【業績の推移／第1四半期】ＪＣＲファーマ(4552)

1当期の経営成績
売上高は199億74百万円(前年同期比6.5%減)となりました。
ムコ多糖症II型治療剤「イズカーゴ®点滴静注用10mg」は好調に推移しました。一方で、契約金収入が減少したことおよびヒト成長ホルモン製剤「グロウジェクト®」が減収となったことなどにより、売上高は前年同期に比べて13億88百万円の減収となりました。
また、積極的な研究開発活動の結果、グローバルな臨床開発の進展により研究開発費は30.6%増加し102億30百万円(前年同期比23億95百万円増)となりました。
これらの結果、営業損失35億4百万円(前年同期は営業利益24億29百万円)、経常損失37億98百万円(前年同期は経常利益24億13百万円)、親会社株主に帰属する中間純損失38億67百万円(前年同期は親会社株主に帰属する中間純利益17億46百万円)を計上しております。
2主な売上
3研究開発の状況
[ライソゾーム病治療薬]
・ＪＣＲファーマでは現在、17種類を超えるライソゾーム病治療薬について、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した新薬の研究開発に重点的に取り組んでおります。
・血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤パビナフスプ アルファ(開発番号:JR-141)については、現在、グローバル臨床第3相試験を実施しております。試験の進捗は順調であり、目標症例数の組入れを達成いたしました。また、新薬承認申請の戦略について協議をするため、2025年6月に米国食品医薬品局(FDA)とミーティングを行い、その後も継続して規制当局との協議を行っております。海外でのパートナリングに関しては、2026年10月にItalfarmaco社と米国・欧州・中南米における開発および商業化に関する独占的ライセンス契約を締結いたしました。また、中東・北アフリカ地域においてはTaiba社と販売委託契約を締結しており、日本における本剤の製造販売承認を活用して2026年7月にアラブ首長国連邦で製造販売承認を取得し、同年10月にクウェート国で条件付き承認を取得いたしました。
・血液脳関門通過型ムコ多糖症I型治療酵素製剤lepunafusp alfa(開発番号:JR-171)については、日本・ブラジル・米国での13週間の臨床第1/2相試験およびその継続試験を完了いたしました。当該品目については、自社開発ではなくライセンスアウトにより開発を進める方針であり、パートナー候補との導出交渉を進めております。
・血液脳関門通過型ムコ多糖症IIIA型治療酵素製剤posnafusp alfa(開発番号:JR-441)については、ドイツにて臨床第1/2相試験が進行中であり、予定していた症例登録を完了いたしました。日本で実施中の臨床第1相試験についても、目標症例数の登録を完了し、試験は順調に進捗しております。なお、2022年1月に欧州委員会(EC)より、2023年12月にFDAより、そして2024年12月に厚生労働省より、オーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)の指定を受けております。
・血液脳関門通過型ムコ多糖症IIIB型治療酵素製剤(開発番号:JR-446)については、2023年9月に株式会社メディパルホールディングスと、海外における事業化についての実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約を締結いたしました。2024年12月に日本国内において臨床第1/2相試験での治験薬投与が開始され、2026年9月にはグローバル臨床第1/2相試験での治験薬投与が開始されました。また、2025年4月にはFDAより、2025年6月にはECより、そして2025年9月に厚生労働省より、オーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)の指定を受けております。
・J-Brain Cargo®を適用したその他の開発品目であるフコシドーシス治療薬候補(開発番号:JR-471)については、2022年10月に締結した実施許諾契約に基づき、株式会社メディパルホールディングスに対し、日本を除く全世界における研究・開発、製造および販売などの事業化に関する再実施許諾権付の独占的実施権を許諾いたしました。現在、当該疾患の自然歴データを収集する目的で臨床研究が行われております。さらに2025年8月には、同社との間で、GM2ガングリオシドーシスに対する治療薬候補(開発番号:JR-479)の海外における事業化についての実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約を締結いたしました。
[ヒト成長ホルモン製剤]
・長時間作用型遺伝子組換えヒト成長ホルモン製剤redalsomatropin alfa(開発番号:JR-142)については、小児成長ホルモン分泌不全性低身長を対象疾患として日本国内において臨床第3相試験を実施中であり、患者登録を完了いたしました。なお、臨床第2相試験の継続試験は引き続き実施中であります。
・販売中の製品「グロウジェクト®」について、小児成長ホルモン分泌不全性低身長症患者を対象とした臨床第3相用量比較試験を日本国内において開始いたしました(開発番号:JR-401G)。これは、同疾患に対する日本と海外との用法用量のギャップを埋めることで、日本における成長ホルモン治療後の最終身長のさらなる改善や生活の質向上を期待するものであります。
[デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬]
・ＪＣＲファーマは2025年12月にデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬givinostat(欧米での販売名:Duvyzat®)の日本における開発および商業化についての独占的ライセンス権をItalfarmaco社から取得いたしました。海外で実施された臨床試験成績を主要な根拠として、2026年内に日本における本薬の製造販売承認申請を行う予定であります。なお、2026年9月に厚生労働省より希少疾病用医薬品および優先審査の対象に指定されました。
[基盤技術の創出]
J-Brain Cargo®
・JCR独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」について、様々なモダリティへの応用可能性を広げる研究を進めるほか、技術の導出に注力しております。2025年7月、血液脳関門通過型アルツハイマー病治療薬の開発を目指して、Acumen Pharmaceuticals社へのJ-Brain Cargo®技術導出に関するライセンスのオプション契約を締結し、同社は2026年6月にオプション権を行使いたしました。
JUST-AAV
・J-Brain Cargo®技術に続く新たな基盤技術の創出に注力しており、その成果のひとつとして、アデノ随伴ウイルスベクターを用いた新しい遺伝子治療技術「JUST-AAV」を創出いたしました。特定の組織へと効率的にベクターを送達できるだけではなく、肝臓へのベクターの集積を低減することで副作用の軽減も期待され、新たなプラットフォーム技術として開発を進めております。この技術に関連して、2023年12月より株式会社モダリスと本技術を用いた新規遺伝子治療の開発に向けた共同研究を開始し、2025年1月に本共同研究において初期の技術コンセプトの検証を達成したため、新たな共同研究契約を締結いたしました。また、2025年7月に新規遺伝子治療用製品の開発を目的として、アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ社にJUST-AAV技術を導出するライセンス契約を締結いたしました。
[その他]
・2025年12月に、Italfarmaco社と希少疾病治療薬についての戦略的提携についての契約を締結いたしました。これにより、両社のポートフォリオの拡充を目指すとともに、ＪＣＲファーマの研究開発パイプラインおよび基盤技術における共同の機会を探求いたします。
・バイオ医薬品の研究開発および基盤技術の創出を促進するため、神戸医療産業都市のクリエイティブラボ神戸内に新たな研究拠点「先進バイオ医薬研究所」を設置いたしました(2026年4月1日付で稼働)。

当中間連結会計期間の連結経営成績は前年同期比で減収減益となりました。
2027年3月期の業績予想に関しましては、2026年5月13日に公表いたしました通期の業績予想に変更はありません。