ＪＣＲファーマ（4552）の事業内容、事業の状況や経営戦略、事業等のリスクについて

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ＪＣＲファーマ(4552)の株価チャート　ＪＣＲファーマ(4552)の業績　沿革　役員の経歴や変遷

３【事業の内容】　ＪＣＲファーマグループは、ＪＣＲファーマ、連結子会社８社、持分法適用関連会社１社およびその他の関係会社１社により構成されております。ＪＣＲファーマグループが営んでいる主な事業内容およびグループ各社の当該事業における位置付けの概要は、以下のとおりであります。 ＪＣＲファーマ：医療用医薬品、再生医療等製品および医薬品原料の製造、仕入ならびに販売㈱クロマテック：購買業務ならびに医療用・研究用機器の仕入および販売㈱ＪＣＲエンジニアリング：設備管理業務ＪＣＲインターナショナル・エスエー：市場調査業務ＪＣＲ　ＵＳＡ，インク：治験に関する業務委託の管理監督業務アーマジェン，インク：医薬品の開発、知的財産・ライセンス等の管理ＪＣＲ　ド　ブラジル　ファーマ：ブラジルにおける臨床オペレーション・薬事・開発業務㈱メディパルホールディングス：医薬品の開発業務提携ＪＣＲヨーロッパ・ビーブイ：欧州における臨床オペレーション・薬事・開発業務ＪＣＲルクセンブルク・エスエー：医薬品及びその原料の流通管理 アライドセル(株)：再生医療等製品の研究開発、製造および販売 　以上の事項を事業系統図によって示すと次のとおりであります。

１【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】ＪＣＲファーマグループの経営方針、経営環境及び対処すべき課題等は、以下のとおりであります。なお、文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在においてＪＣＲファーマグループが判断したものであります。（1）経営方針ＪＣＲファーマは2025年９月に創立50周年を迎えました。ＪＣＲファーマが社会の中で果たすべき役割を改めて見つめ直すとともに、社員ひとりひとりが共有すべき価値観と行動指針を再定義し、事業や組織の在り方に即した、より具体的な企業理念へと2025年５月に改定いたしました。 企業理念私たちは、希少疾病にとどまらず、最も困難とされる治療の課題に挑戦し、答えを創り出していきます。 価値観（コアバリュー）人すべての起点は、人である。患者さん、ご家族、医療関係者、そしてともに歩む社員。私たちの取り組みは、ひとりひとりの想いに応えることから始まる。独創常識に縛られず、前例にとらわれず。誰にもつくれないものを、自分たちの方法で生み出す。それが、JCRのものづくりの原点にある精神。進化私たちは決して立ち止まらない。常に限界に挑み、研究の力で前へと進み続ける。患者さんとそのご家族の未来のために、歩みを止めない。卓越患者、社員、パートナー。私たちは人のために、最高水準を追求し続ける。「品質」へのこだわりは、私たちの誇りであり、責任でもある。 ＪＣＲファーマは、「最も困難とされる治療の課題に挑み、答えを創り出していく」という使命のもと、再生医療、遺伝子組換え、遺伝子治療などの先端技術を活用し、日本初・世界初の治療薬の研究開発に取り組み、挑戦を重ねてまいりました。創業50周年という節目の年を迎え、次なるステージへと踏み出すにあたり新たなコーポレートスローガン「Life is Rare」を制定いたしました。かけがえのない命の尊さ、患者さんひとりひとりの存在への敬意、ＪＣＲファーマが挑む領域の希少性と困難さ、生み出す技術の独自性と他にはない価値を追及する姿勢が込められております。そして、RareはRare Diseaseを指すだけでなく、未解決の医療課題に挑む姿勢を象徴しております。 ＪＣＲファーマは、2026年４月１日より新しい経営体制に移行いたしました。新たな経営体制のもと、次の50年間においても創立以来50年にわたり培ってきた価値観を基盤として、「最も困難とされる治療の課題に挑み、答えを創り出していく」という使命の実現に邁進いたします。 （2）経営戦略等ＪＣＲファーマは、2025年度決算において売上高403億19百万円（対前年度比72億47百万円増）、営業利益５億55百万円（前期は62億19百万円の営業損失）を計上いたしました。国内製品売上高は324億46百万円（対前年度比７億90百万円増）は好調に推移し、契約金収入も増加した結果、研究開発費に167億61百万円（前期比13億30百万円増）を要したものの、営業利益は対前年比67億75百万円の増加となりました。 ＪＣＲファーマは、2023年度に５ヵ年の中期経営計画「Reach Beyond, Together」をスタートいたしました。本計画のもと、独自技術である血液脳関門通過技術「J-Brain CargoⓇ」を適用したライソゾーム病治療薬を一日でも早く患者さんの元に届けるため、これまで経験したことのない挑戦を続けてまいりました。 研究開発、特に海外での臨床開発の推進、あるいは生産活動の拡充のため、体制の整備と、人員の拡充をおこなってまいりました。グループ全体の社員数は2025年３月末から２人減少し、2026年３月末には985人となりました。海外での開発体制の整備と積極的な開発活動により、JR-141のグローバル臨床第３相試験は被験者の登録を想定より前倒しで完了し、現在、グローバルでの製造販売承認申請に向けた活動に邁進しております。また、JR-141以外にも「J-Brain CargoⓇ」を適用した血液脳関門通過型の酵素補充療法（JR-171、JR-441、JR-446、JR-471、JR-479）の研究開発を進めており、複数の品目について近い将来の臨床試験入りを計画しております。研究領域では、従来の遺伝子治療の課題解決につながる「J-Brain CargoⓇ」を応用した新たな遺伝子治療技術「JUST-AAV」について、脳指向性に加え筋指向性を高め、かつ肝指向性を劇的に減少させる技術革新を実現し、新たな価値の創出に向けた取り組みを進めております。創出された新たな技術、研究品目の導出活動を積極的に進めた結果、2025年度には複数の製薬会社とのライセンス契約を締結いたしました。さらに、生産領域では、2021年のワクチン原薬の製造受託を契機として、ＪＣＲファーマの生産技術・ノウハウを活用した製造受託事業の可能性を見出しており、2025年７月には経済産業省の「再生・細胞医療・遺伝子治療製造設備支援事業費補助金」の対象に採択されました。また、2025年２月から着工した新製剤工場（経済産業省「ワクチン生産体制強化のためのバイオ医薬品製造拠点等整備事業」に採択）については2026年度中の竣工に向けて順調に進捗しております。営業領域では、2023年度に競合他社の供給問題を機に拡大した、「グロウジェクトⓇ」の売上高は、今期もトップのマーケットシェアを維持しております。「イズカーゴⓇ」については、エビデンスの積上げと情報提供活動に全社を挙げて取り組んだ結果、売上は拡大を続けております。 ＪＣＲファーマは国内製品の売上と外部企業への導出契約等による契約金収入によって、将来に向けて積極的な成長投資を続けております。一方で、成長投資の原資を製品売上のみならず契約金収入に依存する損益構造をより安定したものに変革すべく、取り組んでおります。2025年度は、その一環としてデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬であるGivinostatの国内導入契約を締結いたしました。2028年までの承認取得向け準備を進めてまいります。また、日本の製造販売承認を生かした海外企業への製品導出活動に着手いたしました。2025年10月には、アガルシダーゼベータBS点滴静注「JCR」について中東・トルコ・北アフリカの９か国における開発・販売権を許諾する契約を締結いたしました。 現在、我が国では国民に最新の医薬品を迅速に届けるため、創薬力の向上をはじめとした積極的な議論がなされております。また、米国では規制環境に大きな変化が起こりつつあります。ＪＣＲファーマはバイオ医薬品技術、遺伝子治療技術を有する数少ない日本企業のひとつとして、国内外の政策、規制環境の方向性を見極めつつ、独自の基盤技術とそれを応用した画期的な医薬品を我が国から世界に展開できるよう、中長期的な国内事業基盤の強化を優先課題とし、安定性を備えた事業展開を行ってまいります。

３【事業等のリスク】ＪＣＲファーマグループの戦略・事業その他を遂行する上でのリスクについて、投資家の判断に重要な影響を及ぼす可能性があると考えられる主な事項を以下に記載いたします。なお、文中における将来に関する事項は、当連結会計年度末現在においてＪＣＲファーマグループが判断したものであります。また、提出日現在における状況の変化につきましては、末尾に記載しております。 (1）コンプライアンスに関するリスク医薬品産業等は、医薬品等の有効性及び安全性を担保するために様々な法規制を受けております。さらに、法規制の範囲に限らず、製薬企業が高い倫理観を以て事業活動にあたることが重要であります。ＪＣＲファーマグループでは、社内規範と企業倫理に沿った経営並びに法令遵守のためコンプライアンス委員会を設置し、コンプライアンス行動基準の制定と従業員へのハンドブックの配布、および研修を通じてコンプライアンス周知・啓発を行っております。加えて、薬機法に基づく法令遵守ガイドラインが施行されており、ＪＣＲファーマはその体制として、法令遵守担当取締役を含む責任役員を選任したほか社内研修等を実施しております。しかしながら、社会規範あるいは企業倫理に反する行為が認められ、社会的信用が失墜することにより、結果的にＪＣＲファーマグループの業績及び財政状態に重要な影響を受ける可能性があります。 (2）特定製品への依存のリスクＪＣＲファーマグループの販売品目のうち、ヒト成長ホルモン製剤の売上高が総売上高に占める割合は、当連結会計年度において44.5％になります。ヒト成長ホルモンは主に小児成長障害に使用される医薬品であることから、日本国内における少子化の影響を受けます。市場統計によれば、ヒト成長ホルモン市場は各社の新たな適応追加や疾患啓発活動の結果、これまでのところ拡大を続けてきましたが、将来的には減少に転じる可能性が高いと認識しております。また、ヒト成長ホルモン市場における競合品として持続性製剤の参入もあり、ＪＣＲファーマ品シェアへの影響も想定されます。したがって、これらの不確定要因がＪＣＲファーマグループの業績に影響を及ぼす可能性があります。さらに、本製剤はＪＣＲファーマグループとPHC株式会社で共同開発した専用注入器グロウジェクター®Lを使用しなければ、自己注射することができません。グロウジェクター®LはPHC株式会社が製造し、同社とはリスク管理も含めた契約を締結しており、繰り返し使用できる機器（耐用年数３年）であることから、同社の生産に支障を生じた場合であっても、業績への影響は低いと認識しております。ただし、長期に渡り支障を生じた場合は、新規患者の獲得や機器の更新が滞り、ＪＣＲファーマグループの業績に影響を及ぼす可能性があります。ＪＣＲファーマグループでは、J-Brain Cargo®（血液脳関門通過技術）を用いた新薬「イズカーゴ®点滴静注用10mg」を2021年５月に薬価基準収載し、上市後の年間売上高は伸長しております。当製品については、海外における上市を計画しております。さらに、イズカーゴ®に引き続き、J-Brain Cargo®技術を基盤とした複数の研究開発を着実に進捗させ、ヒト成長ホルモン製剤への依存状態から脱却することを目指しております。 (3）安定供給・設備投資に関するリスクＪＣＲファーマグループでは、国民皆保険制度の下、全国の患者さんに平等かつ安定的に医薬品を供給する責務があると認識しております。そのため、供給不安のリスク対策として、製造に必要な資材及び原料確保状況を定期的に確認し、それら供給元の事業状況を把握しつつ、可能な限りダブルソース化を図っております。また、GLPやGMP等のガイドラインを遵守するなど、品質保証体制を徹底しております。しかしながら、ＪＣＲファーマグループの製造施設等や原材料供給元において、技術的もしくは法規制上の問題、大規模災害による影響、国際紛争による政治的混乱等が発生することにより、製品の安定供給に支障が発生する可能性があります。特に、昨今の新型コロナウイルス感染症等の新たな脅威や、ロシア・ウクライナ情勢、米国の政権交代による関税政策およびこれに伴う為替変動等の状況によって、世界的に天然資源、建材、電子部品等の供給不足の影響があるなか、今後、新規施設建設計画や研究・生産機器等の発注納期について、影響を受ける可能性は否定できません。その動向によっては、ＪＣＲファーマグループの業績に影響を与える可能性があります。 (4）法規制に関するリスクＪＣＲファーマグループの事業は、関連法規の厳格な規制を受けており、各事業活動の遂行に際して種々の許認可等を受けております。これらの許認可等を受けるための諸条件および関連法令の遵守に努めており、現時点においては当該許認可等が取り消しとなる事由は発生しておりません。しかしながら、法令違反等によりその許認可等が取り消しとなる場合等には、規制の対象となる製商品の回収、または製造ならびに販売を中止することを求められる場合もあり、これらによりＪＣＲファーマグループの事業に重大な影響を及ぼす可能性があります。また、ＪＣＲファーマグループが取り扱う医療用医薬品の薬価は、医療制度が国民皆保険を前提としていることから、健康保険法の規定に基づき、厚生労働大臣の定める薬価基準収載価格とされております。薬価基準の改定頻度が高まることや、競合品との競争激化など、薬価改定による売上低下のリスクが存在しております。ＪＣＲファーマは、製品固有の価格リスクを継続的に評価し、製品価値に見合った仕切価の設定を行うなど、対応を行っております。(5）研究開発に係るリスクＪＣＲファーマグループは、希少疾病領域での積極的な研究開発活動に取り組んでおりますが、医薬品は所轄官庁の定めた有効性と安全性に関する厳格な審査により承認されてはじめて上市することが可能となります。したがって、研究開発の途上において、当該開発品の有効性もしくは安全性が承認に必要とされる基準を満たさない懸念があることが判明し、研究開発の中止もしくは遅延を要する場合は、研究開発費の回収や期待される収益の確保が困難もしくは遅延するリスクがあります。そのような場合はＪＣＲファーマグループの業績に大きな影響を及ぼす可能性があります。また、ＪＣＲファーマグループの売上高は、主に医薬品・医療機器・再生医療等製品の製造販売の他、技術ライセンスに基づく契約金収入により構成されております。また、これら契約金収入は、営業利益等の各利益に大きな影響を及ぼすことがあります。したがって、パイプラインの研究開発に中止・遅延を要する事象が発生した場合、ＪＣＲファーマグループの業績に大きな影響を及ぼす可能性があります。 (6）グローバル展開に向けた活動のリスクＪＣＲファーマグループでは、J-Brain Cargo®という技術基盤を活用し、希少疾病を適応とした革新的医薬品を提供することで、グローバルスペシャリティーファーマを目指しております。しかしながら、各国固有の法規制・特許・医療制度等において事業展開のリスクが異なり、想定外の事態が発生することで、事業の進捗や提携先の企業から得られるロイヤルティの見込み時期もしくは有無に変動が生じるリスクがあり、この規模によってはＪＣＲファーマグループの業績に影響を及ぼす可能性があります。 (7）競合品に係るリスクＪＣＲファーマグループの製品およびパイプラインには、いずれも競合となりうる他社の開発品目が存在いたします。これら競合品目の開発が進捗し、発売された場合、ＪＣＲファーマグループの業績に大きな影響を及ぼす可能性があります。 (8）人的リソースに係るリスク近年の売上高の増加と研究開発の進捗に伴い研究開発部門、生産部門を中心に人的リソースを拡充しております。今後も複数のパイプラインのグローバル臨床試験、上市を見込んでいることから、引き続き人的リソースの拡大傾向が継続するものと認識しております。近年では、グローバル経験のある人材の確保に取り組み、さらにグローバルに活躍できる人材の教育計画を立案するなど、将来のJCRを牽引する人材を育む取り組みを進めております。しかしながら、人材の採用が困難になる場合あるいは離職率が上昇する場合は、ＪＣＲファーマグループの業績に影響を及ぼす可能性があります。 (9）副作用の発現リスク現在のパイプラインには、人体にとっては未知の物質に相当する融合たんぱく質であるものが含まれております。新規医薬品では、未知の副作用の発生は常にリスクとして認識すべきものと考えられます。また一般的に、人体は未知の物質に対して抗原抗体反応により体内より排除する機構を持っていることから、これらの薬物が抗原抗体反応を惹起することにより、好ましくない副作用の発現リスクが存在いたします。現在までの臨床試験において、特段留意が必要なリスクは顕在化しておりませんが、今後、長期に投与した際に看過できない副作用が発現した場合は、ＪＣＲファーマグループの業績に影響を及ぼす可能性があります。 (10)知的財産権の侵害リスクＪＣＲファーマグループの血液脳関門通過技術については、競争力のある形で知的財産権の確保に努めております。2020年に米国ArmaGen社を買収することで、米国等におけるJ-Brain Cargo®（血液脳関門通過技術）に関する知的財産権を取得したため、現段階において当該技術に関して他社の知的財産権を侵害するリスクは低いものと判断しております。しかしながら、血液脳関門通過技術を有した他社製品が開発されている状況にあり、将来において知的財産権を巡る訴訟が起こる場合は、ＪＣＲファーマグループの業績に影響を及ぼす可能性があります。 (11)訴訟に関するリスクＪＣＲファーマグループは製造物責任（PL）関連、独占禁止法関連、環境関連やその他に関して訴訟を提起される可能性があります。これらの訴訟に対応すべく、損害保険への加入等のリスク対策を講じておりますが、訴訟が発生した場合、ＪＣＲファーマグループの業績および財政状態に重要な影響を与える可能性があります。 (12)自然災害に係るリスクＪＣＲファーマグループの製品に係る原薬、製剤工場は神戸市西区に集中しております。地震、風水害には強い立地条件ではあるものの、大規模停電、想定を超える事象が発生した場合は一定期間操業できなくなることでＪＣＲファーマグループの業績に影響を及ぼす可能性があります。 (13)筆頭株主との関係ＪＣＲファーマグループは、筆頭株主である株式会社メディパルホールディングスとの間で、複数のパイプラインに関する開発投資契約等を締結しており、今後、両社が出資し米国に設立した合弁会社を通じて各種医薬品候補物質の臨床開発を行うほか、2022年には超希少疾病に対するグローバル事業化の独占的交渉権の付与、およびフコシドーシス治療薬の事業化についての実施許諾契約を締結するなど広範囲な業務提携をおこなっております。ＪＣＲファーマグループは、同社との戦略的提携関係を維持し、両社の更なる企業価値の向上に努める所存でありますが、何らかの理由により同社との戦略的提携に変更があった場合、ＪＣＲファーマグループの業績および財政状態に重要な影響を与える可能性があります。 (14)金融市況の影響について株式市況、為替相場および金利の動向によっては、保有する有価証券等の時価の下落、原材料等の輸入価格上昇、退職給付債務および支払利息の増加等、ＪＣＲファーマグループの業績および財政状態に重要な影響を受ける可能性があります。また、新型コロナウイルス感染症の影響により社会情勢が大きく変化する可能性を加味し、運転資金を確保することを目的として、2020年４月にバックアップラインとして各金融機関との間で、既存の当座借越枠に加え、コミットメントライン契約を締結しております。 上記のほか、環境保全上の問題の発生、製品を取り巻く環境の変化、ライセンスまたは提携の解消、システム障害および情報流出等、様々なリスクがあり、ここに記載されたものがＪＣＲファーマグループの全てのリスクではありません。