オンコリスバイオファーマは創薬バイオ企業として研究開発先行型の事業を展開しており、独自性の高いがんのウイルス療法や重症ウイルス感染症治療薬などの開発と事業化を推進しています。
特に、がんのウイルス療法OBP-301やOBP-702などの「がんのウイルス療法領域」と、ウイルス感染症治療薬OBP-2011を中心とした「重症ウイルス感染症領域」でパイプラインを構築し、「ウイルス創薬企業」として成長を目指しています。また、これまでHIV感染症治療薬として開発してきたOBP-601はドラッグリポジショニングにより神経難病治療薬として開発されています。今後は、自社によるOBP-301の販売開始や日本以外のアライアンスを推進し、各パイプラインの開発進展や製薬企業とのアライアンス活動を進め、さらに新規パイプラインの創製にも取り組んでゆく方針です。
これまでオンコリスバイオファーマは、パイプラインの開発を一定段階まで進め、その後の開発や販売は製薬企業へライセンスを許諾し、その対価として契約一時金やマイルストーン、ロイヤリティ収入などを得るというライセンス型事業モデルを展開してきました。しかし、今後は従来のライセンス型事業モデルに加えて、自社で製造販売承認を得る製薬会社型事業モデルの展開を行う「ライセンス型事業モデルと製薬会社型事業モデルのハイブリッド」へ移行を進めています。この方針に則り、2020年６月にTransposon社とOBP-601のライセンス契約を締結し、契約一時金やマイルストーン収入などを受領するなどライセンス型事業モデルを具体化しています。また、製薬会社型事業モデルを具体化するために、2025年12月にOBP-301の国内承認申請を行いました。
「オンコリスなしでは医療現場が、ひいては患者様が困る」そういう存在感ある創薬を展開し、いち早く医療現場の課題解決に貢献してゆきたいと考えています。
なお、オンコリスバイオファーマの事業系統図は以下のとおりです。
［事業系統図］
(1) 主要なパイプライン
オンコリスバイオファーマは創薬バイオ企業として研究開発先行型の事業を展開しており、独自性の高いがんのウイルス療法や重症ウイルス感染症治療薬などの開発と事業化を推進しています。
特に、がんのウイルス療法OBP-301やOBP-702などの「がんのウイルス療法領域」と、ウイルス感染症治療薬OBP-2011を中心とした「重症ウイルス感染症領域」でパイプラインを構築しています。さらに、核酸系逆転写酵素阻害剤のメカニズムを活かしてHIV感染症治療薬として開発して参りましたOBP-601は、LINE-1阻害剤としてドラッグリポジショニングを行い、ライセンス先のTransposon社により神経難病治療薬として開発が進められています。
OBP-301は、５型のアデノウイルス[*１]を遺伝子改変した腫瘍溶解ウイルスです。５型のアデノウイルスは風邪の症状を引き起こすもので、自然界にも存在します。OBP-301は、細胞の寿命を決定づけるテロメラーゼの活性が高いがん細胞で特異的に増殖することによって、がん細胞を破壊します。一方、がん細胞と比較してテロメラーゼ活性が低い正常な細胞の中では、増殖能力が極めて低いため、臨床的な安全性を保つことが期待されています。
また、用法としては局所療法が中心となるため、体の負担も少なく、放射線治療や免疫チェックポイント阻害剤などとの併用により、さらに強力な抗腫瘍活性が導き出せることも明らかになっています。さらに局所注射した部位以外でのがんの縮小効果が示唆されており、がん免疫療法等との併用効果が期待されています。これまで嘔吐・脱毛・造血器障害などの重篤な副作用は報告されていないことから患者様のQOL(Quality of Life)の向上が期待されます。
食道がんなどの固形がんを対象にします。
OBP-301は、内視鏡を用いる投与方法に関する用法特許が日本国内で特許が成立しており（特許第7674738号）、米国及び欧州では審査中です。この用法特許はオンコリスバイオファーマが単独で保有しています。
2008年３月にMedigen Biotechnology Corp.(台湾)と戦略的アライアンス契約を締結し、2024年12月には台湾での商業化権を許諾しました。また、2024年２月に富士フイルム富山化学と日本における販売提携契約を締結しました。
活動の詳細に関しては、「第２ 事業の状況 ６．研究開発活動」をご確認ください。
なお、食道がん治療再生医療等製品として開発を進め、2025年12月に製造販売承認申請を行いました。また、2020年６月に米国においてオーファンドラッグ（希少疾患治療薬）の指定を食品医薬品局（FDA：Food and Drug Administration）から、2025年12月に厚生労働省から希少疾病用再生医療等製品（オーファンドラッグ）の指定を受けております。
オンコリスバイオファーマは本剤を自社製造しておらず、他の製造会社に委託して製造しております。
日本国内に関しては、富士フイルム富山化学が販売する予定です。また、台湾はMedigen社へ商業化権を許諾しています。その他の海外に関しては、大手製薬企業等とライセンス契約又は販売提携契約を締結し、契約先が販売する予定です。
＜OBP-301の構造＞
OBP-301は、ヒトテロメラーゼ逆転写酵素(hTERT)遺伝子プロモーターをアデノウイルス５型遺伝子のE1領域[*２]に組み込み、さらに同領域にIRES配列[*３]を導入することによってがん細胞内での複製効率を高めたがん細胞で特異的に増殖する腫瘍溶解ウイルスです。
OBP-301のDNA構造は以下のとおりです。
② LINE-1阻害剤OBP-601(censavudine)
OBP-601(censavudine)は、神経変性疾患への応用が新たに期待されるLINE-1阻害剤です。レトロトランスポゾン[*４]というヒトの遺伝子がRNAからDNAに逆転写されて、DNAの様々な場所に入り込んでしまうことで神経組織の炎症反応が起こり、その結果、筋萎縮性側索硬化症（以下「ALS」）などの神経変性疾患を引き起こされることが近年明らかになりました。OBP-601は、このRNAからDNAへの逆転写を司る酵素を抑制する作用を有しており、これまでにない新しい作用機序をもった神経変性疾患の治療薬になることが期待されています。
ａ) 対象疾患
PSP（進行性核上性麻痺）、C9-ALS（筋萎縮性側索硬化症）、アルツハイマー病などの神経変性疾患を対象にします。
ｂ) 技術導入の概況
オンコリスバイオファーマは、神経変性疾患治療薬の開発を目的に設立されたTransposon社と、2020年６月に全世界における再許諾権付き独占的ライセンス導出契約を締結しました。今後の開発は、Transposon社が全額費用を負担し、欧米を中心に実施します。
ｃ) 研究開発の概況
活動の詳細に関しては、「第２ 事業の状況 ６．研究開発活動」をご確認ください。
なお、2024年５月に米国においてPSPへのファスト・トラック指定を食品医薬品局（FDA：Food and Drug Administration）から受けております。
ｄ) 製造体制
オンコリスバイオファーマは本剤を自社製造しておらず、製造はライセンス導出先のTransposon社が行います。
ｅ) 販売体制
Transposon社が第三者である大手製薬企業等へOBP-601のライセンスを再許諾した場合、ライセンス再許諾先が販売を行います。
＜OBP-601(censavudine)の作用メカニズム＞
③ 次世代腫瘍溶解ウイルスOBP-702
OBP-702は、OBP-301に強力ながん抑制遺伝子p53を搭載した次世代腫瘍溶解ウイルスです。p53遺伝子[*５]の欠失又は変異によって細胞ががん化する割合は、がん全体の30～40％になると報告されています。OBP-702はがん細胞に投与されると、ウイルス自体ががん細胞のテロメラーゼ活性を介して増殖し、がん細胞を破壊するのに加え、同時にp53蛋白をがん細胞の中で生成させることにより、さらに強力にがん細胞をアポトーシスさせる機能を有しています。これまでの非臨床試験の結果では、OBP-301と比較し、抗がん活性が約10倍～30倍高いことが示唆され、免疫チェックポイント阻害剤との併用効果が示されています。今後、既存の治療法に抵抗を示すがんや、OBP-301で効果が得られにくかったがん種等、アンメット・メディカル・ニーズを充足させる治療薬を目指して開発してゆきます。
ａ) 対象疾患
膵臓がんなどの各種固形がんを対象にします。
ｂ) 技術導入の概況
オンコリスバイオファーマは、2015年に次世代腫瘍溶解ウイルスOBP-702をパイプラインに加えています。OBP-702は、OBP-301と同様に内視鏡を用いる投与方法に関する用法特許を日本国内で取得しており、米国及び欧州では審査中です。この用法特許はオンコリスバイオファーマが単独で保有しています。
ｃ) 研究開発の概況
活動の詳細に関しては、「第２ 事業の状況 ６．研究開発活動」をご確認ください。
ｄ) 製造体制
オンコリスバイオファーマは、本剤を自社製造しておらず、他の製造会社に委託して製造する予定です。
ｅ) 販売体制
大手製薬企業等へライセンスを導出し、導出先が販売する予定です。
＜次世代腫瘍溶解ウイルスOBP-702の構造＞
④ ウイルス感染症治療薬OBP-2011
OBP-2011は、新型コロナウイルス感染症の原因ウイルスであるSARS-CoV-2を強く阻害する新規メカニズムを持った治療薬として開発を行っていました。これまでに行われた前臨床試験の結果から、経口投与が可能であることが確認され、探索的毒性試験や探索的遺伝毒性試験においても問題となるような検査の異常は認められていません。また、アルファ株・ベータ株・ガンマ株・デルタ株・オミクロン株などの変異型コロナウイルス株に対しても、野生型と同等の活性を示すことが細胞培養系の実験で確認されています。今後は、開発優先順位を引き下げ、メカニズム解明を進めるとともに、他のウイルス感染症治療薬としての可能性を探索していきます。
ａ) 対象疾患
ウイルス感染症を対象に効果を探っています。
ｂ) 技術導入の概況
オンコリスバイオファーマは、2020年６月に鹿児島大学と抗SARS-CoV-2薬用途特許の特許譲受に関する契約を締結しました。日本国内では、本特許が成立しています（特許第7765835号）。さらに、2021年11月に抗SARS-CoV-2薬物質特許の出願を行いました。これらについても鹿児島大学から持分を譲り受けることで、オンコリスバイオファーマは一元的に権利を保有しています。
ｃ) 研究開発の概況
活動の詳細に関しては、「第２ 事業の状況 ６．研究開発活動」をご確認ください。
ｄ) 製造体制
オンコリスバイオファーマは、本剤を自社製造しておらず、他の製造会社に委託して製造する予定です。
ｅ) 販売体制
大手製薬企業等へライセンスを導出し、導出先が販売を行う予定です。
OBP-401は、がん細胞内で特異的に増殖し、緑の蛍光色を発するタンパク質(GFP)を産生させてがん細胞を特異的に発光させる機能を持った遺伝子改変アデノウイルスです。５型のアデノウイルスの基本構造を持ったOBP-301にクラゲの発光遺伝子を組み入れ、がん細胞や炎症性細胞などのテロメラーゼ陽性細胞で特異的に蛍光発光させる検査用ウイルスです。
OBP-401を用いた検査プラットフォームは、これまでの技術では検出が困難であった血液中の微量な生きたままのがん細胞(CTC：Circulating Tumor Cell)の検出を可能とし、幅広いがん種での体外検査による予後予測・がん遺伝子検査・超早期発見などへの応用を目指して開発を進めています。特に、肺がん等でがんの組織生検を行うことなく、血液採取でがん患者様に適したがん治療の選択肢を増やすことを目指しており、医療現場での高品質な検査への応用が期待されています。
OBP-401は、今後AIを用いた検査系の立ち上げを行い、検査感度・精度及びスループットの向上を目指してゆきます。
OBP-1101は医薬基盤研究所より2011年４月28日付で世界における独占実施権を獲得しています。
活動の詳細に関しては、「第２ 事業の状況 ６．研究開発活動」をご確認ください。
オンコリスバイオファーマは、兵庫県神戸市の神戸リサーチラボにおいて、自社製造体制を構築しています。また、必要に応じて他社に委託して製造する予定です。
国内外の検査会社等への遺伝子改変ウイルスを用いたがん検査薬の実施権の許諾と、研究機関や製薬企業へのがん検査及び検査薬販売が主体となります。将来は、検査キットを検査会社や医療機関に提供してゆきます。
OBP-801はヒストン脱アセチル化酵素(Histone Deacetylase：HDAC)阻害剤[*６]です。OBP-801は、正常細胞のがん化に強く関係しているHDACという酵素の活性を阻害することで、がん細胞の増殖抑制や細胞死などを誘導する効果を示すことを期待して開発されていました。しかし、米国での各種固形がんを対象にしたPhase１臨床試験で用量制限毒性が生じたため、がん領域での開発を中断しています。現在、眼科領域への応用が試みられています。
ａ) 対象疾患
眼科疾患領域への応用
ｂ) 技術導入の概況
オンコリスバイオファーマは、2009年10月にアステラス製薬株式会社よりOBP-801に関する独占実施権を獲得しています。OBP-801は、眼科領域の用途に関する特許を日本国内で取得しております（特許第7542799号）。
ｃ) 研究開発の概況
活動の詳細に関しては、「第２ 事業の状況 ６．研究開発活動」をご確認ください。
ｄ) 製造体制
オンコリスバイオファーマは本剤を自社製造しておらず、他社に委託して製造しております。
ｅ) 販売体制
将来的に大手製薬企業等へライセンスを導出し、導出先が販売を行います。
[*１] アデノウイルス
アデノウイルスは、正二十面体構造の二本鎖DNAウイルスで、ヒトの場合は気道に感染し、のどの腫れなどのいわゆる風邪の症状を起こします。アデノウイルスには、１型から51型まで51の血清型があり、ヒトアデノウイルス５型は小児の上気道感染症の原因となるウイルスで、36kbの２本鎖直線状のDNAゲノムを有しています。組換えDNA実験ではアデノウイルス５型がよく使われます。この属のウイルスは深刻な疾患の原因とはならず、サイズの大きな遺伝子を組み込むことができることから、遺伝子治療に応用されてきました。
[*２] E1領域
ヒトアデノウイルスゲノムは、5'逆方向末端反復配列(ITR)、パッケージングシグナル(ψ)、初期遺伝子領域E1A及びE1BからなるE1、E2、E3、E4、後期遺伝子領域L1～L5、及び3’ITRを含みます。E1及びE4は調節タンパク質を含み、E2は複製に必要なタンパク質をコードし、L領域はウイルスの構造タンパク質をコードします。E1A及びE1B遺伝子は、ウイルスの増殖に必須な初期遺伝子です。
[*３] IRES配列
IRES(Internal Ribosome Entry Site)と呼ばれる遺伝子配列は、一本のメッセンジャーRNAの途中から翻訳を開始させることができる配列です。このため複数の遺伝子を含むベクターに組み込んで使われています。
[*４] レトロトランスポゾン
ヒトゲノムの約40%を占めており、逆転写酵素などの作用によってレトロトランスポゾンの複製が行われ、遺伝子内にランダムに転移が起きます。その結果、遺伝子の突然変異が起こりやすくなり、様々な病気が発生すると考えられています。このレトロトランスポゾンがランダムに複数コピーされてくると、様々な反応によりインターフェロンが産生され、神経細胞を傷つけることによりALSなどの神経変性疾患が発生すると考えられています。
[*５] p53遺伝子
がん抑制遺伝子の中でも代表的な遺伝子の１つであり、「細胞分裂の停止により、破損した遺伝子が修復するための時間稼ぎ」と「変異した遺伝子を持つ細胞の分裂を、強制的に阻止させる細胞死の発動」の役割を担っています。そのため、p53遺伝子は、ゲノム（遺伝子）の守護神という別名を持っています。
[*６] ヒストン脱アセチル化酵素(Histone Deacetylase; HDAC)阻害剤
染色体を構成するタンパク質を脱アセチル化することで染色体構造を緊密にし、遺伝子の発現を抑制する酵素を阻害する薬の総称です。
(1) 経営方針
オンコリスバイオファーマは創薬バイオ企業として研究開発先行型の事業を展開しており、独自性の高いがんのウイルス療法薬や重症感染症治療薬などの開発と事業化を推進しています。特に、腫瘍溶解ウイルスであるテロメライシン並びに次世代テロメライシンOBP-702を中心とした「がんのウイルス療法」と、ウイルス感染症治療薬OBP-2011を中心とした「重症ウイルス感染症治療薬」を主な事業領域とした「ウイルス創薬企業」として成長を目指しています。さらに、核酸系逆転写酵素阻害剤のメカニズムを活かしてHIV感染症治療薬として開発して参りましたOBP-601（censavudine）は、LINE-1阻害剤としてドラッグリポジショニングを行い、ライセンス先のTransposon Therapeutics Inc.（以下「Transposon社」）により神経難病治療薬として開発が進められています。
これまでオンコリスバイオファーマは、パイプラインの開発を初期の臨床試験段階まで進め、その後の開発や販売は製薬企業へライセンスを許諾し、その対価として契約一時金やマイルストーン、ロイヤリティ収入などを得るという事業モデルを展開してきました。今後は上記のようなライセンス型事業モデルに加えて、国内のテロメライシンに関しては、自社で製造販売承認を得る製薬会社型事業モデルへ展開を進めます。
オンコリスバイオファーマは、大手製薬会社の経営方針に依存するライセンス収入だけのビジネスモデルから脱却し、「医薬品を製造販売業者として供給することで継続した収入が得られる製薬会社型事業モデル」と「ライセンス型事業モデル」のハイブリッド型ビジネスモデルへオンコリスバイオファーマ自身を変革させていく方針です。
「オンコリスなしでは医療現場が、ひいては患者様が困る」そういう存在感ある創薬を展開することを基本方針とし、いち早く医療現場の課題解決に貢献してゆきたいと考えています。
(2) オンコリスバイオファーマを取り巻く経営環境
がんのウイルス療法は1990年代から欧米を中心に研究開発が進み、2010年代以降に大きな進展を遂げました。2015年に米国アムジェン社が遺伝子改変ヘルペスウイルスを使ったがんのウイルス療法を上市させ、日本国内では2021年に第一三共（株）が同様なヘルペスウイルス製剤「デリタクト注」（一般名：テセルパツレブ）を日本国内で上市させました。現在も、世界で数十社が様々なウイルス療法の開発に着手し、開発競争が激しくなっています。一方で、遺伝子改変型アデノウイルスによるウイルス療法は未だ薬事承認されたものはなく、オンコリスバイオファーマが開発しているテロメライシンは、食道がんへの適応に対して開発の最終段階にあり、2019年には厚生労働省から『先駆け審査制度への指定』を受け、米国では2020年にFDA（米国医薬品食品局）から食道がん治療に対する『オーファンドラッグ指定』を受けています。これらの指定により、薬事承認にかかわる相談・審査において優先的な取り扱いを受けることができるようになりました。
また、医薬品業界では、大手製薬企業の命運を左右させるようなパテントクリフを補う新薬の創出が大きな課題となってきており、大手製薬会社も独自の新薬の創出に頼るのではなく、ベンチャー企業が創出した従来にない遺伝子治療や細胞治療などの新しいモダリティを求めるようになってきました。このような環境下、オンコリスバイオファーマのような小規模組織は、経営資源であるヒト・モノ・カネを戦略的かつ効率的に活用し、事業のスピードと質を最大化できるというメリットがあります。効率的な経営を実現させるためにCRO（臨床試験・前臨床試験受託企業）やCMO（医薬品製造受託企業）に業務委託を行い、オンコリスバイオファーマ米国子会社のOUS社と連携してパイプラインのPOC（Proof of Concept）を明確化させ、ニューモダリティを求める大手製薬会社との提携に繋げて新薬承認へのスピードアップを実現させたいと考えています。
(3) 優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題
オンコリスバイオファーマは、組織戦略において下記の課題を重要な課題として取り組んでおります。なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日時点において判断したものであります。
ａ．経営理念の浸透
オンコリスバイオファーマのビジョンは、「未来のがん治療に新たな選択肢を与え、その実績ががん治療の歴史に私たちの足跡を残してゆくこと」です。私たちが求めて止まないのは、医療の“イノベーション”です。そのために、普段からの医学研鑽を惜しみません。少人数で大きな仕事を成し遂げてこそ、アドベンチャーと言えるでしょう。大企業にできないことこそ、私たちが成し遂げるべき目標です。いくら儲かるからではなく、どれだけの人を救えるかに価値観をもち、その結果としての利益を追求してゆきたいと考えます。経営者と社員だけではなく、株主様ともこの意識を共有してゆきます。常に透明な経営を心がけ、定期的な情報公開を行ってゆきます。社会貢献を目指す社会人として、常にコンプライアンスの遵守を心がけます。この経営理念を役職員に浸透させ、経営理念に基づいた経営戦略の遂行を柔軟且つ活気を持って執り行う組織を構築することが、重要な経営課題です。そのために、経営理念を具現化するための行動規範を策定し、役職員に行動規範の遵守を指導するとともに、経営トップが役職員に経営理念を語る機会を積極的に設定しています。その上で、研究開発部門と事業開発部門が一元的に情報を共有することを第一義に組織を構築しています。また、社内リソースを管理する管理部門は、常にステークホルダーを意識し、コンプライアンス遵守を徹底します。さらに、内部監査部門は、経営理念及び行動規範の浸透状況をはじめとするモニタリング機能を充実させていきます。
ｂ．人財の確保と成長
役職員個々の自発的な成長こそがオンコリスバイオファーマの成長を支える必須要素です。その実現のために人財の採用・育成を積極的に推進します。特に、オンコリスバイオファーマの研究開発やビジネスは国内外に渡るため、英語能力をはじめ国際的視野を持つ人財を育てることが重要です。社内外ネットワークを活用し、確かな技術・能力・成長意欲のある人財の採用を行い、併せてOJTや各種研修プログラムによる人財育成を行うことで、陣容の充実を図ります。また、業績評価や株式報酬制度を充実させ、業務のスピード及び質を最大化することに努めます。
ｃ．研究開発体制の強化
オンコリスバイオファーマの研究開発は、医薬品及び検査薬候補の探索・創製から前臨床試験及び初期臨床試験（POC: Proof of Concept）までを中心とし、前臨床から臨床段階への橋渡し（TR：Translational Research）が主業務です。従って、研究開発計画の企画立案並びにその進捗管理を主たる業務とするプロジェクトリーダーを担える人財の確保並びに育成が重要な課題です。オンコリスバイオファーマの研究開発体制は、国内のみならず海外にも展開しております。オンコリスバイオファーマ100％子会社Oncolys USA Inc.（以下「OUS」）の臨床開発部門との連携を充実させ、世界の医療や研究機関との共同研究開発を通じて先進技術を取り込み、技術レベルの向上を図るとともに、アウトソーシング先を積極的に活用し、ローコスト且つハイレベルな研究開発体制の構築を行います。
ｄ．事業開発部門の強化
オンコリスバイオファーマは、遺伝子改変ウイルス製剤を用いたがんのウイルス療法と重症ウイルス感染治療薬を事業領域に定めており、この業界においては非常に特殊なウイルス創薬の事業化を目指しています。従って、ビジネス能力だけではなく科学的知識の豊富な人財を確保・育成し、世界の製薬企業とのネットワークをより強固なものにしていきます。さらに、オンコリスバイオファーマの米国子会社であるOUSとの連携を強化することで海外製薬企業とのライセンスや共同開発の機会を数多く創出し、オンコリスバイオファーマのキャッシュ・フロー獲得に貢献できる事業開発体制を構築します。
ｅ．アウトソーシング戦略
アウトソーシングを主体とするオンコリスバイオファーマのビジネスにおいて、その効率化は重要な課題であります。必要且つ十分な研究開発及び製造力の確保に向け、外部委託会社であるCRO（Contract Research Organization）及びCMO（Contract Manufacturing Organization）との関係を強化するために、定期訪問等による綿密なコンタクト体制をとるべく全組織に啓蒙しています。また、常に最良のアウトソーシング体制を確保するべく、各々の業務領域において特定の１社依存にならぬよう、セカンドコントラクターの探索及び関係構築も行います。
主要製品・サービス内容、顧客基盤、販売網等については、「第１ 企業の概況 ３ 事業の内容 （１）主要なパイプライン」及び「第２ 事業の状況 ４ 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析 （２）経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容」をご参照ください。
オンコリスバイオファーマの事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、投資者の判断に重要な影響を与える可能性のあるリスク要因には、以下のようなものがあります。
オンコリスバイオファーマは、これらのリスク発生の可能性を認識した上で発生の回避及び発生した場合の対応に努める方針でありますが、本株式に関する投資判断は本項及び本項以外の記載事項を慎重に検討した上で行われる必要があると考えられます。
なお、文中の将来に関する事項は、別段の表示がない限り、本書提出日時点において、オンコリスバイオファーマが判断したものであります。
創薬事業における研究開発について
オンコリスバイオファーマが行う医薬品及び検査薬の研究開発は、その期間が長期にわたり、コストも高額であります。
オンコリスバイオファーマは、保有するパイプラインにおいて初期の臨床試験までの開発を効率的に進めることに注力し、そこで得られた有効性と安全性のデータを以って製薬企業へのライセンス契約締結を実現することを基本的な事業活動と位置付けています。また、政府など各種の補助金を利用して経費を下げるとともに、ライセンス契約締結後の後期臨床試験以降の開発費用はライセンス先の拠出となることで、オンコリスバイオファーマが負担する開発コストを最小限に抑えるとともに、契約一時金収入及びマイルストーン収入を確保することで、新規パイプラインへの再投資が実現することを事業サイクルとしております。
しかしながら、万一、ライセンス契約締結及び維持に支障が発生した場合は、オンコリスバイオファーマの事業収入が減少し、新規パイプライン開発への再投資が困難になる可能性があります。また、ライセンス対象となるパイプラインの開発費用をライセンス先が負担しないため、オンコリスバイオファーマに発生する多大な研究開発費負担がオンコリスバイオファーマ業績を圧迫し、結果として開発の大幅な遅れや開発中止といった事態に及んだ場合、オンコリスバイオファーマの事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。
オンコリスバイオファーマが開発する医薬品及び検査薬のパイプラインにおいて、安全性や有効性の評価に問題が発見された場合は、開発が大幅に遅れる可能性もしくは開発そのものを中止する可能性があります。
オンコリスバイオファーマは、保有するパイプラインの安全性及び有効性の評価を確実なものとするために、
ⅰ) 科学評価顧問等のネットワークを最大限活用したパイプライン価値の適正な評価
ⅱ) 非臨床・前臨床段階における徹底的な安全性及び有効性の検証
ⅲ) PMDA(独立行政法人医薬品医療機器総合機構)やFDA(米国食品医薬品局)等の監督官庁との治験申請の事前ミーティング
等を実施し、パイプラインの安全性及び有効性評価のための情報をより効率的に収集できるように努めております。また、臨床試験の実施に当たっては、臨床試験のモニタリングを委託するCRO(受託臨床試験機関)と綿密なコンタクトを取り、常に最新の臨床現場情報を収集するとともに、医学専門家を交えたSRB(安全性評価委員会)を設置する等、臨床試験の安全な実行に対して最大の努力を図っております。さらに、治験保険への加入による損害賠償リスクの移転を図っております。
上記のような対策を行ってはおりますが、予期せぬ副作用による開発の遅滞・中止のリスクを完全に排除することは困難であり、開発の大幅な遅れや開発中止もしくは国内外の監督官庁の承認が得られないといった事態に及んだ場合、オンコリスバイオファーマの事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。
医薬品の研究開発における薬機法に基づき、医薬品の前臨床試験においてはGLP(Good Laboratory Practice)、原薬等の製造においてはGMP(Good Manufacturing Practice)並びに、臨床試験においてはGCP(Good Clinical Practice)がそれぞれ定められており、その操作手順やQA／QCが確実に実施されていることが必須条件になっております。
オンコリスバイオファーマは遺伝子組換えウイルス製剤を開発しておりますが、日本においては、2000年に生物多様性条約特別締約国会議で採択された「生物の多様性に関する条約のバイオセーフティに関するカルタヘナ議定書(カルタヘナ議定書)」に準拠した国内法「遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律」(カルタヘナ法)の定めるところに従って開発・製造・販売を行っていく必要があります。オンコリスバイオファーマは、国内のウイルス取扱施設において、文部科学大臣より「遺伝子組換え生物等の第二種使用等をする間に執る拡散防止措置の確認」について確認を得るとともに、日本国内でテロメライシンの臨床試験を実施するために、カルタヘナに関する厚生労働大臣の承認を得ております。また、臨床施設では厚生労働省等の監督官庁への届出及び承認を確認しています。
しかしながら、将来医薬品・ウイルス製造等に関する新たな法律や条例などが制定・施行される可能性があり、それによりオンコリスバイオファーマの事業が何らかの制約を受ける可能性があります。その結果、開発の大幅な遅れや開発中止、或いは販売中止といった事態に及んだ場合、オンコリスバイオファーマの事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。
オンコリスバイオファーマが推進する創薬事業にかかる技術分野においては、いずれも技術革新及び進歩の度合いが著しく速いと考えられます。オンコリスバイオファーマは、常に最新の技術情報の収集・集積に注力しておりますが、万一、医薬品及び検査薬の競合技術等が、オンコリスバイオファーマの対応の及ばない状況下で格段の進歩を遂げた場合、オンコリスバイオファーマの事業に影響を与える可能性があります。また、当該技術の導入等に多大な費用や時間を要する場合、オンコリスバイオファーマの事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。
オンコリスバイオファーマの業務領域と完全に一致する企業は国内に見当たりませんが、国内創薬系バイオ企業の研究開発の動向を適宜確認するとともに、海外も含めたウイルス製剤の研究・開発・販売の動向は注視しています。
創薬事業の医薬品開発において本書提出日時点でオンコリスバイオファーマにて把握できている競合品としては、世界の多数企業が腫瘍溶解ウイルスの開発を行っている中、中国が最も先行しており、Shanghai Sunway Biotech Co.,Ltd.(中国)が有するオンコリスバイオファーマと同じ増殖型アデノウイルス製剤Oncorineが、頭頸部がん治療薬として既に上市されております。また、遺伝子改変ヘルペスウイルス製剤Talimogene laherpareovec：T-VEC(Amgen社：米国)が、進行性黒色腫治療薬として2015年10月に米国食品医薬品局(FDA)の承認を受けるとともに欧州医薬品庁(EMA)の諮問委員会の承認推奨を受けました。これにより、欧米で初めて、ウイルス製剤が医療現場で使用されることとなりました。日本国内では2021年に第一三共株式会社により、遺伝子改変ヘルペスウイルス「デリタクト注」（一般名：テセルパツレブ）が承認されました。
上記以外に、現在、レオウイルスReolysin(oncolytic Biotechnology社：カナダ)、CG-0070（Cold Genesys社：米国）などが開発されています。オンコリスバイオファーマでは開発スピードを早め、他社の腫瘍溶解ウイルスとは異なる適応症を目標とすることで特徴を抽出し、差別化を図って参ります。
しかしながら、これらは未だ臨床開発途中であり、将来、医薬品として上市される保証はなく、臨床試験において、重篤な副作用の発生等で競合品と比して差別化が図れないと判断しうるデータを取得した場合、開発中止の可能性や開発遅延の可能性があります。また、将来、他社とのライセンス契約を締結した場合、ライセンス先の開発戦略の変更や契約解消による開発活動の遅延が生じることで、オンコリスバイオファーマの開発計画及び業績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
また、がん検査薬への開発において、オンコリスバイオファーマが対象としている血中循環がん細胞(CTC)の検出分野では、現在Veridex社(J&Jグループ)のCTC検出機器CellSearchシステムが唯一米国にて薬事承認されており、その後多数の企業によるCTC検査系の開発競争が激化しております。しかしながら、CellSearchをはじめとする競合の多くは、EpCAMと呼ばれる細胞表面マーカーを検出する方法を用いており、その細胞表面マーカーの発現が低いと言われている肺がん細胞等の検出が困難であるという欠点を持っております。
一方、オンコリスバイオファーマのウイルス改変検査薬においては、肺がんや膵臓がんをはじめとするほとんどの種類のがんにおいて、血中で生きた状態のがん細胞を蛍光発光させることが可能であることを確認しており、競合品との差別化ができると考えています。
いずれの開発領域におきましても、本書提出日時点、オンコリスバイオファーマが把握する競合の存在及びその研究開発進捗が必ずしもオンコリスバイオファーマにとって直接マイナスの影響をもたらすものではありませんが、競合品が飛躍的に市場を寡占化した場合等、オンコリスバイオファーマのパイプライン導出や将来のロイヤリティ収入に影響を与える可能性があります。
⑥ アライアンスにかかる事項
オンコリスバイオファーマの収益構造は、オンコリスバイオファーマが研究開発する医薬品並びに臨床検査薬について、その研究開発の進捗に伴って評価された製品的価値の初期評価であるProof of Concept(POC)に基づいて製薬企業等とのライセンス契約を締結し、その対価として契約一時金・研究協力金・開発協力金・マイルストーン収入及び製品の上市以降その販売に伴って発生するロイヤリティ収入等を段階的に見込むものであります。
現時点において、Transposon社とLINE-1阻害剤OBP-601(censavudine)の全世界における開発・製造・販売に関する再許諾権付き独占的ライセンス契約を締結しています。また、テロメライシンの日本国内での販売は、富士フイルム富山化学と販売提携契約を締結しています。
導出前の各パイプラインについては、導出先候補となる製薬企業や検査薬企業等のニーズを考慮し、研究開発の進捗状況を効果的に情報提供する等の活動を続けています。しかしながら、オンコリスバイオファーマのパイプラインが導出先候補企業のニーズを満たす保証はなく、導出に至らない、又は導出契約の時期や条件がオンコリスバイオファーマの想定するものと大幅に乖離した場合等において、オンコリスバイオファーマの事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。
また、パイプラインを導出した場合、導出後の研究開発・承認申請・製造及び販売活動を導出先企業が行うことになるため、オンコリスバイオファーマの収益は導出先企業の戦略及び開発進捗等に依存することとなります。導出先企業が実施する臨床試験において予期せぬ副作用が発生した場合、及び導出先企業における戦略変更によるポートフォリオの見直し等により、導出済みパイプラインの開発中止等の決定がなされた場合、オンコリスバイオファーマの事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。
なお、予期せぬ副作用により開発中止された場合を除き、オンコリスバイオファーマは速やかに引継導出先を見つける活動を行いますが、引継導出先が早期に決定しない場合は、オンコリスバイオファーマの事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。
現在、オンコリスバイオファーマの業務委託先及び提携先については、欧米の企業・機関がその大半を占めております。外貨建取引は、財務諸表上全て円換算しております。これらの項目は、現地通貨における価値が変化しなかった場合も、換算時のレートによって円換算後の価値が影響を受ける可能性があります。
為替相場の変動に起因する影響を軽減するために、必要に応じて為替予約などのリスクヘッジを行って参りますが、これによって全てのリスクを回避することは困難であり、オンコリスバイオファーマの事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。
オンコリスバイオファーマは、本書提出日時点において、オンコリスバイオファーマの事業に対する特許権等の知的財産権に関する第三者との間での苦情及び訴訟等といった問題は認識しておりません。さらに、社内に知的財産権の専任担当者を設置するとともに、顧問弁護士及び弁理士との連携を以って可能な限り特許侵害・被侵害のリスクを軽減すべく活動しております。また、発明者、TLO法に基づく大学等の知的財産管理機関、企業及び研究機関から、「特許権又は特許を受ける権利」を正当に譲り受け、又は「実施権の許諾」を受け、事業化が推進できる体制を築いております。
しかし、オンコリスバイオファーマの展開する医薬品・検査薬の一般的なリスクとして、自社で出願した特許以外にも第三者特許が関連する可能性があります。なお、今後、オンコリスバイオファーマが第三者との間で係争に巻き込まれた場合、オンコリスバイオファーマは弁護士や弁理士との協議の上、その内容に応じて対応策を検討していく方針でありますが、係争の解決に労力、時間及び費用を要する可能性があり、その場合、オンコリスバイオファーマの財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。また、将来的な事業展開においては、他社が保有する特許権等への抵触により、事業上の制約を受けるなど、オンコリスバイオファーマの事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。
主力パイプラインにかかる主要な特許の状況は以下のとおりです。
オンコリスバイオファーマにおける職務発明の取扱に関しては、取締役・従業員が協議の上、取締役会決議により「職務発明規程」を作成し、運用しております。しかしながら、将来、発明者の認定及び職務発明の対価の相当性についての係争が発生した場合、オンコリスバイオファーマの事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。
オンコリスバイオファーマの経営上重要と思われる契約の概要は、「第２ 事業の状況 ５ 経営上の重要な契約等」に記載のとおりであります。当該契約が期間満了、解除、その他の理由に基づき終了した場合、もしくはオンコリスバイオファーマにとって不利な改定が行われた場合、又は契約の相手方の経営状態が悪化したり、経営方針が変更されたりした場合には、オンコリスバイオファーマの事業戦略及び業績に影響を与える可能性があります。
オンコリスバイオファーマの事業活動においては、オンコリスバイオファーマ代表取締役社長である浦田泰生の製薬企業での経験・知識に基づく研究開発及び事業開発戦略に依るところが多く存在しております。浦田泰生の経営ビジョンを、企業理念・経営戦略として明確化して組織に浸透させること、及び後継者育成に専心し、浦田泰生に一元依存しない体制を構築することに努めております。
しかしながら、組織強化や後継者育成が遅れをきたし、事業承継が円滑に実施できない場合には、それによりオンコリスバイオファーマの事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。
オンコリスバイオファーマは、小規模な組織であり、社内における管理体制についてもこの規模に応じたものとなっております。オンコリスバイオファーマにおいては、業務上必要な人員の増員及び育成等を図っていく方針でありますが、各部門において従業員に業務遂行上の支障が生じた場合、人財流出が生じかつ代替要員の不在等の問題が生じた場合には、オンコリスバイオファーマの事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。
オンコリスバイオファーマが成長を続けていくために不可欠な要素の１つが、優秀な人財の確保であります。
オンコリスバイオファーマはアウトソーシングを活用したファブレス経営モデルを構築することで、必要人員の絶対数を削減し、統括的なプロジェクトマネジメント能力を有する人財を重点的に確保しつつ、将来オンコリスバイオファーマを担う人財の育成に注力しております。
また、経営理念を社内に浸透させ、その崇高な目的に共感できる従業員を育成すること、トップが率先して基幹人財間のコミュニケーションの充実に関与すること、及び社内の評価制度や人事制度を充実させること等により、社内人財の定着率向上に努めております。
しかしながら、人財育成が円滑に進まない場合、又は各部門において中心的役割を担う特定の従業員が万一社外に流出した場合、オンコリスバイオファーマの事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。
① 研究施設における事故等の発生にかかる事項
オンコリスバイオファーマは、神戸リサーチラボを保有しております。同施設で遺伝子組み換えウイルスを検査薬として取り扱うにあたっては、いわゆるカルタヘナ法の定めに基づき、必要な設備を監督官庁に届け出てその確認を受けております。また、遺伝子組み換えウイルスの取扱に関して、遺伝子組換え実験等安全委員会を設置して、その管理を徹底させ、社員の教育指導に努めております。しかしながら、何らかの要因により火災や環境汚染事故等が発生した場合には、重大な損失を招くリスクがあり、オンコリスバイオファーマの事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。
② 自然災害等にかかる事項
オンコリスバイオファーマは、東京都港区に本社を設置しており、事業活動に関わる資料・データ及び人員の半数以上が本社に集中しております。万一、首都圏直下型の大型地震の発生・台風・津波等の自然災害や大規模な事故・火災・テロ行為等により本社社屋の倒壊、資料・データの散逸、人員の死傷等不測の事態が発生した場合や、有効な治療薬がない感染症等のパンデミックが発生した場合には、オンコリスバイオファーマの事業活動及び国内外において進めている臨床試験の停滞や継続が困難となる状況が生じ、オンコリスバイオファーマの事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。
③ 訴訟にかかる事項
オンコリスバイオファーマは知的財産権及びその実施権をビジネスの基盤としておりますため、事業を展開する上で、オンコリスバイオファーマの責任の有無に関わらず、第三者から権利又は利益を侵害したとの主張による損害賠償請求訴訟を提起される可能性があります。また、臨床試験において被験者の健康被害が発生した場合、取引関係や労使関係において不測のトラブルが発生した場合等においても、損害賠償請求等の訴訟を提起される可能性があります。オンコリスバイオファーマでは、十分な知的財産権の管理や治験保険への加入等リスクの回避・低減に努めております。しかしながら、訴訟が提起された結果、金銭的負担の発生やオンコリスバイオファーマに対する信頼・風評の低下により、オンコリスバイオファーマの事業、財務状況及び業績に影響を与える可能性があります。
(6) その他
① 新株予約権及び株式にかかる事項
オンコリスバイオファーマは役員、従業員及び社外協力者等に対して、オンコリスバイオファーマ事業及び研究開発へのモチベーションの向上を目的として、新株予約権(ストック・オプション)の発行や譲渡制限付株式を交付する株式報酬制度を導入し、事業会社や金融機関等に対して、事業推進のための資金調達を目的として株式や新株予約権を発行しています。また、役員及び従業員に対して、譲渡制限付株式を発行しています。今後も優秀な人財・社外協力者の確保や事業推進のための資金調達を目的として、同様の施策を実施する可能性があります。これらの新株予約権の行使や株式発行が行われた場合には、オンコリスバイオファーマの１株当たりの株式価値は希薄化し、オンコリスバイオファーマ株価形成に影響を与える可能性があります。また、今後も優秀な人財の確保のためにストック・オプションをはじめとするインセンティブプランや必要に応じた資金調達を実施するために、新たな新株予約権や株式が発行される可能性があります。なお、新株予約権の状況及び内容につきましては、「第４ 提出会社の状況 １．株式等の状況 (2) 新株予約権等の状況」をご覧ください。
② 資金使途及び資金調達にかかる事項
オンコリスバイオファーマが保有する資金は、主に既存パイプラインの研究開発費用、新規パイプラインの導入及びその研究開発費用、戦略的な投資に充当する考えです。オンコリスバイオファーマが本書提出日時点で計画している資金使途は上記のとおりですが、急激な事業環境の変化等により、計画どおりに使用した場合においても、当初の想定どおりの成果が得られない場合があります。
また、オンコリスバイオファーマ株価が下落した場合には、必要資金を計画どおりに調達できない可能性があります。計画どおりに必要資金を調達できない場合には、資金使途を変更する可能性があるとともに、当初の想定どおりの成果を得られない可能性があります。
※金融庁に提出された有価証券報告書のデータを使用しています。
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