業の拡大を図る計画です。検査受託サービスの拡大のためには、検査機器等への投資が必要となりますが、他の検査会社の進出による競合の激化やその他の理由により、こうした事業計画が実現しない可能性があります。そのような場合には、アンジェスグループの事業戦略や業績が影響を受ける可能性があります。 (5) 業績の推移についてアンジェスグループの主要な経営指標等の推移は以下のとおりであります。 第23期第24期第25期第26期第27期2021年12月期2022年12月期2023年12月期2024年12月期2025年12月期(1) 連結経営指標等 事業収益(千円)64,14867,061152,985643,638874,120経常損失(千円)△13,588,973△14,610,015△5,651,225△7,537,856△5,288,775親会社株主に帰属する当期純損失(千円)△13,675,587△14,714,772△7,437,607△28,128,983△5,123,269純資産額(千円)38,634,74130,425,40626,103,1662,156,5913,076,080総資産額(千円)45,455,74638,820,71128,892,5364,668,5995,405,983営業活動によるキャッシュ・フロー(千円)△11,380,546△11,214,246△8,745,759△6,612,875△5,750,366投資活動によるキャッシュ・フロー(千円)△154,873△97,141△356,653△130,80118,814財務活動によるキャッシュ・フロー(千円)17,378,6703,572,5432,036,4654,202,1275,902,042現金及び現金同等物の期末残高(千円)17,835,70410,969,6844,092,1601,627,6691,796,068(2) 個別経営指標等 事業収益(千円)64,14867,061138,919567,793857,662経常利益又は経常損失（△）(千円)△7,932,836△8,001,3511,989,979△3,143,453△4,509,032当期純利益又は当期純損失（△）(千円)△8,086,792△8,115,4521,067,726△39,305,588△5,659,293資本金(千円)33,359,56835,146,36835,053,89037,255,88740,228,661純資産額(千円)38,688,58734,141,34237,266,7892,398,2952,663,736総資産額(千円)44,879,50040,718,61338,691,2683,746,0654,425,152 アンジェスグループは、事業のステージが先行投資の段階にあるため、現時点では、上記記載のように、第23期から第27期において親会社株主に帰属する当期純損失を計上しておりますが、現在の研究開発を着実に進め、パイプラインの拡充を図り、将来医薬品の販売から得られる収益によって損益を改善し、さらには利益の拡大を目指してまいります。但し、現在の事業計画に沿った医薬品の研究開発や販売が実現しない場合には、アンジェスグループが将来においても親会社株主に帰属する当期純利益を計上できない可能性もあります。また、上記記載のように、第23期から第27期においては、営業活動によるキャッシュ・フローもマイナスであり、現状の事業計画に沿った医薬品の研究開発や販売が実現しない場合には、将来においても営業活動によるキャッシュ・フローがプラスにならない可能性もあります。 (6) 重要な契約等についてアンジェスグループのビジネス展開上重要と思われる契約の内容を本報告書「第２ 事業の状況 ５ 重要な契約等」に記載しております。なお、アンジェスグループは、これらの契約に関して、いずれもアンジェスグループの根幹にかかわる重要な契約であると認識しております。従って、当該契約の解除及び解約が行われた場合、あるいはアンジェスグループにとって不利な契約改定が行われた場合及び契約期間満了後に契約が継続されない等の場合は、アンジェスグループの業績に影響を及ぼす可能性があります。 (7) 組織体制について① 人材の確保アンジェスグループの競争力は研究開発力にあり、専門性の高い研究及び開発担当者の確保が不可欠です。また、事業の成長拡大を支えるためには事業開発、営業、製造、内部管理等の人材も充実させる必要があります。アンジェスグループは、優秀な人材の確保及び社内人材の教育に努めますが、人材の確保及び社内人材の教育が計画どおりに進まない場合には、アンジェスグループの業務に支障をきたす可能性があります。 一方、アンジェスグループは、業務遂行体制の充実に努めますが、小規模組織であり、限りある人的資源に依存しているために、社員に業務遂行上の支障が生じた場合、あるいは社員が社外流出した場合には、アンジェスグループの業務に支障をきたす可能性があります。② 特定人物への依存 アンジェスグループの事業の推進者は、代表取締役である山田英です。代表取締役山田英は、アンジェスグループの最高責任者として、アンジェスグループの経営戦略の決定、研究開発、事業開発及び管理業務の遂行に大きな影響力を有しております。また、アンジェスメディカルアドバイザーである森下竜一には、研究開発の面でアドバイスを受けております。 アンジェスグループではこれらの特定人物に過度に依存しない体制を構築すべく、経営組織の強化を図っていますが、当面の間はこれらの特定人物への依存度が高い状態で推移すると見込まれます。このような状況の中で、これらの特定人物が何らかの理由によりアンジェスグループの業務を継続することが困難になった場合には、アンジェスグループの事業戦略や経営成績に影響を及ぼす可能性があります。 (8) 訴訟についてアンジェスグループは、有価証券報告書提出日現在において医薬品の副作用、製造物責任、知的財産権及び労務問題等に関して、訴訟を提起されておりません。但し、将来、アンジェスグループが上記に関して提訴された場合には、その内容次第でアンジェスグループの業績が影響を受ける可能性があります。 (9) 配当政策についてアンジェスグループは、創薬系バイオベンチャーであり、主力の開発品であるHGF遺伝子治療用製品や他のプロジェクトにおいても医薬品の開発段階であり、事業のステージは、先行投資の段階にあります。このため、現時点においては、親会社株主に帰属する当期純損失を計上しており、剰余金の配当は実施しておりません。但し、株主への利益還元については重要な経営課題と認識しており、将来、現在開発中の新薬が上市され、その販売によって利益が計上され分配可能額が生じる時期においては、経営成績及び財政状態を勘案しながら、剰余金の配当を検討したいと考えております。しかしながら、開発中の新薬の上市や販売が計画通りに進捗しない場合は配当政策を見直す必要が出る可能性があります。 (10)外国為替変動についてアンジェスグループは、事業活動をグローバルに展開しており、海外での研究開発活動、海外企業とのライセンス、海外からの製品及び治験薬の仕入等において外貨建取引が存在します。また、アンジェスグループが現在開発を行っている製品は、日本のみならず、米国を含む海外市場での販売が見込まれます。そのため、急激な為替変動によって為替リスクが顕在化した場合には、アンジェスグループの事業戦略や業績が影響を受ける可能性があります。 (11)地政学的リスクについてアンジェス連結子会社EmendoBio社は、イスラエル中部のテルアビブ近郊に研究施設を有しており、今般の中東における紛争の影響で、EmendoBio社のイスラエルにある研究施設（以下、「Emendo R&D」といいます）における研究開発体制の見直しを行いましたが、事業計画を推進するにあたり地政学的リスクを考慮する必要があります。以上のように、EmendoBio社では人工知能の活用を中心とする研究開発機能を集約し、Emendo R&Dの規模もそれに見合ったものに再編成するとともに、その他の機能を米国に段階的に移管し、米国の拠点化を促進する計画ですが、中東の紛争が拡大する場合には、今後EmendoBio社の研究開発活動の遅延やアンジェスの経営戦略に影響を及ぼす可能性があります。 (12)継続企業の前提に関する重要事象等について アンジェスグループは、創薬系バイオベンチャーとして、次世代のバイオ医薬品である遺伝子医薬（DNAプラスミド製剤、核酸医薬）などの医薬品開発と製造販売の事業を推進しております。さらに2020年度より、先進のゲノム編集技術を有するEmendoBio社を買収し、事業基盤の拡大を推進してまいりました。一方で、医薬品事業は、製品化までに多額の資金と長い時間を要する等の特性があり、アンジェスグループは継続的な営業損失の発生及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上している状況にあり、全ての開発投資を補うに足る収益は生じておりません。そのため、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在しております。このような環境のもと、アンジェスグループは、当該状況の解消と継続的な発展を目指し、下記を重要な課題として取り組んでおります。① 自社既存プロジェクトの推進アンジェスグループは、現在開発している医薬品等のプロジェクトを確実に進捗させることが重要な課題と認識しております。アンジェスグループでは、2019年３月にHGF遺伝子治療用製品の条件及び期限付承認を厚生労働省から取得し、同年９月から販売を開始いたしました。その後、米国で実施された後期第Ⅱ相臨床試験の結果が2024年６月に良好であることが判明したことを踏まえ、戦略的な観点から、同年６月に期限満了に伴い販売も終了いたしました。一方、米国では、2024年９月に米国FDAからブレイクスルー・セラピーに指定され、2025年11月に米国心臓学会（AHA）が発行する学術誌「Circulation: Cardiovascular Interventions」に臨床試験結果の論文が掲載されました。これらの状況から、米国での製品化を最優先とし、最短での製造販売承認を目指し米国での開発に注力しております。椎間板性腰痛症向けの核酸医薬NF-κBデコイオリゴDNAは、米国において後期第Ⅰ相臨床試験を完了し、その結果が北米脊椎学会（NASS）が発行する「The SPINE JOURNAL」に掲載されました。2023年10月からは、日本国内における第Ⅱ相臨床試験を開始し、予定どおり症例登録を実施しております。これら開発中の医薬品について、今後も優先順位を明確にし、開発速度を最大限に高めながら進めてまいります。② 開発パイプラインの拡充と事業基盤の拡大アンジェスグループの主力事業である医薬品開発において、上記プロジェクトのように遺伝子医薬や核酸医薬等、新しい分野の医薬品開発に取り組んでおりますが、これらの製品化は非常に難易度が高いため、常に開発パイプラインを充実させることが重要な課題と認識しております。そのため、アンジェスグループではアカデミアによる研究成果や他社の開発品について共同開発を行う等、開発パイプラインの拡充に努めております。開発パイプラインの拡充実績として、2018年にカナダのVasomune社との共同開発契約を締結したTie2受容体アゴニストがあり、対象疾患をインフルエンザ等のウイルス性及び細菌性肺炎を含む急性呼吸切迫症候群（ARDS）として現在米国において前期第Ⅱ相臨床試験を実施中です。また、2025年12月にVasomune社と共同開発契約の対象を全ての疾患に拡大する契約を締結いたしました。今後も、アカデミアとの協業並びに提携先との共同開発等により、開発パイプラインの拡充を目指してまいります。また、事業基盤の拡大としては、既に海外で販売され、日本国内では販売されていない医薬品を日本において製造販売承認を取得し販売することや、希少遺伝性疾患の治療に必要な各種検査を受託する事業等による実現を目指しております。事業基盤の拡大実績としては、2022年５月に米国のバイオ医薬品企業Eiger社と早老症治療薬ゾキンヴィの日本における独占販売契約を締結し、2023年５月に、厚生労働省に国内製造販売承認申請を行い、2024年１月に同省から製造販売承認を取得し、本治療薬を販売しております。また、希少遺伝性疾患の拡大新生児スクリーニング検査を受託しているACRLでは自治体や民間の検査センター等との連携により受託拡大を進めております。今後も、ライセンス導入や希少遺伝性疾患への取り組み等による事業基盤の拡大を図り、開発パイプラインの拡充をとおして将来の成長を実現してまいります。③ 開発プロジェクトにおける提携先の確保アンジェスグループでは、製薬会社との提携により、開発リスクを低減するとともに、契約一時金・マイルストーンや開発協力金を受け取ることにより財務リスクを低減しながら開発を進め、上市後にロイヤリティを受領するという提携モデルを事業運営の基本方針としております。提携状況につきましては、NF-κBデコイオリゴDNAの日本国内における慢性椎間板性腰痛症を対象とした第Ⅱ相臨床試験では、塩野義製薬株式会社から臨床試験費用の一部負担等の協力を受けるとともに、続く第Ⅲ相臨床試験の実施について協議いたします。また、HGF遺伝子治療用製品に関しましては、その高い有効性への期待からFDAからブレイクスルー・セラピーに指定されたことを生かし、欧米地域を中心にグローバル展開を行っていくことができるパートナーとの提携を検討しております。今後も、製薬会社等との更なる提携を検討するとともに、開発プロジェクトに協力いただける企業を開拓し、事業基盤の強化に努めてまいります。④ 資金調達の実施アンジェスグループにとって、上記①②を実現するために機動的に資金調達を行うことは重要な課題と認識しており、この課題に取り組んでおります。2024年９月にCantor Fitzgerald Europeを割当先とした第45回新株予約権（第三者割当て）を発行し、開始から2025年８月末日までに71億60百万円（新株予約権発行に伴う入金を含む）を調達いたしました。2025年11月にCantor Fitzgerald Europeを割当先とした第46回新株予約権（第三者割当て）を発行し、2025年12月末日までに２億11百万円（新株予約権発行に伴う入金を含む）を調達いたしました。今後も、研究開発活動推進及び企業活動維持のために必要となる資金調達の可能性を適宜検討してまいります。しかしながら、現時点において、第46回新株予約権の行使は株価等の動向に左右されることから未確定であり、また上記に記載したプロジェクトを継続的に進めるための更なる資金調達の方法、調達金額、調達時期については確定しておらず、アンジェスは継続企業の前提に関する重要な不確実性が存在していると判断しております。なお、連結財務諸表は継続企業を前提としており、上記のような継続企業の前提に関する重要な不確実性の影響を連結財務諸表には反映しておりません。
※金融庁に提出された有価証券報告書のデータを使用しています。
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