【業績の推移／第2四半期】イノバセル(504A)

当第3四半期連結累計期間における世界経済は、中東情勢の緊迫化に伴うエネルギー供給の混乱を受けて上半期に成長ペースが鈍化しました。一方で、石油在庫の活用や湾岸地域以外からの代替調達、各国政府の支援措置等により影響は一定程度緩和され、人工知能(AI)関連投資の拡大も下支えとなり、想定よりも底堅く推移しました。ただし、ホルムズ海峡の航行正常化を巡る米国とイランの協議は依然として決着に至っておりません。物価上昇圧力の継続や長期金利の上昇等も相まって、先行きは下振れリスクを伴う不透明な状況が続いております。
日本経済については、政府の月例経済報告において「緩やかに回復している」との基調判断が維持されております。一方で、中東情勢や自然災害の影響を注視する必要があるとされております。世界的なAI・半導体需要を背景に生産には持ち直しの動きがみられるものの、原油の代替調達に伴う輸入額の増加や物価高の影響もあり、個人消費は力強さを欠く状況となっております。
再生医療分野の動向に目を向けると、幹細胞治療や遺伝子治療、ゲノム編集技術といった革新的技術の応用が加速し、希少疾患や難治性疾患を中心に新たな治療モダリティの実用化が進むとともに、同分野や受託開発・製造事業者(CDMO)事業への投資拡大の動きも世界規模で続いております。イノバセルグループは、再生医療市場が中長期的に更なる成長が期待される分野として、引き続き注目されているものと認識しております。
日本国内においては、2026年3月に、世界初のiPS細胞由来の再生医療等製品として2製品が条件及び期限付きで承認されました。両製品は中央社会保険医療協議会での了承を経て、1製品は同年5月から、もう1製品は同年9月から、それぞれ公的医療保険の適用対象となりました。同年9月には、iPS細胞由来製品として保険診療下で初めてとなる患者への移植手術が実施されるなど、iPS細胞由来製品は研究段階から実際の医療現場での提供段階へと移行しつつあります。また、2026年7月に閣議決定された「経済財政運営と改革の基本方針2026」(いわゆる骨太の方針)及び「日本成長戦略」において、「創薬・先端医療」が官民投資を推進する17の戦略分野の一つに位置付けられ、その主要な製品・技術等として再生医療等製品が明記されたほか、経済産業省が推進する「バイオ医薬品及び再生医療等製品の製造体制の強化に向けた取組」のもとで、CDMOの国内拠点整備や製造人材の育成を促進する取り組みが進められております。イノバセルグループは、こうした政策的支援の強化と承認事例の積み上げを背景に、再生医療分野の拡大成長と社会的な期待が一層高まっていくものと認識しております。
海外に目を向けると、米国では、米国食品医薬品局(FDA)が21st Century Cures Actに基づき運用するRegenerative Medicine Advanced Therapy(RMAT)指定制度のもとで、重篤な疾患を対象とした再生医療等製品の迅速な開発及び審査支援が引き続き進められております。2026年9月には、これまで承認された治療法が存在しなかった希少疾患を対象とする遺伝子治療製品が迅速承認を取得するなど、制度を活用した承認事例が着実に積み上がっております。
欧州においては、欧州医薬品庁(EMA)が所管する先端医療医薬品(ATMP)の規制枠組みのもとで、遺伝子治療や細胞治療に関する開発・承認の動きが継続的に進められております。
上記のとおり、日本・米国・欧州の主要地域において、再生医療分野に対する制度的支援の強化が続いております。
このような環境の中で、イノバセルグループは切迫性便失禁をターゲット疾患とするICEF15の第III相国際共同試験(以下、「本試験」という。)の推進に引き続き注力いたしました。本試験は現在、日本及び欧州に新たに米国を加えたグローバル試験として、2026年末の登録完了を目指して患者組入れを継続しております。
米国においては、FDAに提出していたInvestigational New Drug(IND)申請について、30日間の審査を経て、2026年7月に本試験を米国で開始できる旨の通知を受領いたしました。これにより米国の施設及び患者の本試験への正式な組入れが可能となり、現在、複数の米国施設において本試験参加に向けた準備を進めております。
日本及び欧州では、医薬品開発業務受託機関(CRO)と連携し、試験参加施設の見直しや患者募集広告等による募集促進に取り組みました。その結果、患者組入れが当初の想定を上回るペースで進捗したことから、2026年7月末をもって両地域における新規患者募集を終了いたしました。一方、新たに米国を加えた本試験全体としての組入れは、290例の目標症例数(統計学的な有効性の検証に必要な症例数を基礎として治験実施計画書に定められたもの)を変更することなく、治験実施計画書において予め規定されている補充症例の仕組みを活用して進める方針です。そのため、最終的な組入れ数は目標症例数を一定程度上回る可能性があります。米国を含めた本試験の組入れ完了時期は、引き続き2026年末を見込んでおります。なお、当第3四半期連結会計期間末において、筋組織の採取が行われた(無作為化された)患者数は291例(11月4日時点で294例)、うち移植まで完了した患者数は239例(11月4日時点で260例)となっております。
漏出性便失禁を対象疾患とするICEF16については、ICEF16の構成細胞である骨格筋組織由来の誘導平滑筋細胞の取得方法に関し、2026年8月に日本において特許権の設定登録(特許第7910787号)が完了しております。また、当第3四半期連結会計期間末後の2026年11月6日(中央ヨーロッパ時間:CET)に、初めてヒトに投与するFirst-in-Human(FIH)試験となる第I相臨床試験の実施申請をオーストリア連邦保健安全局(BASG)に提出しており、2027年第1四半期に初回患者登録を予定しております。
商業化の観点においては、EVERSANA Life Science Services, LLCとの間で、イノバセルの開発製品であるICEF15の米国での市場展開に関する契約(Product Commercialization Agreement。以下、「本契約」という。)を締結することを、2026年7月23日開催の取締役会において決議し、同年7月24日に締結いたしました。本契約を通じて、イノバセルは米国市場におけるICEF15の製品権利を自ら保持しつつ、グローバル市場における早期かつ効率的な立ち上げを実現するとともに、事業価値の最大化を図ってまいります。
適応拡大の取り組みとしては、2026年5月に開催された第127回日本耳鼻咽喉科頭頸部外科学会総会・学術講演会において、国立大学法人佐賀大学との共同研究によるICEF15の新たな適応の可能性に関する研究成果が発表されました。その中で嚥下障害(食べ物や飲み物を飲み込む際に障害が生じている状態)を誘発したマウスにおいて嚥下機能の改善効果が報告されました。
グループ運営の側面では、イノバセルは2026年2月24日に、株式会社東京証券取引所グロース市場へ上場いたしました。本上場に伴い、公募による新株式発行及びオーバーアロットメントによる売出しに関連して行った第三者割当増資により、11,750,862千円の資金調達を行いました。上場により得た資金を原資としてイノバセル連結子会社が欧州投資銀行(EIB)より借入れていたベンチャーデット(借入契約)及び返済日までの未払利息合計3,212,009千円(17百万ユーロ)を2026年3月31日に返済いたしました。なお、当該借入契約にはロイヤリティ契約が付随しており、両契約は実質的に一体の取引と考えられるため、ロイヤリティを当該借入に係る利息の一部として会計処理しております。したがって、将来のロイヤリティ支払見込額の現在価値が引き続き長期借入金として計上されております。ロイヤリティ支払見込額は将来の売上計画等に基づく見積りであり、今後見積りの前提とした条件や仮定に変更が生じた場合には、翌四半期連結会計期間以降の連結財務諸表に重要な影響を与える可能性があります。
また、イノバセル連結子会社であるInnovacell GmbHは、適正製造規範(GMP)に準拠した製造施設を有しており、当第3四半期連結累計期間において、外部研究機関との製造委託契約に基づく製品の製造・納品が完了し、製造受託収入を事業収益として計上いたしました。
以上のような事業活動の結果、当第3四半期連結累計期間の経営成績は、製造受託収入を事業収益に16,576千円(前年同期は計上なし)計上したものの、研究開発費を1,565,261千円(前年同期は1,175,425千円)計上した結果、営業損失2,181,850千円(前年同期は1,580,688千円の損失)、経常損失2,395,317千円(前年同期は2,093,627千円の損失)、親会社株主に帰属する四半期純損失2,396,294千円(前年同期は2,094,596千円の損失)となりました。
イノバセルグループは、細胞治療・再生医療研究開発事業の単一セグメントであるため、セグメント情報に関連付けた記載を省略しております。

2026年2月24日の株式上場時に公表いたしました2026年12月期の連結業績予想から修正はありません。