【業績の推移】カルナバイオサイエンス(4572)

カルナバイオサイエンスは、創薬事業においてはアンメット・メディカル・ニーズの高い未だ有効な治療方法が確立されていない疾患を中心に、特にがん、免疫・炎症疾患を重点領域として画期的な新薬の開発を目指して研究開発に取り組み、また、創薬支援事業においては新たなキナーゼ阻害薬創製のための製品・サービスを製薬企業等へ提供するため営業活動に取り組んでおります。
セグメント別の事業活動の概況は以下のとおりです。
1 創薬事業
創薬事業においては、がん領域でベストインクラスの可能性を有する次世代非共有結合型BTK阻害剤docirbrutinib(AS-1763)に注力し、現在、患者を対象とした臨床試験を米国で実施しています。docirbrutinibは、現在までの非臨床試験の結果及び臨床試験の途中結果において、ブロックバスター(年間売上1,000億円以上の医薬品)となるポテンシャルを十分に有していると考えており、着実に臨床試験を進めることによりパイプラインの価値を高め、大型のライセンス契約に繋げてまいりたいと考えております。本剤については、2026年中の導出を目指しており、症例数を追加してデータパッケージのさらなる充実を図ることでパイプライン価値の向上に取り組み、大型契約の獲得を目指してまいります。
免疫・炎症疾患領域では、カルナバイオサイエンスが創出した、もう1つの非共有結合型BTK阻害剤sofnobrutinib(AS-0871)の開発を進め、健康成人を対象としたフェーズ1試験を完了しています。sofnobrutinibについては、これまで重要な標的疾患としてCSU(慢性特発性じん麻疹)を想定するとともに、腎疾患領域への応用可能性にも着目して、導出交渉を進めてまいりました。こうした中、2026年6月にEverest Medicines社が、BTK阻害剤を腎疾患を対象としてTravere社に導出し、契約一時金1.12億ドル(約160億円、為替レート150円換算)、契約総額11.4億ドル(約1,700億円、為替レート150円換算)の契約を締結したことにより、BTK阻害剤の腎疾患領域における価値があらためて認識されました。これを契機に、sofnobrutinibに対する製薬企業等からの関心が高まっています。カルナバイオサイエンスとしては、フェーズ2試験以降をライセンス契約の締結または共同開発先との提携により進めることを目指しており、導出・提携機会の拡大が期待される中、引き続きパートナリング活動を推進してまいります。
また、ファーストインクラスを目指して、CDC7阻害剤monzosertib(AS-0141)の開発も進めております。日本で実施したフェーズ1試験における全ての投与を終了し、現在は急性骨髄性白血病(AML)患者を対象に米国における医師主導治験としてフェーズ1b試験の実施に向けた準備を進めています。本剤については、医師主導試験(フェーズ1b試験)のスキームを活用して有効性を確認したのちに導出する想定ですが、並行して、製薬企業等とのパートナリング活動も積極的に行う方針です。
カルナバイオサイエンスは、これらのパイプラインの価値向上に継続して取り組むことで導出を促進し、企業価値の最大化につながる導出契約の締結を目指してまいります。
さらに、カルナバイオサイエンスは、米国ギリアド・サイエンシズ社(以下「ギリアド社」)に、カルナバイオサイエンスが創出した新規脂質キナーゼDGKα阻害剤の創薬プログラムを導出しており、住友ファーマ株式会社(以下「住友ファーマ」)とは、精神神経疾患を標的とした創薬プログラムの共同研究を行っています。
臨床開発段階のパイプライン
【docirbrutinib (AS-1763)】
・用量拡大パート 前倒しで投与開始(2024年10月)、実施中
・非臨床研究に関する論文が「Blood Cancer Journal」誌に掲載(2026年5月)
・欧州血液学会(EHA2026)において、有望な途中結果を発表(2026年6月)
【sofnobrutinib (AS-0871)】
・フェーズ1試験(健康成人対象、オランダ)を完了
・他のBTK阻害薬との差別化に重要な非臨床試験(胚・胎児発生毒性試験)を実施、良好な結果を入手
・パートナリング活動を実施中
【monzosertib (AS-0141)】
・最後の患者の治験が終了
・米国テキサス大学MDアンダーソンがんセンターとClinical Trial Agreement(CTA)を締結(2026年10月)し、治験実施に向けて準備中
導出済みパイプライン
※本パイプラインの状況につきましては、後述の「ギリアド社に導出した創薬プログラム(DGKα阻害剤)」をご参照下さい。
*受領済の契約一時金及びマイルストーンは受領時の為替レート、マイルストーン総額は150円/ドルで換算。
各パイプラインの概況は以下のとおりです。
BTK阻害剤 docirbrutinib (AS-1763、対象疾患:慢性リンパ性白血病(CLL)などの血液がん)
docirbrutinib(AS-1763)は、慢性リンパ性白血病(CLL)を含む成熟B細胞腫瘍(血液がんの一種)の治療を目的として開発中の経口投与可能なBTK阻害剤です。
現在までの臨床試験の途中結果及び非臨床試験の結果は、docirbrutinib(AS-1763)の高い安全性と幅広い薬剤耐性変異型BTKに対する効果を示唆しており、既存のBTK阻害薬に対して不耐(副作用により投与継続が困難な状態)の患者及び薬剤耐性の発生により既存のBTK阻害薬が効かなくなった患者の新たな治療の選択肢となることが期待されます。また、既存のBTK阻害薬市場は2025年時点で約130億ドル*(約1.9兆円、為替レート150円換算)に達しており、非常に大きな市場を形成していることから、docirbrutinib(AS-1763)は、3次治療での早期承認で、ブロックバスター(年間売上1,000億円以上の医薬品)となるポテンシャルを十分に有していると考えております。さらに2次治療、1次治療での承認の可能性も有していると考えており、着実に臨床試験を進めることによりパイプラインの価値を高め、大型のライセンス契約に繋げてまいりたいと考えております。
*Source: Clarivate
<docirbrutinib(AS-1763)臨床試験の流れ>
画像
docirbrutinib(AS-1763)の臨床試験は、ヒトでの安全性、薬物動態等の検討を早期に行うため、まず健康成人を対象としたフェーズ1試験をオランダにおいて実施しました。その後、フェーズ1試験の結果を基にして、米国において患者を対象としたフェーズ1b試験を計画し、2023年8月に投与を開始、現在用量拡大パートを実施中です。本剤については、2026年中の導出を目指しており、症例数を追加してデータパッケージのさらなる充実を図ることでパイプライン価値の向上に取り組み、大型契約の獲得を目指してまいります。
<フェーズ1b試験の状況>
本剤のフェーズ1b試験は、2ライン以上の全身治療歴を有する慢性リンパ性白血病(CLL)・小リンパ球性リンパ腫(SLL)及びB細胞性非ホジキンリンパ腫(B-cell NHL)の患者を対象としており、用量漸増パートと用量拡大パートから構成されています。用量漸増パートについては、2023年8月に投与を開始し、2024年12月に全ての患者登録を完了しました。
用量拡大パートは、当初、用量漸増パートで計画していた最大用量(600mg BID*)の評価を行い、最大耐用量を確定した後に開始する予定でしたが、用量漸増パートの途中経過において、docirbrutinib(AS-1763)の高い安全性と忍容性、並びに治療効果の期待できる十分な血中薬物濃度と高い全奏効率を確認することができたことから、治験責任医師の合意のもと、6用量目(600mg BID*)の開始を待たずに、用量拡大パートへ移行することを決定し、2024年10月に投与を開始しました。用量拡大パートは、CLL・SLL患者を対象としたコホート1、B-cell NHL患者を対象としたコホート2、及びpirtobrutinib投与歴のあるCLL・SLL患者またはMCL患者を対象としたコホート3の3つのコホートで構成されており、用量漸増パートの結果に基づき、コホート1及びコホート2については3用量(300、400、500 mg BID*)、コホート3については2用量(400、500mg BID*)を選択しています。現在までの進捗として、コホート1については、300 mg BID* および 400 mg BID* において、当初計画に基づく各10名の患者エントリーを完了し、400 mg BID* を暫定的な第2相試験推奨用量(RP2D)に決定しました。現在、より信頼性の高いデータを取得するため、当該用量において症例を追加しています。コホート2については、300 mg BID* への患者エントリーが完了し、400 mg BID*へ移行しましたが、暫定的な第2相試験推奨用量(RP2D)を決定したため、現在はアンメットニーズの高い共有結合型BTK阻害薬治療後のマントル細胞リンパ腫(MCL)患者に絞って症例を追加しています。コホート3についても、用量を400 mg BID* に絞り、患者エントリーを実施中です。
また、本治験は、テキサス大学MDアンダーソンがんセンターをはじめとする全米13施設において実施されています。
*BID : 1日2回
<学会発表>
2026年6月開催の欧州血液学会(European Hematology Association 2026 Congress)において、フェーズ1b試験の途中結果に関する発表が行われました。
本発表は、治験主導医師であるテキサス大学MDアンダーソンがんセンター白血病科教授Nitin Jain医師により行われ、docirbrutinib(AS-1763)が、症例数の拡大後も、良好な安全性プロファイルおよび有効性が一貫して確認されていることが報告されました。
発表の概要
■ 安全性
・用量漸増パートにおいて良好な忍容性が確認されました。
・因果関係のあるグレード3以上の有害事象は10%と概して高い安全性を示しました。
■ 有効性
・慢性リンパ性白血病(CLL)・小リンパ球性リンパ腫(SLL)、マントル細胞リンパ腫(MCL)及びワルデンシュトレーム・マクログロブリン血症(WM※)患者において、良好な奏効率が確認されました。
※WMは血中IgMレベルで抗腫瘍効果を評価
・暫定的な第2相試験推奨用量(RP2D)として、400 mg BIDが選択されました。
・有効性の検証に向けて、さらなる症例数の追加を進めています。
■ docirbrutinibは、良好な安全性とともに、2ライン以上の全身的治療を受けたCLL/SLL、MCLおよびWM患者において、有望かつ持続的な奏功を示し、新たな治療の選択肢となることが期待されます。
なお、2026年12月開催の第68回アメリカ血液学会年次総会(American Society of Hematology Annual Meeting & Exposition)において、本剤の最新の臨床データに関する発表が行われます。
<論文発表>
docirbrutinib(AS-1763)の非臨床研究に関する論文が、血液がん領域のハイインパクトジャーナル「Blood Cancer Journal」に掲載されました(2026年5月)。本論文では、14種類の異なる耐性変異を有するBTK変異体を作製し、これらの変異体に対するdocirbrutinibの活性を評価しました。その結果、docirbrutinibは、評価した全ての耐性変異体に対して阻害効果を示し、さらに複数の耐性変異体において、既存の共有・非共有結合型BTK阻害剤を上回る効果を示しました。加えて、臨床で用いられているBCL-2阻害薬ベネトクラクスなどとの併用効果についても検証を行い、今後の併用療法開発に向けた科学的根拠となる成果が得られています。これらの結果は、docirbrutinibが、ベストインクラスのBTK阻害剤となる可能性を示唆するものです。
BTK阻害剤 sofnobrutinib (AS-0871、対象疾患:免疫・炎症疾患)
sofnobrutinib(AS-0871)は、BTKキナーゼを阻害してB細胞、マクロファージ、マスト細胞などの免疫細胞の活性化を抑制することにより、免疫・炎症疾患の治療を目指す経口剤として開発を進めています。
本剤については、オランダにおいて、健康成人を対象としたフェーズ1試験を実施しました。本フェーズ1試験は、2021年中に完了したSAD試験及び2021年12月から開始した反復投与用量漸増(MAD)試験の2つの試験として実施し、2023年11月にMAD試験の臨床試験報告書が最終化されました。フェーズ1試験の結果から、sofnobrutinib(AS-0871)の安全性、忍容性、並びに良好な薬物動態プロファイルと薬力学作用が確認され、フェーズ2への移行が支持されました。
sofnobrutinib(AS-0871)の重要な標的疾患の一つとして、慢性特発性蕁麻疹(CSU)を想定しております。CSUは全世界の約1%が罹患していると考えられており、その市場規模は2023年で約22億ドル(約3,300億円、為替レート150円換算)とされています。さらに2032年には約54億ドル(約8,100億円、為替レート150円換算)に達すると予想されています*。既存のBTK阻害剤の多くは、催奇形性が認められるため妊娠可能な女性への使用が制限されていますが、sofnobrutinib(AS-0871)は、胚・胎児発生毒性試験において、催奇形性が認められなかったことから、皮膚疾患治療薬として多くの患者の治療の選択肢となることが期待されます。
また、2026年6月にEverest Medicines社が、BTK阻害剤を腎疾患を対象としてTravere社に導出し、契約一時金1.12億ドル(約160億円、為替レート150円換算)、契約総額11.4億ドル(約1,700億円、為替レート150円換算)の契約を締結したことにより、BTK阻害剤の腎疾患領域における価値があらためて認識されました。これを契機に、sofnobrutinibに対する製薬企業等からの関心が高まっています。カルナバイオサイエンスとしては、フェーズ2試験以降をライセンス契約の締結または共同開発先との提携により進めることを目指しており、導出・提携機会の拡大が期待される中、引き続きパートナリング活動を推進してまいります。
* https://www.credenceresearch.com/report/chronic-spontaneous-urticaria-market
CDC7阻害剤 monzosertib (AS-0141、対象疾患:固形がん・急性骨髄性白血病(AML)などの血液がん)
monzosertib(AS-0141)は、CDC7キナーゼを阻害することにより細胞増殖を抑制し、悪性腫瘍の治療を目指して開発を進めている経口投与剤です。
国立がん研究センター等において、固形がんおよび血液がんを対象としたフェーズ1試験を実施し、現在までに全ての投与を終了しています。また、非臨床研究において、monzosertib(AS-0141)と急性骨髄性白血病(AML)治療薬であるDNAメチル基転移酵素(DNMT)阻害薬及びB細胞リンパ腫因子-2(BCL-2)阻害薬との3剤併用により優れた抗腫瘍効果が確認されました。この成果は、2025年4月に開催されたアメリカ癌学会年次総会(AACR2025)において発表しています。さらに、2026年4月に開催されたAACR2026では、がん細胞株を用いた解析により明らかとなった、monzosertibによる細胞死誘導メカニズムに関する新たな知見を発表しました。
これらの結果を踏まえ、急性骨髄性白血病(AML)の治療薬としてより効果が期待される3剤併用のフェーズ1b試験(医師主導治験)の実施に向けて準備を進めています。本試験は、米国テキサス大学MDアンダーソンがんセンター白血病科のDr. Abhishek Maitiが責任医師として実施する医師主導治験(IIT)であり、カルナバイオサイエンスは、2026年10月に本試験への協力に関するClinical Trial Agreement(CTA)を締結しました。
また、本剤については、2026年7月に、米国食品医薬品局(Food and Drug Administration:FDA)より、急性骨髄性白血病(AML)を対象としたオーファンドラッグ指定(Orphan Drug Designation:ODD)を取得しました。
カルナバイオサイエンスは、本剤について、医師主導試験(フェーズ1b試験)のスキームを活用して有効性を確認したのちに導出する想定ですが、並行して、製薬企業等とのパートナリング活動も積極的に行う方針です。
また、急性骨髄性白血病(AML)治療薬の市場規模については、2023年には約38億ドル(約5,700億円、為替レート150円換算)と見込まれており、今後も継続的な拡大が予測されています*。
*https://www.bccresearch.com/market-research/pharmaceuticals/acute-myeloid-leukemia-market.html
ギリアド社に導出した創薬プログラム(DGKα阻害剤 GS-9911)
2019年6月に、米国のギリアド社と、カルナバイオサイエンスが創製したDGKα阻害剤の創薬プログラムの開発・商業化にかかる全世界における独占的な権利を供与するライセンス契約を締結しています。本契約の対象には、本創薬プログラムから創出されるすべての化合物が含まれます。
本ライセンス契約に基づき、ギリアド社は本創薬プログラムからGS-9911を見出し、2023年12月に固形がん患者を対象としたフェーズ1試験を開始しましたが、2025年8月に、ギリアド社におけるポートフォリオの優先付けに基づく決定により、当該フェーズ1試験への新規患者登録が中止されました。
一方で、本ライセンス契約は、引き続き有効に存続しており、本プロジェクトチームが同プログラムの研究開発を引き続き主導しているとの連絡を受けております。
なお、本ライセンス契約においては、契約一時金20百万ドルのほか、開発状況や上市などの進捗に応じて最大で450百万ドル(約675億円、1ドル150円で換算)のマイルストーン・ペイメント、さらに、本プログラムにより開発された医薬品の上市後の売上高に応じたロイヤリティを受け取ることが定められています。
これまでにカルナバイオサイエンスは、ギリアド社から契約一時金及び2回のマイルストーン・ペイメントを受領しており、合計で35百万ドル(約40億円)を受領しております。
住友ファーマとの共同研究プログラム
2018年3月に住友ファーマと共同研究契約を締結しており、精神神経疾患領域における新規キナーゼ阻害剤の創出を目指して共同研究を実施しています。本契約の共同研究期間は2025年3月27日まででしたが(2021年12月に延長)、当該研究期間において新薬候補化合物が見出されたことから、当該化合物のさらなる評価を行うため、共同研究期間を2027年3月27日までさらに延長し、共同研究を継続することで両社が合意いたしました(2025年3月)。現在、開発候補化合物の選定中です。
本共同研究により見出されたキナーゼ阻害剤のうち住友ファーマが事業化を進めると判断したもの(以下「本剤」)について、住友ファーマが臨床開発および販売を全世界で独占的に実施する権利を有します(がんを除く全疾患)。また、本契約に基づき、住友ファーマはカルナバイオサイエンスに対して契約一時金および研究マイルストーンとして最大8千万円を支払うこととなっており、このうち契約一時金(50百万円)を2018年12月期第2四半期に受領しています。今後、住友ファーマが本剤の臨床開発・販売への移行を決定した場合、住友ファーマはカルナバイオサイエンスに対して、開発段階、販売額目標達成に応じた開発・販売マイルストーンとして総額で最大約106億円を支払う可能性があります。さらに、販売後、住友ファーマは本剤の販売額に応じた一定のロイヤリティをカルナバイオサイエンスに支払います。
以上の結果、臨床試験費用を中心に研究開発へ引き続き積極的に投資したことにより、当第3四半期連結累計期間の同事業の研究開発費は1,386百万円(前第3四半期連結累計期間比7.8%増)となりました。また、創薬事業の売上計上はなく(前第3四半期連結累計期間は売上の計上はなし)、営業損失は1,615百万円(前第3四半期連結累計期間は1,488百万円の営業損失)となりました。
2 創薬支援事業
カルナバイオサイエンスの創薬支援事業は、キナーゼに関する深い専門知識を生かした技術営業と、品質の高い製品・サービスを強みとしており、これらを基盤に、信頼性の高い製品・サービスの提供および顧客に対するきめ細かなフォローを継続しております。また、新規顧客の発掘、獲得に注力しており、特に多くのメガファーマやバイオベンチャーが集積する米国において、新規顧客へのリーチを重点的に進めています。さらに、カルナバイオサイエンス製品・サービスの認知度向上および高品質であることの訴求を目的として、Webサイトや各種デジタルプラットフォームを活用した情報発信に取り組んでおります。加えて、カルナバイオサイエンスのプレゼンス向上を図るため、キナーゼに関する研究成果に基づく学会発表を、一層積極的に実施していく計画です。
収益の主力であるタンパク質販売に関しては、昨年、顧客の利便性向上を目的として、タンパク質を用いた実験(アッセイ)に不可欠な試薬(アッセイバッファー、基質)の販売を開始するとともに、カルナバイオサイエンスホームページ上に、実験系の立ち上げをサポートする情報をまとめた「キナーゼアッセイサポートポータル」を公開しました。同ポータルは、日本語、英語に加え、著しく拡大した中国市場への訴求のため、中国語においても公開しており、公開後も継続的に、情報の拡充を進めております。これらの試薬及び情報を活用することで、顧客は限られたリソースの中でも、カルナバイオサイエンスタンパク質製品を用いて、簡便かつ効率的に、かつ迅速に信頼性の高い実験系を構築することが可能となります。これらの取組みは顧客から好評を得ており、カルナバイオサイエンス製品のさらなる利用促進が期待されます。
また、顧客ニーズにきめ細かく対応するため、ビオチン化タンパク質、変異体タンパク質および市場ニーズに適合した既存製品の派生品を追加するなど、製品ラインアップの拡充を加速しています。加えて、キナーゼ分野に強みを有する企業として、需要は存在するものの作製が困難で市販されていないキナーゼや、キナーゼ研究・評価に用いられる関連タンパク質の製品化に向け、研究開発を推進しております。
プロファイリングサービスにおいては、カルナバイオサイエンスは、信頼性の高いMobility Shift Assay System を使用した試験を受託・実施できる唯一の企業として、現在、安定的にサービスを提供しております。さらに、顧客層の拡大を目指し、顧客ニーズの高いアッセイプラットフォームを使用したプロファイリングサービスの開発を進めております。
また、近年では、プロファイリングデータを創薬プロセス上必要とするAI創薬企業からの受注が売上に貢献しております。2025年末には新規案件を獲得し、当四半期連結累計期間の売上に寄与しました。
さらに、受注が大幅に拡大したNanoBRETTMサービスについては、幅広い顧客ニーズを取り込むため、サービスメニューの拡充を進めております。
また、タンパク質販売、プロファイリングサービスともに、顧客の多様なニーズに精度高く対応した特注製品の開発や特注試験の受注を積極的に行っております。特注タンパク質の開発からアッセイまで一貫したサービスの提供も行っており、キナーゼにおける高度な技術力を生かした高付加価値のサービスを提供しております。
当第3四半期連結累計期間において、国内ではタンパク質販売が堅調な受注を継続するとともに、主要顧客向けのプロファイリングサービスが好調に推移しました。また、バイオベンチャー向けのタンパク質、アッセイおよびNanoBRETTMサービスの中規模案件が売上に寄与し、前第3四半期連結累計期間比で大幅な増収となりました。
米国においては、タンパク質販売が堅調に推移するとともに、AI創薬ベンチャー向けのプロファイリングサービスが引き続き好調に推移しました。また、NanoBRETTMサービスも好調に推移し、売上高は前第3四半期連結累計期間と同水準で推移しました。
欧州においては、創薬バイオベンチャーから受注したプロファイリングサービスの大型案件が引き続き売上に大きく寄与するとともに、タンパク質販売も好調に推移したことから、前第3四半期連結累計期間比で大幅な増収となりました。
その他の地域においては、主要顧客である中国CRO向けのタンパク質販売が引き続き高水準で推移するとともに、製薬会社からのプロファイリングサービスの受注も売上に貢献し、前第3四半期連結累計期間比で大幅な増収となりました。
以上の結果、当第3四半期連結累計期間における創薬支援事業の売上高は573百万円(前第3四半期連結累計期間比45.1%増)、営業利益は82百万円(前第3四半期連結累計期間は63百万円の営業損失)となりました。売上高の内訳は、国内売上が149百万円(前第3四半期連結累計期間比37.8%増)、北米地域は189百万円(前第3四半期連結累計期間比4.2%増)、欧州地域は87百万円(前第3四半期連結累計期間比162.8%増)、その他地域は148百万円(前第3四半期連結累計期間比104.7%増)です。
以上のとおり、創薬事業ならびに創薬支援事業における取り組みの結果、当第3四半期連結累計期間の連結売上高は573百万円(前第3四半期連結累計期間比45.1%増)となりました。地域別の売上は、連結ベースで国内売上高が149百万円(前第3四半期連結累計期間比37.8%増)、海外売上高は424百万円(前第3四半期連結累計期間比47.9%増)となりました。損益面につきましては、営業損失が1,532百万円(前第3四半期連結累計期間は1,551百万円の営業損失)、経常損失は1,591百万円(前第3四半期連結累計期間は1,590百万円の経常損失)、親会社株主に帰属する四半期純損失は1,633百万円(前第3四半期連結累計期間は1,600百万円の親会社株主に帰属する四半期純損失)となりました。

2026年2月10日公表の「2025年12月期決算短信〔日本基準〕(連結)」に記載の2026年12月期の連結業績予想に変更はありません。